Il titolo BioNTech è sceso di circa l'8% venerdì dopo che l'azienda e Genentech hanno terminato un trial clinico di Fase 2 del loro vaccino anticancro a mRNA nel tumore del colon-retto. Le azioni quotavano intorno ai 104 dollari prima dell'annuncio.

Il trial valutava autogene cevumeran come trattamento aggiuntivo per pazienti con tumore del colon-retto ad alto rischio, in Stadio II o Stadio III, dopo l'intervento chirurgico. Autogene cevumeran, sviluppato con il codice BNT122, è una terapia neoantigenica individualizzata — un vaccino tarato sul profilo unico di mutazioni del tumore di ciascun paziente — e costituisce il perno della collaborazione nel campo dei vaccini anticancro tra BioNTech e Genentech, avviata nel 2016. Il vaccino era testato in aggiunta alle cure standard post-chirurgiche, che per la malattia in Stadio II e Stadio III ad alto rischio prevedono tipicamente la chemioterapia.

Un comitato indipendente per la sicurezza dei dati ha riscontrato uno squilibrio nella sopravvivenza globale tra i due bracci di trattamento. Il comitato ha concluso che proseguire lo studio sarebbe stato inutile e difficilmente avrebbe modificato l'esito.

Il trial aveva in realtà già superato la soglia di futilità nell'ottobre 2025. All'epoca, però, il comitato aveva ritenuto che i dati non fossero abbastanza maturi per trarre conclusioni solide sull'efficacia.

Si tratta del secondo contrattempo per autogene cevumeran nel 2026. A marzo, BioNTech e Genentech avevano sospeso un trial sul tumore della vescica per lo stesso vaccino, citando cambiamenti nello scenario delle cure standard.

Un contrasto con il rally mRNA della scorsa settimana

Il tempismo è stato netto. Proprio la scorsa settimana il titolo BioNTech aveva segnato la migliore seduta in sei anni dopo che Moderna e Merck avevano comunicato il successo di un trial di Fase 3 per il loro vaccino a mRNA contro il melanoma in combinazione con Keytruda.

Quel risultato aveva fatto balzare le azioni Moderna di circa il 177% e aveva risollevato l'intero settore mRNA. L'annuncio di venerdì ha ricordato con forza che il successo in un tipo di tumore non si traduce necessariamente negli altri.

La differenza riflette anche la biologia del tumore. Il melanoma è considerato un tumore immunologicamente “caldo”, con un alto tasso di mutazioni e una tendenza a rispondere bene alle terapie basate sul sistema immunitario. Il tumore del colon-retto è generalmente considerato “freddo” e storicamente ha opposto maggiore resistenza all'immunoterapia. La principale eccezione è la minoranza dei tumori del colon-retto con alta instabilità dei microsatelliti (microsatellite-instability-high), che rispondono agli inibitori dei checkpoint come Keytruda; la maggior parte dei tumori del colon-retto è invece microsatellite-stabile e si è dimostrata in larga parte refrattaria agli approcci immunologici.

C'era poi una differenza nel disegno degli studi. Moderna ha combinato il proprio vaccino con Keytruda, un inibitore dei checkpoint con attività clinica consolidata. BioNTech ha testato autogene cevumeran come monoterapia a sé stante, ponendo un livello clinico molto più alto da superare.

BioNTech indica lezioni scientifiche

La prof.ssa Özlem Türeci, Chief Medical Officer di BioNTech, ha dichiarato che i risultati sono deludenti, ma ha aggiunto che offrono spunti scientifici sui motivi per cui i tumori immunosoppressivi resistono ai trattamenti. Le conclusioni, ha affermato, contribuiranno a orientare le future terapie anticancro a base di mRNA.

Nonostante il contrattempo, la posizione finanziaria di BioNTech resta solida. L'azienda ha dichiarato 16,6 miliardi di euro in contanti e titoli nel secondo trimestre 2026, pur con una perdita netta di 820,8 milioni di euro nel trimestre. Quel cuscinetto si è costruito in gran parte sui profitti di Comirnaty, il vaccino anti-COVID-19 sviluppato da BioNTech con Pfizer, e oggi finanzia la svolta dell'azienda verso l'oncologia.

Uno studio resta attivo. Il trial di Fase 2 di BioNTech sul tumore del pancreas valuta autogene cevumeran in combinazione con l'inibizione dei checkpoint e la chemioterapia, e prosegue come previsto. Quello studio si basa su un precedente piccolo trial di Fase 1, pubblicato su Nature nel 2023, in cui circa metà dei 16 pazienti vaccinati ha sviluppato risposte di cellule T indotte dal vaccino e questi responder sono rimasti liberi da recidiva più a lungo al follow-up — un segnale suggestivo, anche se non definitivo, che ha permesso al programma di proseguire.

Gli investitori guardano ora al congresso ESMO di ottobre 2026, dove i dati di BioNTech e Moderna potrebbero essere presentati fianco a fianco.

BioNTech ha inoltre in arrivo un'analisi ad interim del trial BNT113 nel tumore testa-collo. BNT113 mira alla malattia associata a HPV16, un tipo di tumore considerato più sensibile all'immunoterapia, il che potrebbe renderlo un contesto più favorevole per il vaccino.

Roche, società madre di Genentech, ha visto le proprie azioni quotate negli Stati Uniti scendere di circa l'1,2% venerdì dopo l'annuncio.