Le azioni di Amgen (AMGN) sono salite di circa il 4% nel trading premarket di martedì, toccando $406.02 poco dopo l'apertura, dopo che il gigante delle biotecnologie ha riportato risultati top-line positivi da un trial di Fase 3 su dazodalibep, il suo trattamento sperimentale per la sindrome di Sjögren.

Lo studio, noto come OASIZ 301, ha raggiunto l'endpoint primario. I pazienti hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo dell'attività sistemica della malattia alla Settimana 48, misurato tramite l'EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI). Il rialzo ha riportato AMGN sopra la propria media mobile a 50 giorni. I trial di Fase 3 rappresentano in genere l'ultima fase dei test clinici prima che un farmaco possa essere considerato per l'approvazione normativa, il che sottolinea il peso del risultato.

Circa 621 pazienti con sindrome di Sjögren sistemica da moderata a grave sono stati arruolati nel trial. I miglioramenti sono comparsi già dalla Settimana 4 e si sono mantenuti fino alla fine del periodo di studio di 48 settimane.

La sindrome di Sjögren è una malattia autoimmune sistemica che causa secchezza, affaticamento e dolore cronico, e può colpire organi principali. Attualmente non esistono farmaci approvati dalla FDA per questa condizione, e questa lacuna terapeutica è al centro della storia: se dazodalibep supererà la revisione normativa, diventerà il primo trattamento approvato per la malattia.

Come funziona dazodalibep

Dazodalibep è una proteina di fusione antagonista del CD40L. Agisce interrompendo le interazioni tra cellule T, cellule B e altre cellule immunitarie che guidano la malattia.

Jay Bradner, responsabile della ricerca e sviluppo di Amgen, ha dichiarato che la rapidità e la durabilità dei risultati hanno rafforzato la fiducia dell'azienda nel farmaco e nel suo più ampio programma di Fase 3.

Gli effetti collaterali più comuni osservati nel trial sono stati rinofaringite, infezioni delle vie urinarie, ipertensione e reazioni correlate all'infusione, per lo più da lievi a moderati. I tassi di interruzione dovuti a effetti collaterali sono stati bassi e simili tra il gruppo di trattamento e quello placebo.

Panorama competitivo

Amgen non è da sola in questo settore. Anche Novartis (NVS) sta sviluppando un trattamento per la sindrome di Sjögren, ianalumab, che adotta un approccio diverso prendendo di mira laina BAFF. Nel suo trial, ianalumab ha mostrato miglioramenti di 1,3 a 1 punto rispetto al placebo su una scala dei sintomi di 42 punti. L'analista di Leerink Partners David Risinger ha dichiarato che è probabile che il farmaco ottenga l'approvazione nei prossimi mesi. Risinger assegna ad AMGN una rating di market perform.

Amgen prevede di presentare i dati completi di OASIZ 301 a una prossima conferenza medica, e la lettura dettagliata dovrebbe offrire un quadro più chiaro di come dazodalibep si confronti con ianalumab.

Un secondo studio di Fase 3, OASIZ 303, sta valutando dazodalibep in pazienti con sindrome di Sjögren sintomatica da moderata a grave e dovrebbe concludersi nel Q4 2026 — parte del più ampio programma di Fase 3 a cui Bradner ha fatto riferimento parlando della fiducia dell'azienda nel farmaco.

: CoinCentral