Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в среду одобрило Rasonque — таблетку для приема один раз в день, разработанную Revolution Medicines и блокирующую несколько форм белка RAS — мутацию, которая стимулирует рост опухолей при большинстве случаев рака поджелудочной железы и примерно в четверти всех онкологических заболеваний у людей в целом.

Одобрение распространяется на взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, которые уже прошли один курс лечения или не могут получать комбинированную химиотерапию, и не требует предварительного теста для выявления конкретной мутации RAS. (Аденокарцинома — это рак, который начинается в железистых клетках, то есть клетках, выстилающих органы и производящих такие вещества, как слизь, пищеварительные ферменты или гормоны. Это один из наиболее распространенных типов рака в целом, а в поджелудочной железе на него приходится 90%–95% всех случаев.)

Для таких инвесторов, как доктор Danish Nagda, ранний акционер Revolution, значение одобрения связано не столько с эффектом при раке поджелудочной железы, сколько с тем, что оно доказывает: механизм, долго считавшийся «неподдающимся воздействию лекарств», наконец работает — и работает в одном из самых сложных случаев в онкологии. Для врачей и пациентов это также редкое расширение вариантов лечения при заболевании, где прирост выживаемости сильно отстает от других видов рака, а многие пациенты узнают о диагнозе лишь после того, как опухоль уже распространилась.

Brian Wolpin, главный исследователь испытания и директор Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research в Dana-Farber Cancer Institute, заявил, что одобрение «дает врачам уверенность в том, что прямое ингибирование RAS может обеспечить заметную пользу для пациентов». Anna Berkenblit из Pancreatic Cancer Action Network назвала его «самым значительным шагом вперед, который мы видели в борьбе с раком поджелудочной железы».

Ускоренное рассмотрение FDA

Решение было принято на 6.5 месяца раньше срока уплаты пользовательского сбора FDA, чему способствовали новые изменения в агентстве, позволившие международным регуляторам рассматривать онкологические заявки вместе с FDA. «Этот препарат показал беспрецедентные результаты в области с высокой неудовлетворенной потребностью», — сказал Angelo de Claro, директор Oncology Center of Excellence FDA.

Заявка рассматривалась в рамках пилотной программы National Priority Voucher FDA, а препарат также имеет статусы Breakthrough Therapy и Orphan Drug — это помогает объяснить сокращенные сроки рассмотрения.

В исследовании, которое привело к одобрению, пациенты с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, принимавшие препарат, жили в медиане 13.2 месяца по сравнению с 6.7 месяца на стандартной химиотерапии, по данным компании. Rasonque снизил риск смерти на 60%, а у пациентов дольше не происходило прогрессирование болезни и дольше не ухудшались боль и показатели качества жизни.

Препарат нацелен на мутацию в гене KRAS, которая встречается почти во всех случаях рака поджелудочной железы и во многих случаях рака легких, колоректального рака и рака яичников. Revolution Medicines уже продвигает daraxonrasib в поздних стадиях исследований при раке легких.

Revolution Medicines установила отпускную цену $39,800 за 30-дневный курс, при этом подходящие застрахованные пациенты могут платить всего $0 благодаря новой программе поддержки. Программа расширенного доступа, открытая в мае, уже охватила более 2,000 пациентов.

Значимость этого объясняет, почему онкологи называют событие прорывом, а не постепенным улучшением.

Рак поджелудочной железы несоразмерно часто приводит к смерти среди тех, у кого он развивается. По оценке American Cancer Society’s Cancer Statistics 2026 report, в 2026 году диагноз будет поставлен 67,530 американцам, а около 52,740 человек умрут от этого заболевания. Это третья по частоте причина смерти от рака в США и единственный крупный рак, у которого пятилетняя выживаемость ниже 20%: она держится на уровне 13% уже третий год подряд, тогда как общая выживаемость по всем видам рака достигла 70%. Около 80% пациентов не диагностируются до того, как рак распространяется, заявила Revolution Medicines, и для них пятилетняя выживаемость составляет около 3%.

«Для меня это невероятно интересно», — сказал Nagda Fortune. «Очевидно, я акционер RVMD. Я был очень, очень оптимистично настроен в отношении RVMD».

Мутации RAS встречаются примерно в четверти всех человеческих онкологических заболеваний, сказал Nagda. «Подумайте, насколько это большая платформа», — сказал он. «Вместо разработки одного препарата только для рака поджелудочной железы они фактически построили целую платформу для борьбы с этой ключевой проблемой, называемой RAS».

RAS долгое время считался слишком сложной мишенью для прямого воздействия, сказал Nagda. «Вы не знали, как его выключить, и это было большой проблемой». Он описал мутацию как своего рода переключатель. «Есть переключение — мутация, которая происходит, — это переключатель “включено” у RAS, из-за чего рак растет быстрее», — сказал он. «По сути, они нацеливаются на этот ингибитор RAS-on. Они буквально выключают переключатель “включено”».

Поскольку рак поджелудочной железы — один из самых трудных для лечения видов рака, доказательство эффективности препарата в этой области, по словам Nagda, имеет большое значение. «Он работает на самом тяжелом случае, то есть на раке поджелудочной железы», — сказал он. «Теперь мы знаем, что это действительно может работать для всех». По его словам, одобрение означает, что препарат теперь может назначаться off-label при других видах рака, и он ожидает широкого применения за пределами утвержденного показания. «Я ожидаю, что off-label использование этого препарата станет безумно массовым», — сказал он.

Nagda провел параллель с мРНК-вакцинами против рака, о которых он говорил с Fortune в материале о результатах испытания Moderna и Merck при меланоме. По его словам, эти вакцины работают, находя антигены на поверхности раковой клетки, и он сравнил этот подход с нацеливанием на spike protein в вакцинах от COVID-19. «Это воздействует изнутри. Это влияет на молекулярный аспект клетки», — сказал он. «То есть теперь мы можем атаковать клетку на ее поверхности, и теперь мы можем атаковать клетку изнутри».

Nagda предположил, что эти два подхода, объединенные вместе, могут преобразить лечение рака в течение десятилетия. «Я думаю, что через пять лет у нас будут комбинированные терапии, которые по сути устранят рак», — сказал он. «Возможно, мы находимся всего в полдесятилетии от постраковой эпохи».

Эта история изначально была опубликована на Fortune.com