Amgen heeft positieve resultaten uit fase 3 gemeld voor dazodalibep, een experimenteel monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om het CD40-ligandpad te raken, dat betrokken is bij de signalering van immuuncellen en dat in ontwikkeling is voor het syndroom van Sjögren. Dit brengt de inspanningen om een nieuwe behandelingsoptie beschikbaar te maken voor patiënten met deze aandoening een stap verder. Het middel kwam via de overname van Horizon Therapeutics in 2023 in de pijplijn van Amgen. In de OASIZ-301-studie verlaagden beide doseringsschema's de systemische ziekteactiviteit significant over een periode van 48 weken, en één schema verbeterde bovendien de door patiënten gerapporteerde droogheidsklachten. Ondanks de positieve studiedata daalde het aandeel Amgen (AMGN) met 0,77% naar $461,63, een verlies van $3,60, na herstel van intradagdiepten rond $459; zoals bij elke enkele handelsdag kan een dagbeweging factoren weerspiegelen die verder gaan dan één klinische aankondiging.

Fase 3-studie haalt primaire behandeldoelen

Amgen kondigde aan dat de OASIZ-301-studie na 48 weken behandeling het primaire eindpunt behaalde. De gerandomiseerde studie evalueerde dazodalibep ten opzichte van placebo bij patiënten met matig tot ernstig syndroom van Sjögren. Onderzoekers maten de systemische ziekteactiviteit met de EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index.

Het schema van 1.500 mg verlaagde de activiteitsscores met 5,6 punten, tegenover een daling van 3,8 punten bij placebo. Het schema van 3.000 mg bereikte in dezelfde periode een daling van 5,2 punten. Beide schema's lieten statistisch significante verbeteringen zien, wat het potentieel van dazodalibep als nieuwe behandelingsoptie ondersteunt.

Onderzoekers stelden behandelvoordelen al vast in week 4, met verbeteringen die doorliepen tot week 48. Amgen zal gedetailleerde bevindingen presenteren tijdens de bijeenkomst American College of Rheumatology Convergence 2026, waardoor clinici en onderzoekers een vollediger beeld krijgen van de data achter de kopresultaten. De resultaten bouwen voort op de positieve voorlopige bevindingen die het bedrijf in september bekendmaakte.

Verbeteringen in droogheid en systemische symptomen

De studie toonde ook verbeteringen in droogheidsklachten bij patiënten die elke vier weken 1.500 mg kregen. Met twee gangbare door patiënten gerapporteerde symptoombeoordelingen registreerden onderzoekers significante verschillen tussen dazodalibep en placebo. Deelnemers die de behandeling kregen, toonden bovendien grotere verbeteringen in de gestimuleerde speekselproductie, een objectieve maat voor droogheid in de mond.

Verdere analyses toonden dat meer behandelde patiënten een zinvolle verlaging van de systemische ziekteactiviteit bereikten dan degenen die placebo kregen. Beide doseringsschema's verbeterden de algemene door patiënten gerapporteerde symptoomscores gedurende de 48 weken durende studie, en onderzoekers identificeerden voordelen op verschillende ziektegebieden, waaronder klier-, gewrichts-, huid- en biologische manifestaties.

Het syndroom van Sjögren is een chronische auto-immuunaandoening die vochtproducerende klieren aantast, zoals die die speeksel en tranen aanmaken, en kan ook vermoeidheid, gewrichtspijn en orgaancomplicaties veroorzaken. In de Verenigde Staten bestaan momenteel geen FDA-goedgekeurde behandelingen die specifiek voor de aandoening zijn, waardoor een succesvolle klinische ontwikkeling een andere behandelbenadering kan bieden voor patiënten met aanhoudende klachten.

Veiligheidsbevindingen tijdens voortgezette ontwikkeling

Amgen meldde dat de meest voorkomende bijwerkingen verband hielden met infecties, hypertensie en infusiereacties. Deze bijwerkingen waren in de behandelgroepen over het algemeen mild tot matig van ernst. Ernstige bijwerkingen en behandelafbrekingen kwamen in vergelijkbare mate voor in de drie studiearmen, die beide dazodalibep-schema's en placebo omvatten.

Onderzoekers vonden geen onbalans in trombo-embolische voorvallen of opportunistische infecties tussen de behandelgroepen, terwijl het aantal kwaadaardige aandoeningen laag en vergelijkbaar bleef, wat de informatie over het veiligheidsprofiel van het middel aanvult. Dazodalibep vereist nog verdere klinische ontwikkeling en regulatoire beoordeling vóór een mogelijke commerciële goedkeuring, een proces waarbij Amerikaanse toezichthouders het volledige geheel aan klinisch bewijs zouden beoordelen.

De fase 3-resultaten versterken het ontwikkelprogramma van Amgen voor een aandoening met beperkte behandelingsopties. Het bedrijf van plan om breder fase 3-onderzoek voort te zetten en tegelijk aanvullende klinische uitkomsten te evalueren — de concrete stappen om in de gaten te houden terwijl dazodalibep de verdere ontwikkeling en regulatoire beoordeling doorloopt die nodig zijn vóór een eventuele goedkeuring. De nieuwste bevindingen leveren bewijs ter ondersteuning van de voortgezette ontwikkeling van dazodalibep voor het syndroom van Sjögren.

Bron: Blockonomi