WAYNE, Pa., 4 ago. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella o la Società) (Nasdaq: PVLA), una società biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa e commercializza terapie per malattie della pelle rare e gravi e malformazioni vascolari prive di trattamenti approvati dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA), ha comunicato i risultati finanziari del secondo trimestre 2026 e fornito un aggiornamento societario.

La società ha dichiarato di aver completato l’incontro pre-New Drug Application (NDA) con la FDA e di aver presentato il primo modulo della NDA rolling per QTORIN™ rapamycin nelle malformazioni linfatiche microcistiche. Palvella ha affermato che il completamento della presentazione della NDA resta previsto per la seconda metà del 2026. La società si sta inoltre preparando per un previsto lancio commerciale autonomo negli Stati Uniti di QTORIN™ rapamycin nella prima metà del 2027, se approvato. Le malformazioni linfatiche microcistiche sono anomalie vascolari rare e invalidanti per le quali le opzioni terapeutiche sono state storicamente limitate a procedure chirurgiche e interventistiche, spesso incomplete o temporanee.

“Abbiamo compiuto progressi significativi durante il secondo trimestre, completando il nostro incontro pre-NDA con la FDA e avviando la sottomissione rolling della NDA per QTORIN™ rapamycin nelle malformazioni linfatiche microcistiche”, ha dichiarato Wes Kaupinen, Fondatore e Amministratore Delegato di Palvella. “Stiamo lavorando a stretto contatto con la FDA nell’ambito delle designazioni Breakthrough Therapy e Fast Track del programma per accelerare lo sviluppo e la revisione, con l’obiettivo di introdurre potenzialmente la prima terapia approvata per pazienti pediatrici e adulti che convivono con questa malattia grave e per tutta la vita. Il completamento della sottomissione della NDA resta in linea con la seconda metà del 2026 e ci stiamo preparando per un previsto lancio commerciale autonomo nella prima metà del 2027, se approvato. Abbiamo assunto responsabili commerciali e di medical affairs con una profonda esperienza nelle malattie rare e in dermatologia, che sono ora sul campo per svolgere attività chiave di pre-lancio, mentre continuiamo a portare avanti gli altri programmi per malattie rare e a perseguire ulteriori opportunità nell’ambito della piattaforma QTORIN™.”

Punti salienti recenti di ricerca e sviluppo

QTORIN™ rapamycin per le malformazioni linfatiche microcistiche

James Treat, M.D., del Children’s Hospital of Philadelphia ha presentato ulteriori dati di Fase 3 SELVA durante una sessione late-breaking al Congresso mondiale della International Society for the Study of Vascular Anomalies (ISSVA). La presentazione ha incluso un miglioramento statisticamente significativo nel gruppo di età 6–11 anni e altri risultati di supporto che mostrano miglioramenti nei segni clinici e negli outcome riferiti dai pazienti con QTORIN™ rapamycin.

Palvella ha inoltre completato un incontro pre-NDA in presenza con la FDA che ha affrontato aspetti non clinici, di farmacologia clinica, informazioni cliniche e il pacchetto di evidenze previsto per la NDA. A seguito di tale incontro, la FDA ha concesso la richiesta di Palvella di Rolling Review della NDA per QTORIN™ rapamycin nelle malformazioni linfatiche microcistiche, consentendo all’Agenzia di iniziare a esaminare le parti completate della domanda prima della presentazione della NDA completa. Il programma beneficia sia della designazione Breakthrough Therapy, concessa dalla FDA per condizioni gravi quando le evidenze cliniche preliminari possono indicare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili, sia della designazione Fast Track, che facilita interazioni più frequenti con la FDA durante lo sviluppo.

La società ha presentato il primo modulo della sua NDA rolling alla FDA e ha dichiarato di essere ancora in linea per completare la presentazione nella seconda metà del 2026.

QTORIN™ rapamycin per le malformazioni venose cutanee

Nel maggio 2026, in occasione dell’83ª riunione annuale della Society for Investigative Dermatology (SID), Palvella ha presentato dati del proprio studio di Fase 2 TOIVA su QTORIN™ rapamycin per le malformazioni venose cutanee. La società ha affermato che i risultati hanno mostrato che il 100% dei pazienti con sanguinamento al basale ha evidenziato un miglioramento nella scala Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding alla settimana 12.

Il dott. Treat ha inoltre presentato ulteriori dati di Fase 2 TOIVA, inclusi risultati a 24 settimane, all’ISSVA. Tali dati hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi sia in cVM-MCSS Height/Engorgement sia in cVM-MCSS Appearance in tutti i time point misurati, con una risposta clinica crescente osservata con una durata più lunga della terapia con QTORIN™ rapamycin.

