Quantum BioPharma Ltd.（NASDAQ: QNTM）已獲美國食品藥物管理局（FDA）核准，展開其候選藥物 Lucid-MS 的第二期臨床試驗，此一里程碑可能改寫多發性硬化症（MS）的治療方式。

根據美國多發性硬化症協會（National MS Society）的資料，MS 在美國影響近一百萬人，全球約有 290 萬名患者。現有治療雖能延緩病程，但無一能阻止疾病或恢復患者已失去的功能。

Lucid-MS 是一款取得專利的首創型候選藥物，旨在保護並可能修復髓鞘——即 MS 中受損的神經纖維保護層。此一作用機轉使其有別於現行主要以調節或抑制免疫系統來減少髓鞘攻擊的療法。若成功，Lucid-MS 可望成為第一款直接針對疾病根本損傷的治療，不僅可能延緩病程，甚至有機會逆轉失能。

將髓鞘再修復作為治療策略對此領域並非新事，其過往紀錄也凸顯了難度與風險。Biogen 的 opicinumab（anti-LINGO-1）是曾進入後期試驗最先進的髓鞘修復候選藥物之一，但在第二期試驗中未能達到主要終點，顯示將髓鞘修復生物學轉化為臨床效益的難度。Quantum BioPharma 的候選藥物採用不同機制，如今將面對同樣的科學考驗。

此次 FDA 核准為首款以該特定機制為基礎的候選藥物在 MS 患者身上進行測試奠定了基礎。華爾街分析師已對該公司給予新的買入評級，反映此一方法的潛力。這項進展使 Quantum BioPharma 與專注治療重大且醫療需求未獲滿足疾病的領先企業並列，包括 Sanofi、Roche Holding AG 與 Biogen Inc.。Quantum BioPharma 的差異化在於聚焦髓鞘修復，這是一個可能改變 MS 治療範式的前沿領域。

MS 是一種慢性自體免疫疾病，免疫系統會錯誤攻擊中樞神經系統，導致發炎與髓鞘受損。這種損傷會阻斷大腦與身體其他部位之間的訊號傳遞，引發疲勞、行走困難、麻木及視力問題等症狀，最終可能導致永久性失能。

現有的疾病修飾療法（DMT）已能降低復發率並延緩失能累積，但無法修復既有損傷。Lucid-MS 旨在更進一步，促進髓鞘再修復——即 MS 中失效的天然髓鞘修復過程。透過針對疾病的根本機制，該候選藥物有望恢復功能並改善數百萬患者的生活品質。

第二期試驗將評估 Lucid-MS 在 MS 患者身上的安全性與療效。若試驗成功，MS 治療可望從症狀管理轉向主動修復神經損傷。

此消息發布之際，全球 MS 治療市場預計未來數年將顯著成長，動力來自人口老化與疾病盛行率上升。根據產業報告，MS 治療藥物市場在 2020 年估值超過 230 億美元，預計到 2027 年將達 310 億美元。一款兼具髓鞘修復能力的疾病修飾療法可能顛覆此一市場並樹立新的照護標準。

第二期試驗核准彰顯 Quantum BioPharma 致力解決 MS 患者未被滿足需求的承諾。雖然該計畫仍處於早期階段，但此里程碑意義重大：若 Lucid-MS 證實有效，不僅可能改變 MS 患者的人生，也可能為治療其他脫髓鞘疾病開闢新途徑，例如視神經脊髓炎與急性散播性腦脊髓炎。

如同所有臨床試驗，前路依然漫長且充滿挑戰。即便如此，FDA 核准 Lucid-MS 進入第二期試驗，仍是這段旅程中必要的第一步，最終可能為對抗 MS 帶來突破。

來源：Citybuzz