Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ : QNTM) a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour lancer un essai clinique de phase 2 de son candidat-médicament Lucid-MS, une étape qui pourrait transformer le traitement de la sclérose en plaques (SEP).

La SEP touche près d'un million de personnes aux États-Unis et environ 2,9 millions dans le monde, selon la National MS Society. Les traitements existants peuvent ralentir la progression de la maladie, mais aucun ne peut l'arrêter ni restaurer ce que les patients ont déjà perdu.

Lucid-MS est un candidat-médicament breveté de première classe, conçu pour protéger et potentiellement réparer la gaine de myéline, l'enveloppe protectrice des fibres nerveuses endommagée dans la SEP. Ce mécanisme d'action le distingue des thérapies actuelles, qui modulent ou suppriment principalement le système immunitaire afin de réduire les attaques contre la myéline. En cas de succès, Lucid-MS pourrait devenir le premier traitement à cibler directement les dommages sous-jacents de la maladie, ouvrant la possibilité de ne pas seulement ralentir la progression, mais potentiellement d'inverser le handicap.

La poursuite de la remyélation comme stratégie thérapeutique n'est pas nouvelle dans ce domaine, et son bilan jusqu'à présent souligne à la fois la difficulté et l'enjeu. L'opicinumab (anti-LINGO-1) de Biogen, l'un des candidats de remyélation les plus avancés à avoir atteint des essais tardifs, n'a pas atteint son critère principal dans un essai de phase 2, montrant à quel point il s'est révélé difficile de traduire la biologie de la réparation de la myéline en bénéfice clinique. Le candidat de Quantum BioPharma, fondé sur un mécanisme différent, sera désormais confronté à ce même obstacle scientifique.

L'autorisation de la FDA prépare la première évaluation chez des personnes vivant avec la SEP d'un candidat-médicament fondé sur ce mécanisme spécifique. Les analystes de Wall Street ont déjà émis une nouvelle recommandation à l'achat sur le titre, reflétant le potentiel de cette approche. Ce développement place Quantum BioPharma aux côtés de grandes entreprises travaillant sur des maladies graves présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, notamment Sanofi, Roche Holding AG et Biogen Inc.. La différenciation de Quantum BioPharma réside dans son focus sur la réparation de la myéline, une frontière qui pourrait changer le paradigme thérapeutique de la SEP.

La SEP est une maladie auto-immune chronique dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur le système nerveux central, provoquant une inflammation et des dommages à la myéline. Ces dommages perturbent la communication entre le cerveau et le reste du corps, entraînant des symptômes tels que fatigue, difficultés à marcher, engourdissements et troubles de la vision, et peuvent finir par provoquer un handicap permanent.

Les thérapies modificatrices de la maladie (TMD) actuelles ont permis de réduire les taux de rechute et de ralentir l'accumulation de handicap, mais elles ne réparent pas les dommages existants. Lucid-MS vise à aller plus loin en favorisant la remyélation, le processus naturel de réparation de la myéline qui échoue dans la SEP. En ciblant le mécanisme sous-jacent de la maladie, ce candidat pourrait potentiellement restaurer la fonction et améliorer la qualité de vie de millions de patients.

L'essai de phase 2 évaluera la sécurité et l'efficacité de Lucid-MS chez des patients atteints de SEP. Un essai réussi pourrait faire passer le traitement de la SEP de la simple gestion des symptômes à la réparation active des dommages neurologiques.

Cette nouvelle survient alors que le marché mondial du traitement de la SEP devrait croître considérablement dans les années à venir, porté par le vieillissement de la population et la prévalence croissante de la maladie. Selon les rapports du secteur, le marché des thérapeutiques contre la SEP était valorisé à plus de 23 milliards de dollars en 2020 et devrait atteindre 31 milliards de dollars d'ici 2027. Une thérapie modificatrice de la maladie capable également de réparer la myéline pourrait bouleverser ce marché et établir une nouvelle norme de soins.

L'autorisation pour la phase 2 témoigne de l'engagement de Quantum BioPharma à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de SEP. Bien que le programme en soit encore à un stade précoce, les implications de cette étape sont significatives : si Lucid-MS s'avère efficace, il pourrait non seulement transformer la vie des patients atteints de SEP, mais aussi ouvrir de nouvelles voies pour traiter d'autres maladies démyélinisantes, comme la neuromyélite optique et l'encéphalomyélite aiguë disséminée.

La route reste longue et semée d'embûches, comme pour tout essai clinique. Néanmoins, l'autorisation accordée par la FDA pour tester Lucid-MS en phase 2 constitue un premier pas nécessaire dans un voyage qui pourrait finalement mener à une percée dans la lutte contre la SEP.

Source : Citybuzz