Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) ha ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per avviare uno studio clinico di fase 2 del suo candidato farmacologico Lucid-MS, un traguardo che potrebbe ridefinire il trattamento della sclerosi multipla (SM).

La SM colpisce quasi un milione di persone negli Stati Uniti e circa 2,9 milioni nel mondo, secondo la National MS Society. I trattamenti esistenti possono rallentare la progressione della malattia, ma nessuno può arrestarla o restituire ai pazienti ciò che hanno già perso.

Lucid-MS è un candidato farmacologico brevettato, primo della sua classe, progettato per proteggere e potenzialmente riparare la guaina mielinica, la copertura protettiva delle fibre nervose che risulta danneggiata nella SM. Questo meccanismo d'azione lo distingue dalle terapie attuali, che agiscono principalmente modulando o sopprimendo il sistema immunitario per ridurre gli attacchi alla mielina. In caso di successo, Lucid-MS potrebbe diventare il primo trattamento a colpire direttamente il danno sottostante della malattia, sollevando la possibilità di non limitarsi a rallentare la progressione, ma potenzialmente di invertire la disabilità.

Puntare sulla remielinizzazione come strategia terapeutica non è una novità nel settore, e i risultati finora ottenuti evidenziano sia la difficoltà sia ciò che è in gioco. L'opicinumab di Biogen (anti-LINGO-1), uno dei candidati remielinizzanti più avanzati ad aver raggiunto le fasi avanzate di sperimentazione, non ha raggiunto l'endpoint primario in uno studio di fase 2, dimostrando quanto sia difficile tradurre la biologia del riparo della mielina in benefici clinici. Il candidato di Quantum BioPharma, basato su un meccanismo diverso, sarà ora messo alla prova contro quello stesso ostacolo scientifico.

L'autorizzazione della FDA apre la strada alla prima sperimentazione in persone che vivono con la SM di un candidato farmacologico basato su questo specifico meccanismo. Gli analisti di Wall Street hanno già emesso una nuova valutazione di acquisto sulla società, a riflesso del potenziale dell'approccio. Questo sviluppo colloca Quantum BioPharma accanto alle principali aziende che si occupano di malattie gravi con significativi bisogni medici insoddisfatti, tra cui Sanofi, Roche Holding AG e Biogen Inc.. Il fattore distintivo di Quantum BioPharma risiede nel suo focus sul riparo della mielina, una frontiera che potrebbe cambiare il paradigma terapeutico della SM.

La SM è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca per errore il sistema nervoso centrale, causando infiammazione e danni alla mielina. Questi danni interrompono la comunicazione tra il cervello e il resto del corpo, provocando sintomi come affaticamento, difficoltà deambulatorie, intorpidimento e problemi visivi, e possono nel tempo portare a disabilità permanente.

Le attuali terapie modificanti la malattia (DMT) hanno ridotto i tassi di ricaduta e rallentato l'accumulo di disabilità, ma non riparano i danni già presenti. Lucid-MS mira ad andare oltre, promuovendo la remielinizzazione, il processo naturale di riparazione della mielina che nella SM viene meno. Agendo sul meccanismo sottostante della malattia, il candidato potrebbe potenzialmente ripristinare la funzione e migliorare la qualità di vita di milioni di pazienti.

Lo studio di fase 2 valuterà la sicurezza e l'efficacia di Lucid-MS nei pazienti con SM. Un trial di successo potrebbe spostare il trattamento della SM dalla gestione dei sintomi verso il riparo attivo del danno neurologico.

La notizia arriva mentre il mercato globale dei trattamenti per la SM è destinato a crescere considerevolmente nei prossimi anni, trainato dall'invecchiamento della popolazione e dall'aumento della prevalenza della malattia. Secondo i report di settore, il mercato delle terapie per la SM valeva oltre 23 miliardi di dollari nel 2020 ed è stimato a 31 miliardi di dollari entro il 2027. Una terapia modificante la malattia capace anche di riparare la mielina potrebbe sconvolgere questo mercato e stabilire un nuovo standard di cura.

L'autorizzazione per la fase 2 testimonia l'impegno di Quantum BioPharma nel rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti con SM. Sebbene il programma sia ancora in una fase iniziale, le implicazioni di questo traguardo sono significative: se Lucid-MS si dimostrerà efficace, potrebbe non solo trasformare la vita dei pazienti con SM, ma anche aprire nuove strade per il trattamento di altre malattie demielinizzanti, come la neuromielite ottica e l'encefalomielite acuta disseminata.

La strada rimane lunga e difficile, come per ogni sperimentazione clinica. Ciononostante, l'autorizzazione della FDA per la sperimentazione di fase 2 di Lucid-MS segna un primo passaggio necessario in un percorso che potrebbe infine condurre a una svolta nella lotta contro la SM.

Fonte: Citybuzz