Palvella ha dichiarato che l’avvio dello studio di Fase 3 resta previsto per il quarto trimestre del 2026, dopo il completamento dell’incontro End-of-Phase 2 pianificato.

QTORIN™ rapamycin per gli angiokeratomi clinicamente significativi

Palvella ha somministrato il trattamento ai primi pazienti nello studio LOTU, uno studio multicentrico di Fase 2 che valuta QTORIN™ rapamycin, con designazione Fast Track, per gli angiokeratomi clinicamente significativi. La società ha descritto gli angiokeratomi come una rara malformazione linfatica isolata, cronica e debilitante, che colpisce una stima di oltre 50.000 pazienti diagnosticati negli Stati Uniti e per la quale non esistono terapie approvate dalla FDA.

I risultati topline di LOTU sono attesi nella seconda metà del 2027.

QTORIN™ pitavastatin per la porokeratosi attinica superficiale disseminata

Il secondo candidato prodotto di Palvella, QTORIN™ pitavastatin, è in sviluppo per la porokeratosi attinica superficiale disseminata (DSAP), una malattia cutanea genetica premaligna caratterizzata da lesioni persistenti, spesso estese, che aumentano di dimensione, numero ed estensione nel tempo. La società ha affermato che la condizione può causare una perdita cronica dell’integrità cutanea e incidere gravemente sulla qualità della vita, e che non esistono attualmente terapie approvate dalla FDA per i più di 50.000 pazienti diagnosticati stimati negli Stati Uniti.

Palvella ha dichiarato di aver rafforzato la posizione di proprietà intellettuale a sostegno di QTORIN™ pitavastatin attraverso il rilascio del Brevetto USA n. 12,636,273, concesso in licenza esclusiva da Yale University e fondato sul lavoro pionieristico di Keith Choate, M.D., Ph.D. Le rivendicazioni concesse coprono la somministrazione topica di inibitori della HMG-CoA reduttasi, incluso pitavastatin, per il trattamento della porokeratosi, inclusa la DSAP, e garantiscono protezione fino al 2043.

L’avvio dello studio di Fase 2 è atteso nella seconda metà del 2026.

Espansione della piattaforma QTORIN™ rapamycin

Palvella prevede di annunciare la quarta indicazione clinica target per QTORIN™ rapamycin nella seconda metà del 2026. L’espansione di QTORIN™ rapamycin in ulteriori indicazioni è supportata da un corpus crescente di letteratura pubblicata che evidenzia il potenziale ampio della rapamicina in diverse malattie cutanee guidate da mTOR e difficili da trattare, sostenendo al contempo approcci topici mirati adatti a migliorare tollerabilità e sicurezza. La rapamicina, nota anche come sirolimus, è un inibitore di mTOR con un profilo di sicurezza sistemico consolidato sin dalla sua approvazione iniziale da parte della FDA come immunosoppressore nel 1999, e la somministrazione topica mira a concentrare il farmaco nel sito della malattia limitando l’esposizione sistemica.

Palvella prevede inoltre di annunciare il terzo candidato prodotto della piattaforma QTORIN™ in una malattia grave e rara senza terapie approvate dalla FDA nella seconda metà del 2026.

Punti salienti societari recenti

Palvella ha nominato nel Consiglio di amministrazione Matt Pauls, J.D., M.B.A., dirigente biotech con esperienza nelle malattie rare e leader commerciale, rafforzando ulteriormente il Consiglio con una vasta esperienza nello sviluppo di farmaci per malattie rare, nella commercializzazione e nella strategia societaria maturata in ruoli esecutivi e di Board presso Savara Inc., Soleno Therapeutics, Strongbridge Biopharma e Insmed Incorporated.

Palvella ha ricevuto il premio “Healthcare & Life Sciences Company of the Year” ai 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards, riconoscimento che ha valorizzato la leadership della società nel portare avanti terapie innovative per malattie rare e il suo contributo all’ecosistema delle scienze della vita della regione.

La società ha inoltre completato l’uplisting al Nasdaq Global Market, offrendo una maggiore visibilità all’interno della comunità degli investitori e riflettendo la continua crescita della società e il raggiungimento di traguardi societari chiave.

Risultati finanziari del secondo trimestre 2026

Palvella ha dichiarato che cassa, equivalenti di cassa e investimenti a breve termine ammontavano a 250,6 milioni di dollari al 30 giugno 2026.

Le spese di ricerca e sviluppo per i tre mesi terminati il 30 giugno 2026 sono state pari a 12,5 milioni di dollari, rispetto a 5,1 milioni di dollari per lo stesso periodo del 2025. L’aumento è dovuto principalmente all’incremento delle spese di produzione, allo sviluppo clinico di QTORIN™ rapamycin per il trattamento degli angiokeratomi, ai costi associati alla presentazione del primo modulo della NDA rolling e ai costi derivanti dall’aumento dell’organico e dei servizi di consulenza nel 2026.

