La Food and Drug Administration a approuvé mercredi Rasonque, un comprimé à prise quotidienne développé par Revolution Medicines qui bloque plusieurs formes de la protéine RAS — la mutation à l’origine de la croissance tumorale dans la plupart des cancers du pancréas et dans environ un quart de l’ensemble des cancers humains.

L’approbation concerne les adultes atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique déjà traités une première fois ou ne pouvant recevoir une chimiothérapie combinée, et elle ne nécessite pas de test préalable pour identifier une mutation RAS spécifique. (L’adénocarcinome est un cancer qui débute dans les cellules glandulaires — les cellules qui tapissent les organes et produisent des substances comme le mucus, les enzymes digestives ou des hormones. C’est l’un des types de cancer les plus fréquents, et dans le pancréas en particulier, il représente 90% à 95% de tous les cas.)

Pour des investisseurs comme le Dr. Danish Nagda, actionnaire précoce de Revolution, cette approbation compte moins pour son effet dans le cancer du pancréas que pour ce qu’elle prouve : qu’un mécanisme longtemps jugé « non ciblable » fonctionne enfin — et fonctionne dans l’un des cas les plus difficiles en oncologie. Pour les médecins et les patients, elle marque aussi un élargissement rare des options thérapeutiques dans une maladie où les gains de survie ont largement pris du retard sur ceux observés dans d’autres cancers et où de nombreux patients ne sont diagnostiqués qu’après la propagation du cancer.

Brian Wolpin, principal investigateur de l’essai et directeur du Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research au Dana-Farber Cancer Institute, a déclaré que cette approbation « donne aux médecins la confiance que l’inhibition directe de RAS peut faire une différence marquante pour les patients ». Anna Berkenblit, du Pancreatic Cancer Action Network, a qualifié cette décision de « progrès le plus important que nous ayons vu dans la lutte contre le cancer du pancréas ».

Examen accéléré par la FDA

La décision est intervenue 6,5 mois avant la date limite des user fees de la FDA, grâce à de nouveaux changements au sein de l’agence permettant aux régulateurs internationaux d’examiner les demandes en oncologie aux côtés de la FDA. « Ce médicament a montré des résultats sans précédent dans un domaine où le besoin non satisfait est très élevé », a déclaré Angelo de Claro, directeur du Oncology Center of Excellence de la FDA.

La demande a été examinée dans le cadre du programme pilote National Priority Voucher de la FDA, et le médicament bénéficie également des désignations Breakthrough Therapy et Orphan Drug — des statuts qui expliquent le calendrier d’examen raccourci.

Dans l’essai ayant conduit à l’approbation, les patients atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique déjà traité et ayant pris le médicament ont vécu une médiane de 13,2 mois, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie standard, selon l’entreprise. Rasonque a réduit le risque de décès de 60%, et les patients ont mis plus de temps avant la progression de leur maladie ainsi qu’avant l’aggravation de la douleur et de la qualité de vie.

Le médicament cible une mutation du gène KRAS présente dans presque tous les cancers du pancréas et dans de nombreux cas de cancers du poumon, colorectal et de l’ovaire. Revolution Medicines fait déjà progresser daraxonrasib dans des essais de phase avancée sur le cancer du poumon, ce qui donne à cette approbation une portée au-delà d’un seul type de tumeur, car la même voie est impliquée dans plusieurs cancers solides.

Revolution Medicines a fixé le prix catalogue à 39 800 $ pour une fourniture de 30 jours, les patients assurés éligibles pouvant payer aussi peu que 0 $ grâce à un nouveau programme d’aide. Un programme d’accès élargi ouvert en mai a déjà touché plus de 2 000 patients.

Pourquoi les oncologues parlent d’une avancée majeure

Les enjeux expliquent pourquoi les oncologues décrivent cette décision comme une avancée majeure plutôt que comme un progrès incrémental. Le cancer du pancréas tue une part disproportionnée des personnes qui en sont atteintes : selon le rapport Cancer Statistics 2026 de l’American Cancer Society, environ 67 530 Américains devraient être diagnostiqués en 2026, et environ 52 740 devraient en mourir. Il s’agit de la troisième cause de décès par cancer aux États-Unis et du seul grand cancer dont le taux de survie à cinq ans est inférieur à 20% — un taux resté à 13% pendant trois années consécutives, alors que la survie globale tous cancers confondus a atteint 70%. Environ 80% des patients ne sont diagnostiqués qu’après la propagation du cancer, a indiqué Revolution Medicines, et pour eux, la survie à cinq ans se situe autour de 3%.

« Toute une plateforme pour cibler RAS »

« C’est incroyablement enthousiasmant pour moi », a déclaré Nagda à Fortune. « Je suis évidemment actionnaire de RVMD. J’étais très, très haussier sur RVMD. »

Les mutations de RAS apparaissent dans environ un quart de l’ensemble des cancers humains, a indiqué Nagda. « Pensez à l’ampleur d’une telle plateforme », a-t-il dit. « Au lieu de développer un médicament uniquement pour le cancer du pancréas, ils ont en réalité construit une plateforme entière pour s’attaquer à ce problème central qu’est RAS. »

RAS a longtemps été considéré comme trop difficile à cibler directement, a expliqué Nagda. « On ne savait pas comment l’éteindre, et c’était un gros problème. » Il a décrit la mutation comme une sorte d’interrupteur. « Il y a un basculement — la mutation qui se produit est un interrupteur d’activation de RAS, ce qui fait croître le cancer plus rapidement », a-t-il dit. « Donc, en substance, ils s’attaquent à cet inhibiteur de RAS actif. Ils coupent littéralement l’interrupteur. »

Parce que le cancer du pancréas compte parmi les cancers les plus difficiles à traiter, démontrer l’efficacité du médicament dans cette maladie est, selon Nagda, significatif. « Il fonctionne dans le pire cas, à savoir le cancer du pancréas », a-t-il dit. « Donc maintenant, nous savons que cela pourrait vraiment fonctionner pour tout le monde. » Il a ajouté que l’approbation signifie que le médicament peut désormais être prescrit hors AMM pour d’autres cancers, et il a prédit une utilisation importante au-delà de son indication approuvée. « Je m’attends à ce que l’utilisation hors indication explose », a-t-il dit.

Nagda a établi un contraste avec les vaccins anticancéreux à ARNm qu’il a évoqués avec Fortune dans un article sur les résultats de l’essai de mélanome de Moderna et Merck. Ces vaccins fonctionnent en identifiant des antigènes à la surface d’une cellule cancéreuse, a-t-il expliqué, comparant cette approche à la cible de la protéine spike dans les vaccins contre la COVID-19. « Cela agit à l’intérieur. Cela agit sur l’aspect moléculaire de la cellule », a-t-il dit. « Nous pouvons donc maintenant attaquer la cellule à sa surface, et nous pouvons aussi l’attaquer à l’intérieur. »

Nagda a prédit que ces deux approches, combinées, pourraient transformer le traitement du cancer d’ici une décennie. « Je pense que nous sommes à moins de cinq ans de disposer de thérapies combinées qui élimineront essentiellement le cancer », a-t-il déclaré. « Nous sommes peut-être à un demi-décennie de l’ère post-cancer. »

Cette information a été publiée à l’origine sur Fortune.com.