BeOne Medicines poinformowało o potwierdzonym obiektywnym odsetku odpowiedzi wynoszącym 36% dla swojego eksperymentalnego leku na raka wątroby BGB-B2033 w zaktualizowanych wynikach fazy 1, przedstawionych podczas kongresu ESMO 2026 w Madrycie – corocznego kongresu European Society for Medical Oncology i jednego z wiodących forów prezentacji danych klinicznych w onkologii. Firma przedstawiła także wczesne wyniki badań nad terapiami raka płuca i piersi.

Akcje BeOne Medicines AG (NASDAQ: ONC) spadły o 1,21% do 377,63 USD, czyli o 4,64 USD, mimo nowych danych klinicznych.

BGB-B2033 wykazuje 36% odsetek odpowiedzi w badaniu nad rakiem wątroby

Zaktualizowane wyniki fazy 1 oceniały BGB-B2033 u pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym – najczęstszą postacią pierwotnego raka wątroby, w której dostępne opcje leczenia są ograniczone po progresji choroby mimo immunoterapii. W wybranej dawce dla fazy 3 terapia osiągnęła potwierdzony obiektywny odsetek odpowiedzi wynoszący 36%. Wynik ten był wyższy niż około 5% odsetki odpowiedzi związane z niektórymi inhibitorami tyrozynowymi kinaz stosowanymi w późniejszych liniach leczenia.

Badanie objęło 94 pacjentów. Z tej grupy 93,6% otrzymało wcześniej immunoterapię PD-(L)1, a 61,7% było leczonych zarówno immunoterapią, jak i inhibitorem tyrozynowej kinazy. Przy wybranej dawce badacze oszacowali 74,1% sześciomiesięczny wskaźnik trwałości potwierdzonej odpowiedzi.

Wyniki bezpieczeństwa obejmowały ciężkie działania niepożądane związane z leczeniem u 5,3% pacjentów. We wszystkich badanych dawkach 2,1% uczestników przerwało leczenie z powodu powikłań związanych z terapią. BeOne planuje rozpocząć globalne badania rejestracyjne przed końcem 2026 roku.

FDA wcześniej przyznała BGB-B2033 statusy Fast Track i leku choroby sieroctej (Orphan Drug) w raku wątroby. Program Fast Track ma przyspieszać rozwój i ocenę terapii poważnych schorzeń, a status leku choroby sieroctej wspiera leki opracowywane na choroby rzadkie.

Wczesne dane dotyczące raka płuca obejmują odpowiedzi śródczaszkowe

BeOne przedstawiło również wstępne wyniki dla BGB-58067, eksperymentalnego inhibitora PRMT5 opracowywanego dla nowotworów z niedoborem MTAP – zmiany genetycznej występującej w wielu typach guzów. Wśród 75 ocenialnych pacjentów z rakiem płuca terapia osiągnęła potwierdzony odsetek odpowiedzi wynoszący 25,3% oraz wskaźnik kontroli choroby na poziomie 76%.

Odsetek odpowiedzi wyniósł 38,5% wśród pacjentów z rakiem płuca typu EGFR dzikiego typu. W szerszej kohorcie niedrobnokomórkowego raka płuca mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 7,7 miesiąca. Badacze odnotowali także 30,8% odsetek odpowiedzi śródczaszkowych u pacjentów z nieliczonymi, bezobjawowymi przerzutami do mózgu. Aktywność śródczaszkowa jest ściśle obserwowanym wskaźnikiem w raku płuca, gdzie przerzuty do mózgu są częstą lokalizacją rozsiewu choroby, a wiele terapii ogólnoustrojowych ma ograniczoną penetrację do mózgu.

Oddzielnie BeOne przedstawiło wyniki dla BG-C477, opracowanego wewnętrznie koniugatu przeciwciało–lek ukierunkowanego na guzy wykazujące ekspresję CEA. Wśród 25 pacjentów z wysoką ekspresją CEA terapia wygenerowała potwierdzony odsetek odpowiedzi wynoszący 56% oraz wskaźnik kontroli choroby na poziomie 88%. Firma planuje dalszy rozwój kliniczny w 2027 roku.

Trwa badanie fazy 3 nad rakiem piersi

BeOne rozwija także BGB-495, eksperymentalny selektywny inhibitor CDK4. Firma rozpoczęła rekrutację pacjentów do globalnego badania fazy 3 KANDELA-302 w maju 2026 roku.

Badanie ocenia pacjentów z HR-dodatnim, HER2-ujemnym zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi otrzymujących leczenie pierwszej linii – w sytuacji, w której inhibitorami CDK4/6 w połączeniu z terapią hormonalną jest ugruntowanym standardem postępowania. Badacze porównają BGB-43395 w połączeniu z letrozolem z trzema ugruntowanymi inhibitorami CDK4/6, również łączonymi z letrozolem: abemacyklibem, palbocyklibem i rybocyklibem, co daje badaniu projekt bezpośredniego porównania z obecną praktyką.

Przeżycie wolne od progresji jest głównym punktem końcowym badania, a przeżycie całkowite kluczowym punktem końcowym drugorzędowym. Badania zaprezentowane na ESMO dodają kilka kamieni milowych rozwoju do portfela terapii guzów litych BeOne, który firma rozszerza poza swoje ugruntowane działania w dziedzinie nowotworów krwi. Potwierdzenie wczesnych wyników leczenia będzie wymagało większych badań.

Źródło: Blockonomi