Akcje uniQure N.V. (QURE) spadły w poniedziałek o 2,98% do 24,09 dolarów, tracąc 0,74 dolara w trakcie sesji. Spadek pogłębił niedawne straty mimo istotnego kamienia milowego w procesie regulacyjnym dla eksperymentalnej terapii choroby Huntingtona, a nastąpił po przebiciu poziomu wsparcia 24,83 dolarów, w miarę jak wniosek firmy o terapię genową przechodził przez proces przeglądu Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

FDA przyznaje priorytetowy przegląd, wyznacza docelową datę decyzji na maj 2027

FDA przyjęła wniosek uniQure o pozwolenie na produkt biologiczny (BLA) dla ifezuntirgene inilparvovec, eksperymentalnej terapii genowej ukierunkowanej na chorobę Huntingtona, postępującą dziedziczną chorobę wpływającą na ruch, funkcje poznawcze i zachowanie. Dostępne terapie tej choroby łagodzą objawy, a nie przyczynę — mutację w genie huntingtyny. Agencja przyznała wnioskowi priorytetowy przegląd (Priority Review) w ramach ścieżki przyspieszonego dopuszczenia (Accelerated Approval), wyznaczając 1 maja 2027 roku jako docelową datę decyzji. Priorytetowy przegląd zobowiązuje agencję do rozpatrzenia wniosku w przyspieszonym terminie, natomiast ścieżka przyspieszonego dopuszczenia pozwala na dopuszczenie na podstawie danych, których można zasadnie oczekiwać, że przewidzą korzyść kliniczną, do czasu weryfikacji w badaniach potwierdzających.

FDA wskazała również, że wstępnie planuje omówić wniosek na posiedzeniu komitetu doradczego, choć agencja nie ustaliła jeszcze daty ani harmonogramu spotkania. Przegląd regulacyjny stanowi ważny krok w kierunku potencjalnego dopuszczenia eksperymentalnej terapii.

Wniosek opiera się na 36-miesięcznych wynikach programu badań klinicznych fazy I/II uniQure, w których porównano leczonych pacjentów z zewnętrzną grupą kontrolną dobraną metodą propensity score z bazy danych naturalnego przebiegu choroby Enroll-HD. Enroll-HD to wieloletnie obserwacyjne badanie osób z chorobą Huntingtona, a dopasowanie metodą propensity score łączy leczonych pacjentów z osobami nieleczonymi o podobnych cechach wyjściowych, zapewniając grupę porównawczą w miejscu równoległej grupy placebo. uniQure ogłosiła tę analizę 24 września 2025 roku i stanowi ona dowód kliniczny wspierający wniosek.

Badanie potwierdzające obejmie około 200 pacjentów

uniQure uzgodniła z FDA kluczowe elementy planowanego badania klinicznego potwierdzającego. Badanie obejmie około 200 pacjentów i porówna terapię genową ze standardowym leczeniem, a uczestnicy zostaną przydzieleni w stosunku 2:1 między leczeniem a standardową opieką.

Całkowita Pojemność Funkcjonalna (TFC), miara zdolności pacjentów do wykonywania codziennych czynności i utrzymania niezależności funkcjonalnej, posłuży jako główny punkt końcowy po 36 miesiącach. uniQure planuje rozpocząć przesiew pacjentów w Stanach Zjednoczonych przed końcem 2026 roku i spodziewa się, że badanie znacząco zaawansuje do momentu ewentualnego dopuszczenia. Badanie potwierdzające ma dostarczyć dodatkowych dowodów klinicznych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa terapii i pozostaje istotną częścią procesu regulacyjnego. Ponieważ wniosek BLA ubiega się o przyspieszone dopuszczenie, wyniki tego badania posłużą jako etap weryfikacji korzyści klinicznej sugerowanej przez analizę z zewnętrzną grupą kontrolną.

AMT-130 oparty na zastrzeżonej platformie wyciszania genów

Ifezuntirgene inilparvovec, znany również jako AMT-130, jest rozwijany na zastrzeżonej platformie wyciszania genów miQURE firmy uniQure. Terapia zawiera mikroRNA zaprojektowany tak, aby zmniejszać aktywność genu huntingtyny i potencjalnie toksyczny fragment białkowy eksonu 1 — podejście mające ograniczać produkcję białka związanego z chorobą u jego źródła. Wymaga jednorazowego podania poprzez neurochirurgiczne podanie pod kontrolą rezonansu magnetycznego bezpośrednio do prążkowia mózgu.

AMT-130 posiada od FDA oznaczenia terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) oraz zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (Regenerative Medicine Advanced Therapy), a agencja przyznała terapii również status Fast Track. Oznaczenia te odzwierciedlają regulacyjne wsparcie otaczające jej rozwój dla choroby Huntingtona.

uniQure podała AMT-130 51 pacjentom w badaniach klinicznych fazy I/II. Amerykańskie randomizowane badanie objęło 26 pacjentów, w tym 16 otrzymujących leczenie i 10 uczestników przypisanych do procedur pozorowanych, przy czym czterech uczestników grupy kontrolnej przekroczyło później do leczenia po około 12 miesiącach. Europejskie otwarte badanie obejmowało kolejnych 13 pacjentów w grupach o niskiej i wysokiej dawce. Ponadto 12 pacjentów otrzymało obie dawki wraz z immunosupresją w osobnej kohorcie, a kolejnych sześciu pacjentów w USA ocenia leczenie wysoką dawką przy niższych objętościach prążkowia.

Kolejne kamienie milowe dla uniQure

Mimo decyzji FDA o priorytetowym przeglądzie akcje QURE pozostawały pod presją podażową podczas poniedziałkowej sesji. Spadek poniżej 24,83 dolarów czyni z byłego poziomu wsparcia istotny punkt odniesienia dla ceny, podczas gdy docelowa data decyzji 1 maja 2027 roku stanowi kolejny ważny kamień milowy regulacyjny dla uniQure. Wstępne omówienie przez komitet doradczy i planowany początek przesiewu do amerykańskiego badania potwierdzającego przed końcem 2026 roku uzupełniają kalendarz wyznaczników regulacyjnych przed decyzją.

Źródło: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi