Компания Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на начало клинического исследования II фазы своего кандидата в препараты Lucid-MS — вехи, которая может изменить подходы к лечению рассеянного склероза (РС).

По данным Национального общества рассеянного склероза (National MS Society), этим заболеванием страдают почти один миллион человек в США и около 2,9 миллиона человек во всем мире. Существующие методы лечения могут замедлять прогрессирование болезни, однако ни один из них не способен остановить её или восстановить утраченные пациентами функции.

Lucid-MS — запатентованный кандидат в препараты нового класса, разработанный для защиты и возможного восстановления миелиновой оболочки — защитного покрытия нервных волокон, которое повреждается при РС. Этот механизм действия отличает его от современных методов терапии, которые в первую очередь модулируют или подавляют иммунную систему, снижая атаки на миелин. В случае успеха Lucid-MS может стать первым препаратом, напрямую воздействующим на первичное повреждение, лежащее в основе заболевания, что открывает возможность не только замедлить прогрессирование, но и потенциально обратить вспять инвалидность.

Стремление использовать ремиелинизацию в качестве терапевтической стратегии не является новым для этой области, и её история на сегодняшний день подчеркивает как сложность задачи, так и высокие ставки. Опицинумаб компании Biogen (анти-LINGO-1), один из самых продвинутых кандидатов в области ремиелинизации, дошедших до поздних стадий испытаний, не достиг первичной конечной точки в исследовании II фазы, продемонстрировав, насколько сложно преобразовать биологию восстановления миелина в клинический эффект. Кандидат Quantum BioPharma, созданный на основе иного механизма действия, теперь будет проверен на соответствие этой же научной проблеме.

Разрешение FDA готовит почву для того, чтобы кандидат в препараты, созданный на основе этого конкретного механизма, впервые был испытан на людях, живущих с РС. Аналитики Уолл-стрит уже присвоили акциям компании новый рейтинг «покупать», что отражает потенциал данного подхода. Это развитие событий ставит Quantum BioPharma в один ряд с ведущими компаниями, работающими над серьезными заболеваниями со значительной неудовлетворенной медицинской потребностью, включая Sanofi, Roche Holding AG и Biogen Inc.. Отличительная черта Quantum BioPharma заключается в её сосредоточенности на восстановлении миелина — направлении, способном изменить парадигму лечения РС.

РС — это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система ошибочно атакует центральную нервную систему, вызывая воспаление и повреждение миелина. Это повреждение нарушает связь между головным мозгом и остальным телом, приводя к таким симптомам, как усталость, трудности при ходьбе, онемение и проблемы со зрением, а со временем может привести к стойкой инвалидности.

Современные болезни-модифицирующие терапии (DMT) позволили снизить частоту рецидивов и замедлить накопление инвалидности, однако они не восстанавливают уже существующие повреждения. Lucid-MS призван пойти дальше, способствуя ремиелинизации — естественному процессу восстановления миелина, который при РС нарушается. Воздействуя на лежащий в основе заболевания механизм, этот кандидат может потенциально восстановить функции и улучшить качество жизни миллионов пациентов.

Исследование II фазы будет оценивать безопасность и эффективность Lucid-MS у пациентов с РС. Успешное испытание могло бы сместить лечение РС от управления симптомами к активному восстановлению неврологических повреждений.

Эта новость пришла в момент, когда мировой рынок лечения РС, как ожидается, существенно вырастет в ближайшие годы под влиянием старения населения и роста распространенности заболевания. Согласно отраслевым отчетам, рынок терапевтических средств для лечения РС в 2020 году оценивался более чем в 23 млрд долларов, а к 2027 году, по прогнозам, достигнет 31 млрд долларов. Болезнь-модифицирующая терапия, способная одновременно восстанавливать миелин, могла бы поколебать этот рынок и установить новый стандарт лечения.

Получение разрешения на II фазу отражает приверженность Quantum BioPharma решению неудовлетворенных потребностей пациентов с РС. Хотя программа всё ещё находится на ранней стадии, значение этой вехи велико: если Lucid-MS докажет свою эффективность, он сможет не только изменить жизнь пациентов с РС, но и открыть новые направления в лечении других демиелинизирующих заболеваний, таких как оптиконевромиелит и острый рассеянный энцефаломиелит.

Предстоящий путь остается долгим и сложным, как и в любых клинических исследованиях. Тем не менее разрешение FDA на испытания Lucid-MS во II фазе является необходимым первым шагом на пути, который в конечном итоге может привести к прорыву в борьбе с рассеянным склерозом.

Источник: Citybuzz