Il titolo di Moderna è salito di oltre il 90% nelle contrattazioni in premarket di mercoledì, dopo che l'azienda e Merck hanno annunciato che una sperimentazione di Fase 3 del loro trattamento antitumorale personalizzato a mRNA sul melanoma aveva avuto successo. Anche le azioni di Merck sono cresciute di circa il 7% prima dell'apertura del mercato.

Il risultato ha un peso particolare per Moderna, i cui ricavi sono diminuiti bruscamente rispetto al picco raggiunto durante la pandemia, con il calo della domanda del suo vaccino anti COVID-19, e che da tempo lavora per dimostrare che la sua piattaforma a mRNA possa avere successo al di là dei vaccini contro COVID-19 e RSV.

L'annuncio della sperimentazione INTerpath-001 delle due aziende ha mostrato che intismeran autogene — un vaccino antitumorale personalizzato a mRNA progettato per insegnare al sistema immunitario a riconoscere e colpire il tumore del paziente — ha prodotto miglioramenti significativi sia nel tempo in cui i pazienti sono rimasti liberi dal cancro sia nel tempo in cui sono rimasti liberi dalla diffusione del cancro, quando combinato con KEYTRUDA di Merck, l'immunoterapia più venduta dell'azienda e uno dei farmaci più venduti al mondo, con vendite nel 2024 per circa 29,5 miliardi di dollari.

In un'analisi intermedia pianificata, la sperimentazione di Fase 3 ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da recidiva, nonché un endpoint secondario chiave di miglioramento della sopravvivenza libera da metastasi a distanza. I risultati sono stati considerati statisticamente significativi e clinicamente rilevanti nei pazienti con melanoma in stadio IIB, IIC, III o IV completamente asportato che non avevano in precedenza ricevuto terapia sistemica. La sperimentazione continuerà a seguire i pazienti per ulteriori esiti, tra cui la sopravvivenza globale.

Il melanoma è la forma più grave di cancro della pelle, con circa 100.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Anche dopo l'asportazione completa dei tumori, i pazienti in questi stadi affrontano un rischio sostanziale di recidiva, motivo per cui il trattamento post-chirurgico, o adiuvante, è una parte centrale della cura.

Il dato rappresenta un traguardo importante per questa tecnologia, segnando il primo risultato positivo di Fase 3 per una terapia individualizzata a neoantigeni e per un trattamento antitumorale a base di mRNA. Si tratta inoltre della prima sperimentazione di Fase 3 a dimostrare un beneficio significativo rispetto a KEYTRUDA da solo nei pazienti in trattamento dopo l'intervento chirurgico per melanoma, secondo le aziende. La monoterapia con KEYTRUDA è essa stessa un'opzione post-chirurgica approvata nel melanoma e nessuna terapia individualizzata a neoantigeni ha ancora raggiunto il mercato, quindi un'approvazione renderebbe intismeran il primo trattamento del suo genere disponibile per i pazienti.

Intismeran autogene, noto anche come V940/mRNA-4157, è un vaccino antitumorale personalizzato per ciascun paziente. I ricercatori identificano le mutazioni uniche del tumore del paziente e utilizzano queste informazioni per sviluppare un trattamento a mRNA pensato per addestrare il sistema immunitario a riconoscere quelle cellule tumorali e ad attaccarle. Il trattamento è sviluppato congiuntamente da Moderna e Merck.

Moderna e Merck hanno dichiarato che presenteranno i risultati completi in un imminente congresso medico internazionale e che dialogheranno con le autorità regolatorie riguardo a potenziali domande di autorizzazione per la combinazione. Se i dati dettagliati confermeranno i risultati preliminari, il trattamento potrebbe contribuire a stabilire i vaccini antitumorali personalizzati come nuova opzione per i pazienti dopo l'intervento chirurgico.

Gli ultimi risultati seguono i positivi dati di Fase 2b dello studio KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201. I dati a cinque anni presentati ad ASCO 2026 hanno mostrato che la combinazione ha ridotto del 49% il rischio di recidiva del cancro o di morte rispetto a KEYTRUDA da solo, e ha diminuito del 59% il rischio di diffusione a distanza del cancro o di morte, fornendo una prima evidenza a supporto del programma di Fase 3.

Le aziende stanno attualmente testando intismeran in nove sperimentazioni di Fase 2 e Fase 3 su diversi tipi di cancro. Il programma INTerpath comprende studi su melanoma, cancro del polmone non a piccole cellule, cancro alla vescica e cancro al rene, con ulteriori lavori clinici che esplorano il cancro al pancreas, il cancro gastrico e diversi utilizzi del trattamento nel cancro del polmone.