WAYNE, Pa., Aug. 4, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella ou la Société) (Nasdaq: PVLA), une société biopharmaceutique en phase clinique développant et commercialisant des traitements pour des maladies cutanées graves et rares ainsi que pour des malformations vasculaires pour lesquelles il n’existe aucun traitement approuvé par la U.S. Food and Drug Administration (FDA), a publié aujourd’hui ses résultats financiers du deuxième trimestre 2026 et a fourni une mise à jour d’entreprise.

La société a indiqué avoir terminé sa réunion pré-New Drug Application (NDA) avec la FDA et soumis le premier module du NDA au fil de l’eau pour QTORIN™ rapamycin dans les malformations lymphatiques microkystiques. Palvella a précisé que l’achèvement du dépôt du NDA reste prévu pour le second semestre 2026. La société prépare également un lancement commercial autonome prévu aux États-Unis au premier semestre 2027, si le produit est approuvé. Les malformations lymphatiques microkystiques sont des anomalies vasculaires rares et invalidantes pour lesquelles les options thérapeutiques se sont historiquement limitées à des procédures chirurgicales et interventionnelles, souvent incomplètes ou temporaires.

« Nous avons réalisé des progrès significatifs au cours du deuxième trimestre, en concluant notre réunion pré-NDA avec la FDA et en initiant le dépôt du NDA au fil de l’eau pour QTORIN™ rapamycin dans les malformations lymphatiques microkystiques », a déclaré Wes Kaupinen, fondateur et Chief Executive Officer de Palvella. « Nous travaillons en étroite collaboration avec la FDA dans le cadre des désignations Breakthrough Therapy et Fast Track du programme afin d’accélérer le développement et l’examen, avec l’objectif de potentiellement introduire la première thérapie approuvée pour des patients pédiatriques et adultes vivant avec cette maladie grave et à vie. L’achèvement du dépôt du NDA reste prévu pour le second semestre 2026, et nous préparons un lancement commercial autonome prévu au premier semestre 2027, si le produit est approuvé. Nous avons recruté des responsables commerciaux et des affaires médicales disposant d’une solide expérience dans les maladies rares et la dermatologie, qui sont désormais sur le terrain pour exécuter les principales activités préalables au lancement, tandis que nous poursuivons l’avancement de nos autres programmes dans les maladies rares et recherchons des opportunités supplémentaires au sein de la plateforme QTORIN™. »

Faits marquants récents en recherche et développement

QTORIN™ rapamycin pour les malformations lymphatiques microkystiques

James Treat, M.D., du Children’s Hospital of Philadelphia, a présenté des données supplémentaires de phase 3 SELVA lors d’une session de dernière minute au congrès mondial de l’International Society for the Study of Vascular Anomalies (ISSVA). La présentation comprenait une amélioration statistiquement significative dans la cohorte des 6–11 ans ainsi que d’autres résultats favorables montrant des améliorations des signes cliniques et des critères rapportés par les patients avec QTORIN™ rapamycin.

Palvella a également tenu en présentiel une réunion pré-NDA avec la FDA, au cours de laquelle ont été abordés les éléments non cliniques, la pharmacologie clinique, les informations cliniques et le dossier de données prévu pour le NDA. À l’issue de cette réunion, la FDA a accordé à Palvella sa demande de Rolling Review pour le NDA de QTORIN™ rapamycin dans les malformations lymphatiques microkystiques, permettant à l’Agence de commencer l’examen des parties complétées du dossier avant le dépôt de l’ensemble du NDA. Le programme bénéficie à la fois de la désignation Breakthrough Therapy, que la FDA accorde pour des affections graves lorsque des données cliniques préliminaires peuvent indiquer une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles, et de la désignation Fast Track, qui facilite des échanges plus fréquents avec la FDA pendant le développement.

La société a soumis le premier module de son NDA au fil de l’eau à la FDA et a indiqué rester sur la bonne voie pour achever le dépôt au second semestre 2026.

QTORIN™ rapamycin pour les malformations veineuses cutanées

En mai 2026, lors de la 83e réunion annuelle de la Society for Investigative Dermatology (SID), Palvella a présenté des données issues de son essai de phase 2 TOIVA sur QTORIN™ rapamycin pour les malformations veineuses cutanées. La société a indiqué que les résultats montraient que 100% des patients présentant des saignements à l’inclusion avaient montré une amélioration sur l’échelle Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding à la semaine 12.

Le Dr Treat a également présenté des données supplémentaires de phase 2 TOIVA, y compris des résultats à 24 semaines, lors de l’ISSVA. Ces données ont montré des améliorations statistiquement significatives à tous les temps de mesure pour cVM-MCSS Height/Engorgement et cVM-MCSS Appearance, avec une réponse clinique croissante observée à mesure que la durée du traitement par QTORIN™ rapamycin augmentait.

