美國食品藥物管理局（FDA）於週三核准Rasonque，這款每日服用一次的口服藥由Revolution Medicines研發，可阻斷多種形式的RAS蛋白——這種突變驅動大多數胰臟癌的腫瘤生長，整體而言約存在於四分之一的人類癌症中。

此次核准適用於罹患轉移性胰臟腺癌、已接受過一輪治療或無法接受合併化療的成人，且用藥前無須先檢測特定的RAS突變。（腺癌是起源於腺體細胞的癌症——這類細胞覆蓋器官內壁，會分泌黏液、消化酵素或荷爾蒙等物質。腺癌是最常見的癌症類型之一；就胰臟而言，它佔所有病例的90%至95%。）

對Danish Nagda醫師等投資人而言——他是Revolution的早期股東——這項核准的意義不在於它對胰臟癌的作用，而在於它證明了長期被視為「無法成藥」的機制終於可行——而且是在腫瘤學中最棘手的病例之一中奏效。對醫師與患者而言，這也標誌著在這個存活率進展遠遠落後其他癌症、許多患者直到癌細胞擴散才確診的疾病中，治療選擇獲得了難得的擴充。

該試驗主持人、丹娜—法伯癌症研究所Hale家族胰臟癌研究中心主任Brian Wolpin表示，這項核准「讓醫師確信，直接抑制RAS能為患者帶來顯著的改變」。胰臟癌行動網絡的Anna Berkenblit則稱之為「我們在對抗胰臟癌的戰役中所見最重大的進展」。

FDA加速審查

這項決定比FDA的使用者付費期限提前了6.5個月，得益於該機構的新變革，國際監管機關如今可與FDA共同審查腫瘤藥物申請。FDA腫瘤卓越中心主任Angelo de Claro表示：「這款藥物在高度未被滿足的醫療需求領域展現了前所未有的成果。」

這項申請是依據FDA的國家優先憑證（National Priority Voucher）試辦計畫進行審查，該藥亦取得突破性療法與孤兒藥認定——這些資格有助於解釋審查時程為何得以壓縮。

在促成核准的試驗中，據該公司表示，先前已接受治療的轉移性胰臟腺癌患者服用此藥後，中位存活期為13.2個月，相較之下接受標準化療者為6.7個月。Rasonque將死亡風險降低60%，患者在疾病惡化前、以及疼痛與生活品質指標變差前的時間也較長。

此藥針對KRAS基因的突變，該突變幾乎存在於所有胰臟癌，以及許多肺癌、結直腸癌與卵巢癌病例中。Revolution Medicines已將daraxonrasib推進至後期肺癌臨床試驗，使這項核准的意義超越單一腫瘤類型，因為相同路徑涉及多種實體腫瘤。

Revolution Medicines將30天用藥的定價設為39,800美元，符合資格的投保患者透過新的支持計畫最低自付金額為0美元。5月啟動的擴大使用計畫已觸及超過2,000名患者。

為何腫瘤科醫師稱之為突破

其嚴峻程度說明了為何腫瘤科醫師稱此為突破而非漸進式進展。胰臟癌致死人數占患者的比例極高：根據美國癌症協會《2026年癌症統計》報告，估計2026年將有67,530名美國人確診胰臟癌，約52,740人將死於此病。它是美國第三大癌症死因，也是唯一五年存活率低於20%的主要癌症——該比率已連續三年停在13%，而所有癌症合計的存活率已達70%。Revolution Medicines表示，約80%的患者直到癌細胞擴散才被診斷出來，這類患者的五年存活率僅約3%。

「打造一整套對付RAS的平台」

Nagda向Fortune表示：「這對我來說令人無比振奮。」「我顯然是RVMD的股東。我一直非常、非常看好RVMD。」

Nagda指出，RAS突變出現在約四分之一的人類癌症中。他說：「想想這個平台有多龐大。他們不是只為胰臟癌開發一款藥物，而是打造了一整套平台來對付RAS這個核心問題。」

Nagda表示，RAS長期以來被認為太難以直接標靶。「你不知道該怎麼關掉它，這是個大問題。」他將這種突變描述為一種開關：「有一個轉折——發生的突變等同於RAS的啟動開關，會讓癌細胞長得更快。所以他們基本上做的就是開發這種RAS-on抑制劑，等於是直接把啟動開關關掉。」

Nagda說，由於胰臟癌是最難治療的癌症之一，證明藥物在此有效意義重大。他說：「它在最棘手的胰臟癌中有效，所以現在我們知道它真的可能對每個人都有效。」他表示，這項核准意味著該藥現在可仿單外使用於其他癌症，並預期其在核准適應症之外將被大量使用。他說：「我預期這款藥的仿單外使用將大幅暴增。」

Nagda並與他先前在Fortune報導Moderna與Merck黑色素瘤試驗結果時討論過的mRNA癌症疫苗作了對比。他說，那些疫苗的原理是找出癌細胞表面的抗原，他並將這種做法比擬為COVID-19疫苗針對棘蛋白的策略。他說：「這款藥作用於細胞內部，作用於細胞的分子層面。」「所以我們現在可以攻擊細胞表面，也可以攻擊細胞內部。」

Nagda預測，這兩種方法結合使用，可望在十年內改變癌症治療。他說：「我認為我們距離擁有基本上能消除癌症的合併療法，只剩不到五年。」「我們距離後癌症時代，可能只有五年左右。」

本報導最初刊載於Fortune.com。