BeOne Medicines ha riportato un tasso di risposta obiettiva confermata del 36% per il suo trattamento sperimentale contro il tumore al fegato BGB-B2033 nei risultati aggiornati di Fase 1 presentati al Congresso ESMO 2026 a Madrid, il congresso annuale della European Society for Medical Oncology e una delle principali sedi per la presentazione di dati clinici in oncologia. L'azienda ha inoltre presentato i primi risultati di studi su trattamenti per il tumore al polmone e al seno.

Le azioni di BeOne Medicines AG (NASDAQ: ONC) sono scese dell'1,21% a 377,63 $, un calo di 4,64 $, nonostante i nuovi dati clinici.

BGB-B2033 mostra un tasso di risposta del 36% nello studio sul tumore al fegato

I risultati aggiornati di Fase 1 hanno valutato BGB-B2033 in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato, la forma più comune di tumore primitivo del fegato, in cui le opzioni approvate sono limitate una volta che la malattia progredisce dopo l'immunoterapia. Alla dose selezionata per la Fase 3, il trattamento ha prodotto un tasso di risposta obiettiva confermata del 36%. Il risultato è stato superiore ai tassi di risposta di circa il 5% associati a determinati inibitori della tirosina chinasi di ultima linea.

Lo studio ha incluso 94 pazienti. Di questi, il 93,6% aveva già ricevuto immunoterapia PD-(L)1, mentre il 61,7% aveva ricevuto sia immunoterapia sia un inibitore della tirosina chinasi. Alla dose selezionata, i ricercatori hanno stimato un tasso di durabilità della risposta confermata a sei mesi del 74,1%.

I dati di sicurezza hanno incluso eventi avversi correlati al trattamento gravi nel 5,3% dei pazienti. In tutti i livelli di dose testati, il 2,1% dei partecipanti ha interrotto il trattamento a causa di complicazioni correlate al trattamento. BeOne prevede di avviare studi registrativi globali entro la fine del 2026.

La FDA ha precedentemente concesso a BGB-B2033 le designazioni Fast Track e Orphan Drug per il tumore al fegato. Fast Track è finalizzata ad accelerare lo sviluppo e la revisione di terapie condizioni gravi, mentre lo status di Orphan Drug supporta i farmaci sviluppati per malattie rare.

I primi dati sul tumore al polmone includono risposte intracraniche

BeOne ha inoltre presentato i risultati iniziali per BGB-58067, un inibitore sperimentale di PRMT5 in sviluppo per i tumori carenti di MTAP, un'alterazione genetica presente in molti tipi di tumore. Tra 75 pazienti valutabili con tumore al polmone, il trattamento ha prodotto un tasso di risposta confermata del 25,3% e un tasso di controllo della malattia del 76%.

Il tasso di risposta è stato del 38,5% tra i pazienti con tumore al polmone EGFR wild-type. Nell'intera coorte più ampia di tumore polmonare non a piccole cellule, la sopravvivenza libera da progressione mediana è stata di 7,7 mesi. I ricercatori hanno inoltre registrato un tasso di risposta intracranica del 30,8% tra i pazienti con metastasi cerebrali non trattate e asintomatiche. L'attività intracranica è un parametro attentamente osservato nel tumore al polmone, dove le metastasi cerebrali sono un sito frequente di diffusione della malattia e molte terapie sistemiche hanno una penetrazione limitata nel cervello.

Separatamente, BeOne ha riportato i risultati per BG-C477, un coniugato anticorpo-farmaco sviluppato internamente mirato ai tumori che esprimono CEA. Tra 25 pazienti con alta espressione di CEA, il trattamento ha generato un tasso di risposta confermata del 56% e un tasso di controllo della malattia dell'88%. L'azienda prevede ulteriore sviluppo clinico nel 2027.

In corso lo studio di Fase 3 sul tumore al seno

BeOne sta anche avanzando con BGB-43395, un inibitore selettivo sperimentale di CDK4. L'azienda ha iniziato ad arruolare pazienti nello studio globale di Fase 3 KANDELA-302 a maggio 2026.

Lo studio sta valutando pazienti con tumore al seno HR-positivo, HER2-negativo avanzato o metastatico in trattamento di prima linea, un contesto in cui gli inibitori di CDK4/6 combinati con la terapia endocrina rappresentano lo standard di cura consolidato. I ricercatori confronteranno BGB-43395 combinato con letrozolo contro tre inibitori consolidati di CDK4/6, anch'essi combinati con letrozolo: abemaciclib, palbociclib e ribociclib, conferendo allo studio un disegno head-to-head rispetto alla pratica attuale.

La sopravvivenza libera da progressione è l'endpoint primario dello studio, mentre la sopravvivenza complessiva è un endpoint secondario chiave. Gli studi presentati all'ESMO aggiungono diversi traguardi di sviluppo al portafoglio di tumori solidi di BeOne, che l'azienda sta espandendo oltre le consolidate attività nel campo dei tumori del sangue. Saranno necessari studi più ampi per confermare i risultati iniziali dei trattamenti.

Fonte: Blockonomi