Le spese generali e amministrative per il trimestre sono state pari a 8,9 milioni di dollari, rispetto a 4,1 milioni di dollari dell’anno precedente. Palvella ha affermato che l’aumento è dovuto principalmente al maggiore organico nel 2026, nonché all’incremento dei servizi professionali legati all’operare come società quotata.

La perdita netta è stata pari a 21,9 milioni di dollari, o 1,52 dollari per azione base e diluita, per il trimestre, rispetto a una perdita netta di 9,5 milioni di dollari, o 0,86 dollari per azione base e diluita, nel secondo trimestre del 2025.

La media ponderata delle azioni in circolazione per il calcolo dell’EPS nel secondo trimestre 2026 e nel cumulato 2026 è stata rispettivamente di 14.356.219 e 13.724.256. Le azioni in circolazione erano 15.802.768 al 31 luglio 2026, incluse 14.408.007 azioni ordinarie e 1.394.761 equivalenti di azioni ordinarie assumendo la conversione dei warrant prefinanziati in circolazione.

Dettagli della conference call

Palvella terrà oggi una conference call e una webcast audiovisiva in diretta per discutere i risultati finanziari del secondo trimestre 2026 e fornire un aggiornamento societario alle 8:30 a.m. ET. Per accedere alla webcast in diretta, incluse le slide di presentazione, si prega di cliccare qui o visitare la sezione “Events & Presentations” del sito web di Palvella. Per accedere alla conference call telefonica, registrarsi tramite questo link, e verranno forniti i dettagli di accesso telefonico. Una registrazione della webcast sarà disponibile circa due ore dopo la conclusione della call e resterà archiviata per 90 giorni nella sezione “Events & Presentations” del sito web della Società all’indirizzo www.palvellatx.com.

Informazioni su Palvella Therapeutics

Fondata e guidata da veterani biotech delle malattie rare, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) è una società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative per pazienti con malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari per le quali non esistono terapie approvate dalla FDA. La società sta sviluppando una pipeline di candidati prodotto basata sulla propria piattaforma brevettata QTORIN™, con un focus iniziale su malattie cutanee rare e gravi e malformazioni vascolari, molte delle quali sono condizioni per tutta la vita.

Il candidato prodotto di punta di Palvella, QTORIN™ 3,9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), è in sviluppo per le malformazioni linfatiche microcistiche, le malformazioni venose cutanee e gli angiokeratomi clinicamente significativi. Il secondo candidato prodotto, QTORIN™ pitavastatin, è in sviluppo per la porokeratosi attinica superficiale disseminata.

Per ulteriori informazioni, visitare www.palvellatx.com o seguire Palvella su LinkedIn o X (precedentemente noto come Twitter).

QTORIN™ rapamycin e QTORIN™ pitavastatin sono destinati esclusivamente a uso sperimentale e non sono stati approvati dalla FDA o da qualsiasi altra agenzia regolatoria per alcuna indicazione.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934 e della Sezione 27A del Securities Act del 1933. Tali dichiarazioni riflettono le convinzioni e le ipotesi attuali del management di Palvella e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero causare risultati effettivi materialmente differenti. Le dichiarazioni previsionali includono, tra l’altro, i tempi previsti per la presentazione dei dati degli studi clinici, i piani di sviluppo clinico, le sottomissioni regolatorie, i processi di revisione della FDA, le aspettative per QTORIN™ rapamycin e QTORIN™ pitavastatin, le risorse di cassa e la runway finanziaria, nonché le opportunità in fase di ricerca.

La società ha affermato che i rischi includono, tra l’altro, la capacità di raccogliere ulteriore capitale; portare avanti i candidati prodotto attraverso lo sviluppo preclinico e clinico; effettuare sottomissioni regolatorie secondo le tempistiche previste; ottenere l’approvazione regolatoria e commercializzare i candidati prodotto; l’esito degli studi clinici iniziali; la limitata esperienza nello sviluppo clinico e nella produzione commerciale; la concorrenza; l’impatto di eventi globali sulle operazioni; la capacità di attrarre e trattenere dipendenti; la protezione della proprietà intellettuale; e la dipendenza da terzi, produttori conto terzi e organizzazioni di ricerca clinica. Palvella ha dichiarato di non intendere aggiornare pubblicamente le dichiarazioni previsionali, salvo quanto richiesto dalla legge.

Informazioni di contatto

Investitori: Wesley H. Kaupinen, Fondatore e CEO, Palvella Therapeutics, wes.kaupinen@palvellatx.com

Media: Marcy Nanus, Vice President of Investor Relations and Corporate Affairs, Palvella Therapeutics, marcy.nanus@palvellatx.com