Punti chiave

• Nello studio STEP Young, il 40,4% dei bambini di età compresa tra 6 e 12 anni è sceso con successo sotto le soglie di obesità dopo 68 settimane di trattamento con semaglutide.
• Nessun partecipante trattato con placebo ha ottenuto miglioramenti comparabili del BMI durante il periodo di studio.
• L'azienda ha interrotto due sperimentazioni cardiovascolari supplementari sullo ziltivekimab in seguito alla valutazione, da parte di un comitato di monitoraggio, di una minima probabilità di successo.
• Il candidato farmaco cardiovascolare aveva già deluso in uno studio cardiovascolare cruciale di fase avanzata a luglio.
• Le azioni NVO sono scese dell'1,92% durante la seduta.

Gli investitori in Novo Nordisk si sono trovati di fronte a sviluppi contrastanti lunedì, con incoraggianti risultati da uno studio sull'obesità infantile emersi contemporaneamente agli annunci dell'interruzione di due ulteriori sperimentazioni di farmaci cardiovascolari.

L'attività di trading ha visto le azioni NVO scendere dell'1,92% a 46,60 dollari, mentre gli investitori assimilavano entrambe le notizie. (Novo Nordisk A/S, NVO)

STEP Young: semaglutide nell'obesità pediatrica

La sperimentazione STEP Young di fase 3 ha valutato la somministrazione settimanale di semaglutide in 165 pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 12 anni con diagnosi di obesità. Dopo un periodo di trattamento di 68 settimane, il 40,4% dei bambini in terapia con il farmaco ha ridotto con successo il proprio BMI al di sotto dei livelli di classificazione dell'obesità. Al contrario, nessun partecipante assegnato al gruppo placebo ha raggiunto questo risultato.

Tutti i partecipanti hanno ricevuto un intervento completo sullo stile di vita per tutta la durata dello studio, comprendente piani nutrizionali ipocalorici e programmi di attività fisica potenziata.

Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale, dimostrando riduzioni del BMI significativamente maggiori tra i destinatari della semaglutide rispetto a quelli trattati con placebo. Oltre l'85% dei bambini arruolati presentava all'inizio uno stato di obesità grave di classe II o III.

Ai partecipanti pediatrici sono state somministrate dosi settimanali di semaglutide di 1,7 mg o 2,4 mg, determinate in base al peso corporeo iniziale.

Ania M. Jastreboff, professoressa di Medicina e Pediatria a Yale, ha definito i risultati promettenti, in particolare considerando la sostanziale gravità dell'obesità osservata inizialmente nella maggior parte dei partecipanti allo studio.

Il profilo di sicurezza e la tollerabilità del farmaco sono risultati in linea con quanto osservato in precedenti sperimentazioni su adulti e adolescenti. I ricercatori non hanno identificato nuove problematiche di sicurezza e non sono emerse preoccupazioni riguardo alla crescita o alla progressione puberale.

I risultati rivestono un significato commerciale perché la semaglutide, commercializzata come Wegovy, è già approvata negli Stati Uniti per il trattamento dell'obesità in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, e dati positivi su bambini più piccoli potrebbero supportare una futura richiesta regolatoria per estendere tale indicazione alla fascia di età 6-11 anni.

L'azienda farmaceutica intende presentare i risultati completi a ObesityWeek 2026 a Washington DC, in programma dal 14 al 17 novembre.

Il programma cardiovascolare affronta ulteriori difficoltà

Gli incoraggianti risultati pediatrici sono stati controbilanciati dall'annuncio di Novo dell'interruzione di due ulteriori sperimentazioni cliniche del suo composto cardiovascolare in fase di studio, lo ziltivekimab.

Entrambi gli studi valutavano il farmaco in popolazioni con insufficienza cardiaca e sono stati interrotti anticipatamente dopo che un comitato indipendente di monitoraggio dei dati ha stabilito una minima probabilità che una delle due sperimentazioni producesse risultati diversi da uno studio precedente non riuscito.

A luglio, lo ziltivekimab aveva già dimostrato l'incapacità di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari avversi maggiori — comprendenti mortalità, infarto miocardico non fatale e accidenti cerebrovascolari non fatali — rispetto al placebo in uno studio di fase avanzata.

Le delusioni consecutive rappresentano un ostacolo significativo alla strategia di Novo di espandersi oltre il proprio consolidato portafoglio obesità e diabete, uno sforzo di diversificazione che ha assunto una rilevanza aggiuntiva mentre i concorrenti farmaceutici, in particolare Eli Lilly con i suoi prodotti a base di tirzepatide, competono aggressivamente nel mercato dei GLP-1 che Novo ha contribuito a costruire.

Questo contrattempo giunge dopo una sperimentazione cardiovascolare ugualmente infruttuosa di Novartis, il cui composto sperimentale era stato sviluppato anch'esso sulla base della medesima teoria delle malattie infiammatorie che ha guidato lo sviluppo di entrambi i farmaci.

Prospettive future

Una sola sperimentazione in corso sullo ziltivekimab rimane attiva, valutando il farmaco in individui in fase di recupero dopo un infarto miocardico. I risultati sono attesi nella prima metà del 2027.

Secondo una ricerca pubblicata venerdì, le prescrizioni di farmaci GLP-1 per bambini americani di età inferiore a 12 anni sono aumentate di oltre 300 volte dal 2019, nonostante la semaglutide non disponga di approvazione regolatoria per questa popolazione pediatrica. I risultati di STEP Young giungono quindi in un contesto di già esistente ondata di uso pediatrico off-label, sebbene una più ampia adozione nei bambini più piccoli dipenderebbe dalla valutazione regolatoria dei nuovi dati.