Akcje Novo Nordisk (NVO) zyskały impuls regulacyjny, po tym jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków zarekomendował tygodniowy Sogroya dla dzieci z idiopatycznym niskorosnięciem oraz uporczywymi zaburzeniami wzrostu. Kurs akcji wyniósł 43,24 USD, zyskując 0,12% po odbiciu od gwałtownego spadku w połowie sesji. Rekomendacja usuwa ważną europejską przeszkodę regulacyjną dla długo działającej terapii hormonem wzrostu duńskiej firmy farmaceutycznej i mogłaby znacząco poszerzyć zasięg leczenia w całej Europie, jeśli regulatorzy udzielą ostatecznego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Sogroya uzyskuje kluczowe poparcie CHMP

Pozytywna opinia CHMP przybliża Novo Nordisk do zdobycia kolejnego europejskiego wskazania dla leku. Idiopatyczne niskorosnięcie dotyczy dzieci, które pozostają znacząco niższe od rówieśników bez zidentyfikowanej przycz medycznej. Choroba dotyczy do 3% dzieci na świecie, jednak opcje diagnostyki i leczenia pozostają ograniczone w wielu regionach. Wiele dzieci jest kierowanych na leczenie zbyt późno, co może skrócić dostępne okno terapeutyczne, zanim wzrost spowolni w okresie dojrzewania. Szersze uznanie tej jednostki chorobowej mogłoby zatem wspierać wcześniejszą diagnozę i dać rodzinom jaśniejsze ścieżki leczenia.

Dawkowanie raz w tygodniu z założenia

Novo Nordisk opracowało Sogroya jako zastrzyk podawany raz w tygodniu, wykorzystujący technologię wiązania albuminą, która wydłuża aktywność leku w organizmie. Taka konstrukcja zmniejsza częstotliwość iniekcji w porównaniu z tradycyjnymi terapiami hormonem wzrostu, które pacjenci mogą otrzymywać codziennie. Codzienne iniekcje mogą być uciążliwe dla młodych pacjentów – to praktyczne wyzwanie napędzało wysiłki branży na rzecz opracowania długo działających opcji hormonu wzrostu. Dla uprawnionych dzieci i ich rodzin terapia mogłaby zaoferować prostszy schemat dawkowania.

Dane z badania REAL8 wspierają wniosek rejestracyjny

Novo Nordisk poparło najnowszy wniosek regulacyjny wynikami z badania klinicznego REAL8, które oceniało Sogroya u dzieci z idiopatycznym niskorosnięciem oraz innymi schorzeniami związanymi z zaburzeniami wzrostu. W trakcie 52-tygodniowego badania badacze porównywali leczenie tygodniowe ze standardową codzienną terapią hormonem wzrostu.

Wyniki badania wykazały, że Sogroya osiągnęła porównywalny roczny przyrost wzrostu do codziennego leczenia hormonem wzrostu po 52 tygodniach. Odkrycia obejmowały dzieci z idiopatycznym niskorosnięciem, zespołem Noonan oraz dzieci urodzone jako małe do wieku ciążowego, dostarczając podstaw klinicznych dla pozytywnej rekomendacji CHMP dotyczącej dodatkowych wskazań pediatrycznych.

Sogroya posiada już europejskie dopuszczenie do leczenia niedoboru hormonu wzrostu zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. Europejscy regulatorzy zatwierdzili lek dla dorosłych w marcu 2021 roku, a w lipcu 2023 roku rozszerzyli dopuszczenie na dzieci. Najnowsza rekomendacja mogłaby poszerzyć rolę leku poza niedobór hormonu wzrostu o dodatkowe przyczyny niskorosnięcia.

Decyzja Komisji Europejskiej to kolejny krok

CHMP zarekomendował wcześniej Sogroya dla zespołu Noonan oraz dzieci urodzonych jako małe do wieku ciążowego w maju 2026 roku. Nowa opinia dodaje idiopatyczne niskorosnięcie do proponowanego rozszerzenia europejskiego dopuszczenia leku. Novo Nordisk oczekuje, że Komisja Europejska podejmie decyzję w sprawie wszystkich trzech proponowanych wskazań później w 2026 roku. W scentralizowanej procedurze UE opinia CHMP stanowi końcową ocenę naukową przed decyzją Komisji o przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu obowiązującego we wszystkich państwach członkowskich, a nadchodząca decyzja przesądzi czy opcja tygodniowa stanie się dostępna dla tych dodatkowych pediatrycznych zaburzeń wzrostu.

Dzieci urodzone jako małe do wieku ciążowego mogą mieć obniżoną masę ciała, długość lub obwód głowy w porównaniu z oczekiwanymi pomiarami urodzeniowymi. Większość z tych dzieci osiąga później prawidłowy poziom wzrostu, choć niektóre nie nadrabiają odpowiednio zaległości we wczesnym dzieciństwie. Lekarze mogą kierować je do pediatrycznych endokrynologów, gdy wzrost pozostaje ograniczony po dwóch lub trzech latach.

Idiopatyczne niskorosnięcie może także powodować wyzwania społeczne i emocjonalne, gdy dzieci pozostają znacząco niższe od rówieśników, przy czym diagnoza medyczna wymaga od lekarzy wykluczenia innych możliwych przyczyn przed potwierdzeniem schorzenia. Ostateczne zatwierdzenie europejskie uczyniłoby Sogroya pierwszym hormonem wzrostu oficjalnie dopuszczonym do leczenia idiopatycznego niskorosnięcia w całej Unii Europejskiej.

Ten artykuł został po raz pierwszy opublikowany przez Blockonomi.