美国食品药品监督管理局周三批准了 Rasonque，这是一款由 Revolution Medicines 开发的每日一次口服药，可阻断 RAS 蛋白的多种形式——这种突变会推动大多数胰腺癌以及约四分之一的人类癌症总体肿瘤生长。

该批准适用于已接受过一轮治疗或无法接受联合化疗的转移性胰腺腺癌成人患者，且无需先进行检测来识别特定的 RAS 突变。（腺癌是起源于腺体细胞的癌症——这类细胞衬于器官表面并产生黏液、消化酶或激素等物质。它是最常见的癌症类型之一，而在胰腺中，腺癌占所有病例的 90% 至 95%。）

对于像 Revolution 早期股东 Danish Nagda 医生这样的投资者而言，此次批准的重要性，与其说在于它对胰腺癌本身的作用，不如说在于它证明了：一种长期被认为“无法成药”的机制终于有效——而且是在肿瘤学最难应对的病例之一中有效。对于医生和患者来说，这也意味着治疗选择的罕见扩展；在这种疾病中，生存改善远远落后于其他癌症，而且许多人确诊时癌症往往已扩散。

该试验的主要研究者、Dana-Farber Cancer Institute Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research 主任 Brian Wolpin 表示，这一批准“让医生更有信心，直接抑制 RAS 能给患者带来显著差异”。Pancreatic Cancer Action Network 的 Anna Berkenblit 称其为“我们在抗击胰腺癌斗争中见到的最重要进展”。

FDA 快速审评

这一决定比 FDA 的用户费用截止日期提前了 6.5 个月，得益于该机构的新变化，使国际监管机构能够与 FDA 一同审查肿瘤申请。FDA Oncology Center of Excellence 主任 Angelo de Claro 表示：“这款药在高度未满足需求的领域展示了前所未有的结果。”

该申请是在 FDA 的 National Priority Voucher 试点计划下接受审查的，该药物还被授予 Breakthrough Therapy 和 Orphan Drug 认定——这些状态有助于解释压缩后的审评时间表。

在促成批准的试验中，既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌患者服用该药后的中位生存期为 13.2 个月，而标准化疗组为 6.7 个月，据公司称。Rasonque 将死亡风险降低了 60%，患者在疾病进展以及疼痛和生活质量指标恶化之前的时间更长。

该药靶向 KRAS 基因中的一种突变，这种突变几乎存在于所有胰腺癌中，也存在于许多肺癌、结直肠癌和卵巢癌病例中。Revolution Medicines 也已将 daraxonrasib 推进到晚期肺癌试验阶段，因此此次批准的意义并不局限于单一肿瘤类型，因为同一通路也涉及多种实体瘤。

Revolution Medicines 将 30 天用量的标价定为 39,800 美元，符合条件的有保险患者可通过一项新的支持计划将自付额降至 0 美元。该公司于 5 月启动的扩大使用项目已惠及 2,000 多名患者。

为什么肿瘤科医生称其为突破

这些利害关系解释了为什么肿瘤科医生将其称为突破，而非渐进式进展。胰腺癌夺走了与其发病人数不成比例的生命：根据美国癌症协会《Cancer Statistics 2026》报告，预计 2026 年美国将有 67,530 人被诊断患病，约 52,740 人死于该病。它是美国癌症死亡的第三大原因，也是唯一一种五年生存率低于 20% 的主要癌症——这一数字连续三年停留在 13%，而所有癌症合并后的生存率已达到 70%。Revolution Medicines 表示，约 80% 的患者在癌症扩散后才被确诊，而对这部分患者而言，五年生存率约为 3%。

“一个完整的平台去靶向 RAS”

“这对我来说极其令人兴奋，”Nagda 告诉 Fortune。 “我显然是 RVMD 的股东。我一直非常、非常看多 RVMD。”

Nagda 表示，RAS 突变大约存在于四分之一的人类癌症中。“想想这是多大的平台，”他说。“他们不是只为胰腺癌开发一种药，而是实际上建立了一个完整的平台，去攻克这个叫做 RAS 的核心问题。”

Nagda 说，长期以来，RAS 被认为过于难以直接靶向。“你不知道怎么把它关掉，这是个大问题。”他将这种突变描述为一种开关。“这里有一个转变——发生的突变是 RAS 的开启开关，这会让癌症生长得更快，”他说。“所以他们本质上是在针对这个 RAS-on 抑制剂，等于把开启开关关掉。”

由于胰腺癌是最难治疗的癌症之一，Nagda 表示，证明该药在这里有效意义重大。“它在最糟糕的那种癌症，也就是胰腺癌中有效，”他说。“所以现在我们知道，这可能真的适用于所有人。”他说，这一批准意味着该药现在可以用于其他癌症的超说明书处方，并预测其在获批适应症之外会被大量使用。“我预计这款药的超说明书使用会非常疯狂，”他说。

Nagda 还将其与他在 Fortune 关于 Moderna 和 Merck 黑色素瘤试验结果报道中谈到的 mRNA 癌症疫苗进行了对比。相关报道显示，这些疫苗通过寻找癌细胞表面的抗原发挥作用，他将这种方法比作针对 COVID-19 疫苗中的刺突蛋白。“这影响的是内部。它影响的是细胞的分子层面，”他说。“所以现在我们可以攻击细胞表面，也可以攻击细胞内部。”

Nagda 预测，这两种方法若结合使用，可能在十年内改变癌症治疗。“我认为我们将在五年内拥有基本上能够消除癌症的联合疗法，”他说。“我们可能距离后癌症时代还有半个十年。”

这篇报道最初刊载于 Fortune.com。