Palvella a indiqué que le lancement de l’essai de phase 3 reste prévu pour le quatrième trimestre 2026, après la tenue de la réunion End-of-Phase 2 planifiée.

QTORIN™ rapamycin pour les angiokératomes cliniquement significatifs

Palvella a administré les premières doses aux premiers patients de LOTU, un essai multicentrique de phase 2 évaluant QTORIN™ rapamycin, désigné Fast Track, pour les angiokératomes cliniquement significatifs. La société décrit les angiokératomes comme une malformation lymphatique isolée rare, chronique et invalidante, touchant une estimation de plus de 50 000 patients diagnostiqués aux États-Unis et pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA.

Les résultats principaux de LOTU sont attendus au second semestre 2027.

QTORIN™ pitavastatin pour la porokératose actinique superficielle disséminée

Le deuxième candidat produit de Palvella, QTORIN™ pitavastatin, est développé pour la porokératose actinique superficielle disséminée (DSAP), une maladie cutanée génétique prémaligne caractérisée par des lésions persistantes, souvent étendues, qui augmentent en taille, en nombre et en extension au fil du temps. La société indique que cette affection peut entraîner une perte chronique de l’intégrité cutanée et nuire fortement à la qualité de vie, et qu’il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour l’estimation de plus de 50 000 patients diagnostiqués aux États-Unis.

Palvella a indiqué avoir renforcé la position de propriété intellectuelle soutenant QTORIN™ pitavastatin grâce à la délivrance du brevet américain n° 12,636,273, sous licence exclusive de Yale University et s’appuyant sur les travaux pionniers de Keith Choate, M.D., Ph.D. Les revendications délivrées couvrent l’administration topique d’inhibiteurs de l’HMG-CoA réductase, y compris la pitavastatine, pour le traitement de la porokératose, y compris la DSAP, et offrent une protection jusqu’en 2043.

Le lancement de l’essai de phase 2 est attendu au second semestre 2026.

Expansion de QTORIN™ rapamycin et de la plateforme QTORIN™

Palvella prévoit d’annoncer la quatrième indication clinique cible de QTORIN™ rapamycin au second semestre 2026. L’expansion de QTORIN™ rapamycin vers d’autres indications s’appuie sur un corpus croissant de littérature publiée soulignant le potentiel large de la rapamycine dans plusieurs maladies cutanées difficiles à traiter, dépendantes de la voie mTOR, tout en soutenant des approches topiques ciblées visant à améliorer la tolérance et la sécurité.

Palvella prévoit également d’annoncer le troisième candidat produit issu de la plateforme QTORIN™ dans une maladie grave et rare sans traitement approuvé par la FDA, au second semestre 2026.

Faits marquants récents au niveau corporate

Palvella a nommé Matt Pauls, J.D., M.B.A., dirigeant accompli dans la biotechnologie des maladies rares et leader commercial, à son Board of Directors, renforçant ainsi davantage le conseil avec une vaste expérience en développement de médicaments pour maladies rares, en commercialisation et en stratégie d’entreprise acquise à des postes de direction et au conseil chez Savara Inc., Soleno Therapeutics, Strongbridge Biopharma et Insmed Incorporated.

La société a reçu le prix « Healthcare & Life Sciences Company of the Year » lors des 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards, récompensant selon elle son नेतृत्व dans l’avancement de thérapies innovantes pour les maladies rares et sa contribution à l’écosystème régional des sciences de la vie.

La société a également achevé son transfert sur le Nasdaq Global Market, ce qui, selon elle, accroît sa visibilité auprès de la communauté des investisseurs et reflète sa croissance continue ainsi que l’atteinte d’étapes clés au niveau corporate.

Résultats financiers du deuxième trimestre 2026

Palvella a indiqué que la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les placements à court terme s’élevaient à 250,6 millions de dollars au 30 juin 2026.

Les dépenses de recherche et développement pour les trois mois clos le 30 juin 2026 se sont élevées à 12,5 millions de dollars, contre 5,1 millions de dollars pour les trois mois clos le 30 juin 2025. Cette hausse est principalement due à une augmentation des dépenses de fabrication, au développement clinique de QTORIN rapamycin pour le traitement des angiokératomes, aux coûts liés au dépôt du premier module du NDA au fil de l’eau, ainsi qu’à l’augmentation des effectifs et des services de conseil en 2026.

Les frais généraux et administratifs pour les trois mois clos le 30 juin 2026 se sont élevés à 8,9 millions de dollars, contre 4,1 millions de dollars pour les trois mois clos le 30 juin 2025. Cette hausse est principalement due à l’augmentation des effectifs en 2026, ainsi qu’à l’augmentation des services professionnels liés au statut de société cotée.

