大腸がんmRNAがんワクチン臨床試験の終了を受け、バイオンテック株が8%下落
重要ポイント
- •独立した委員会が全生存期間の不均衡を認めたことを受け、バイオンテックとジェネンテックはautogene cevumeranの大腸がん第2相試験を終了した。
- •同試験は、高危険度のステージIIまたはステージIIIの大腸がん患者を対象に、手術後の追加治療として同ワクチンを評価するものだった。
- •3月に膀胱がん試験が中止されたのに続き、これは2026年に入ってautogene cevumeranにとって2度目の挫折である。
- •バイオンテックのautogene cevumeranを用いた膵臓がん試験は現在も継続しており、チェックポイント阻害および化学療法との併用で実施されている。
- •このニュースを受け、ロシュの米国上場株は約1.2%、バイオンテック株は約8%下落した。
バイオンテック(BioNTech)株は金曜日、同社とジェネンテック(Genentech)が大腸がんを対象としたmRNAがんワクチンの第2相臨床試験を終了したことを受け、約8%下落した。発表前の株価は約104ドルで推移していた。
この試験では、高危険度のステージIIまたはステージIIIの大腸がん患者に対し、手術後の追加治療としてautogene cevumeranが評価されていた。開発コードBNT122で開発されたautogene cevumeranは、患者一人ひとりの腫瘍が持つ特有の変異プロファイルに合わせて設計されたワクチンである個別化ネオ抗原療法であり、2016年に始まったバイオンテックとジェネンテックのがんワクチン共同研究の中核を担う治療薬である。このワクチンは、高危険度のステージIIおよびステージIIIの疾患に対する標準的な術後治療(通常は化学療法を含む)に上乗せする形で試験されていた。
独立データ安全性監視委員会は、2つの治療群の間で全生存期間に不均衡が生じていることを確認した。委員会は、試験の継続は無益であり、結果を変える可能性も低いと結論付けた。
この試験は実は、2025年10月の時点で既に無益性基準を超えていた。ただし当時、委員会はデータの成熟度が十分ではなく、有効性について確固たる結論を導くことはできないと判断していた。
これは2026年に入ってautogene cevumeranが直面した2度目の挫折である。3月には、バイオンテックとジェネンテックが標準治療を取り巻く状況の変化を理由に、同じワクチンの膀胱がん試験を中止していた。
先週のmRNA急騰との対照
そのタイミングは対照的だった。ちょうど先週、モデルナ(Moderna)とメルク(Merck)が、mRNA黒色腫ワクチンをキイトルーダ(Keytruda)と併用した第3相試験で良好な結果を報告したことを受け、バイオンテック株は6年ぶりの大幅高を記録したばかりだった。
この結果を受けてモデルナ株は約177%急騰し、mRNAセクター全体が買われた。金曜日の発表は、ある種類のがんにおける成功が必ずしも別のがん種での成功につながるわけではないことを改めて示した。
この違いは腫瘍の生物学特性も反映している。黒色腫は変異率が高く、免疫系に基づく治療に反応しやすい、免疫学的に「ホット」ながんとみなされている。一方、大腸がんは一般的に「コールド」ながんとされ、歴史的に免疫療法への抵抗性が強かった。主な例外は、少数ながら存在するマイクロサテライト不安定性高値(MSI-H)の大腸がん腫瘍で、これらはキイトルーダなどのチェックポイント阻害剤に反応する。大半の大腸がんはマイクロサテライト安定型であり、免疫系を標的とするアプローチには大部分が不応性であることが明らかになっている。
両試験にはデザイン上の違いもあった。モデルナは自社ワクチンを、確立された臨床効果を持つチェックポイント阻害剤であるキイトルーダと併用した。一方、バイオンテックはautogene cevumeranを単剤療法として試験しており、これにより臨床上のハードルは大幅に高くなっていた。
科学的知見を指摘するバイオンテック
バイオンテックのオズレム・テュレジ(Özlem Türeci)最高医学責任者は、結果は失望を伴うものだったものの、免疫抑制的な腫瘍が治療に抵抗する理由についての科学的知見をもたらしたと述べた。同氏は、この知見が今後のmRNAベースのがん治療法の開発に役立つだろうとも語った。
今回の挫折にもかかわらず、バイオンテックの財務状況は堅固さを維持している。同社は2026年第2四半期に166億ユーロの現金および有価証券を保有していると報告した。ただし、同四半期の純損失は8億2,080万ユーロだった。この資金的な余裕は主に、ファイザー(Pfizer)と共同開発したCOVID-19ワクチン「コミナティ(Comirnaty)」による利益で築かれたもので、現在は同社のがん治療領域への転換を支えている。
一方で試験は継続している。バイオンテックの膵臓がん第2相試験では、autogene cevumeranをチェックポイント阻害および化学療法と併用して評価しており、計画どおり継続中である。この試験は、2023年に学術誌Natureで発表された小規模な第1相試験を基盤としている。その第1相試験では、ワクチン接種を受けた16人の患者の約半数がワクチン誘導性のT細胞応答を示し、応答者は追跡調査の時点でより長く再発せずに経過した。これは決定的なものではないが示唆に富むシグナルであり、プログラム継続の根拠となった。
投資家は現在、2026年10月のESMO(欧州臨床腫瘍学会)会議に注目している。同会議では、バイオンテックとモデルナのデータが並んで発表される可能性がある。
また、バイオンテックは頭頸部がんを対象としたBNT113試験の中間解析も控えている。BNT113はHPV16関連疾患を標的としており、このがん種は免疫療法に対する感受性が高いと考えられているため、ワクチンにとってより有利な環境になり得る。
ジェネンテックの親会社であるロシュ(Roche)の米国上場株は、発表を受けて金曜日に約1.2%下落した。