La perte nette s’est élevée à 21,9 millions de dollars, soit 1,52 dollar par action de base et diluée, pour les trois mois clos le 30 juin 2026, contre une perte nette de 9,5 millions de dollars, soit 0,86 dollar par action de base et diluée, pour les trois mois clos le 30 juin 2025.

Le nombre moyen pondéré d’actions en circulation utilisé pour le calcul du BPA au T2 2026 et sur l’exercice à ce jour 2026 était respectivement de 14 356 219 et 13 724 256. Le nombre d’actions en circulation était de 15 802 768 au 31 juillet 2026, incluant 14 408 007 actions ordinaires et 1 394 761 équivalents d’actions ordinaires, en supposant la conversion des bons de souscription préfinancés en circulation.

Détails de la conférence téléphonique

Palvella tiendra aujourd’hui à 8h30, heure de l’Est, une conférence téléphonique et une webdiffusion audiovisuelle en direct pour discuter des résultats financiers du deuxième trimestre 2026 et fournir une mise à jour corporate. Pour accéder à la webdiffusion en direct, y compris aux diapositives de présentation, veuillez cliquer ici ou consulter la section « Events & Presentations » du site de Palvella. Pour accéder à la conférence téléphonique par téléphone, inscrivez-vous via ce lien et les coordonnées de composition vous seront fournies. Un enregistrement de la webdiffusion sera disponible environ deux heures après la fin de l’appel et restera archivé pendant 90 jours dans la section « Events & Presentations » du site de la société à l’adresse www.palvellatx.com.

À propos de Palvella Therapeutics

Fondée et dirigée par des vétérans de la biotechnologie des maladies rares, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) est une société biopharmaceutique en phase clinique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de thérapies innovantes pour des patients atteints de maladies cutanées graves et rares ainsi que de malformations vasculaires pour lesquelles il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA. La société développe un large portefeuille de candidats produits fondé sur sa plateforme brevetée QTORIN™, avec un accent initial sur des maladies cutanées graves et rares et des malformations vasculaires, dont beaucoup sont des affections à vie.

Le principal candidat produit de Palvella, QTORIN™ 3,9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), est actuellement développé pour le traitement des malformations lymphatiques microkystiques, des malformations veineuses cutanées et des angiokératomes cliniquement significatifs. Son deuxième candidat produit, QTORIN™ pitavastatin, est actuellement développé pour la porokératose actinique superficielle disséminée.

Pour plus d’informations, veuillez consulter www.palvellatx.com ou suivre Palvella sur LinkedIn ou X (anciennement Twitter).

QTORIN™ rapamycin et QTORIN™ pitavastatin sont destinés uniquement à un usage expérimental et n’ont été approuvés par la FDA ni par aucune autre agence réglementaire pour quelque indication que ce soit.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la Section 21E du Securities Exchange Act de 1934 et de la Section 27A du Securities Act de 1933. Ces déclarations reflètent les convictions et hypothèses actuelles de la direction de Palvella et sont soumises à des risques et incertitudes susceptibles d’entraîner des écarts matériels entre les შედეგats réels et ceux envisagés. Les déclarations prospectives incluent notamment le calendrier attendu des présentations de données cliniques, les plans de développement clinique, les dépôts réglementaires, les processus d’examen de la FDA, les attentes concernant QTORIN™ rapamycin et QTORIN™ pitavastatin, les ressources de trésorerie et la marge de manœuvre financière, ainsi que les opportunités en phase de recherche.

La société a indiqué que les risques comprennent, entre autres, la capacité à lever des capitaux supplémentaires ; à faire progresser les candidats produits au travers du développement préclinique et clinique ; à effectuer les dépôts réglementaires selon le calendrier prévu ; à obtenir l’approbation réglementaire et à commercialiser les candidats produits ; l’issue des premiers essais cliniques ; l’expérience limitée en développement clinique et en fabrication commerciale ; la concurrence ; l’impact d’événements mondiaux sur les opérations ; la capacité à attirer et retenir des employés ; la protection de la propriété intellectuelle ; et la dépendance à l’égard de tiers, de fabricants sous contrat et d’organisations de recherche sous contrat. Palvella a indiqué ne pas avoir l’intention de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, sauf si la loi l’exige.

Informations de contact

Investisseurs : Wesley H. Kaupinen, Founder and CEO, Palvella Therapeutics, wes.kaupinen@palvellatx.com

Médias : Marcy Nanus, Vice President of Investor Relations and Corporate Affairs, Palvella Therapeutics, marcy.nanus@palvellatx.com