WAYNE, Pa., Aug. 4, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or the Company) (Nasdaq: PVLA), una empresa biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla y comercializa terapias para enfermedades cutáneas graves y raras y malformaciones vasculares sin tratamientos aprobados por la U.S. Food and Drug Administration (FDA), informó sus resultados financieros del segundo trimestre de 2026 y proporcionó una actualización corporativa.

La compañía indicó que completó su reunión previa a la New Drug Application (NDA) con la FDA y presentó el primer módulo de la rolling NDA para QTORIN™ rapamycin en malformaciones linfáticas microcísticas. Palvella señaló que la finalización de la presentación de la NDA sigue prevista para la segunda mitad de 2026. La compañía también se prepara para un lanzamiento comercial independiente planificado en EE. UU. de QTORIN™ rapamycin en la primera mitad de 2027, si recibe aprobación. Las malformaciones linfáticas microcísticas son anomalías vasculares raras y debilitantes para las cuales las opciones de tratamiento históricamente han estado limitadas a procedimientos quirúrgicos e intervencionistas que a menudo resultan incompletos o temporales.

“Logramos avances significativos durante el segundo trimestre, al completar nuestra reunión previa a la NDA con la FDA e iniciar la presentación continua de la NDA para QTORIN™ rapamycin en malformaciones linfáticas microcísticas”, dijo Wes Kaupinen, fundador y director ejecutivo de Palvella. “Estamos trabajando estrechamente con la FDA bajo las designaciones de Breakthrough Therapy y Fast Track del programa para acelerar el desarrollo y la revisión, con el objetivo de potencialmente introducir la primera terapia aprobada para pacientes pediátricos y adultos que viven con esta enfermedad grave y de por vida. La finalización de la presentación de la NDA sigue encaminada para la segunda mitad de 2026, y nos estamos preparando para un lanzamiento comercial independiente planificado en la primera mitad de 2027, si se aprueba. Hemos incorporado líderes de asuntos comerciales y médicos con amplia experiencia en enfermedades raras y dermatología que ya están en campo ejecutando actividades clave previas al lanzamiento, mientras seguimos avanzando en nuestros otros programas de enfermedades raras y buscando oportunidades adicionales en toda la plataforma QTORIN™.”

Aspectos recientes de investigación y desarrollo

QTORIN™ rapamycin para malformaciones linfáticas microcísticas

James Treat, M.D., del Children’s Hospital of Philadelphia presentó datos adicionales de Fase 3 SELVA durante una sesión de última hora en el International Society for the Study of Vascular Anomalies World Congress (ISSVA). La presentación incluyó una mejora estadísticamente significativa en la cohorte de 6 a 11 años y otros hallazgos de apoyo que mostraron mejoras en signos clínicos y en resultados informados por los pacientes con QTORIN™ rapamycin.

Palvella también completó una reunión presencial previa a la NDA con la FDA que abordó información no clínica, farmacología clínica, información clínica y el paquete de evidencia previsto para la NDA. Tras esa reunión, la FDA concedió la solicitud de Palvella de Rolling Review para la NDA de QTORIN™ rapamycin en malformaciones linfáticas microcísticas, lo que permite a la Agencia comenzar a revisar partes completadas de la solicitud antes de la presentación de la NDA completa. El programa cuenta con Breakthrough Therapy Designation, que la FDA otorga para afecciones graves cuando la evidencia clínica preliminar puede indicar una mejora sustancial frente a las terapias disponibles, y con Fast Track Designation, que facilita una interacción más frecuente con la FDA durante el desarrollo.

La compañía presentó el primer módulo de su rolling NDA ante la FDA y señaló que sigue encaminada a completar la presentación en la segunda mitad de 2026.

QTORIN™ rapamycin para malformaciones venosas cutáneas

En mayo de 2026, en la 83rd Annual Meeting of the Society for Investigative Dermatology (SID), Palvella presentó datos de su ensayo de Fase 2 TOIVA de QTORIN™ rapamycin para el tratamiento de malformaciones venosas cutáneas. La compañía indicó que los hallazgos mostraron que el 100% de los pacientes con sangrado al inicio del estudio demostraron mejoría en la escala Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding en la Semana 12.

Dr. Treat también presentó datos adicionales de Fase 2 TOIVA, incluidos resultados a 24 semanas, en ISSVA. Esos datos mostraron mejoras estadísticamente significativas tanto en cVM-MCSS Height/Engorgement como en cVM-MCSS Appearance en todos los puntos de tiempo evaluados, con una respuesta clínica creciente observada con una mayor duración de la terapia con QTORIN™ rapamycin.

Palvella señaló que el inicio del ensayo de Fase 3 sigue previsto para el cuarto trimestre de 2026, tras la finalización de la reunión End-of-Phase 2 planificada.

QTORIN™ rapamycin para angiokeratomas clínicamente significativos

Palvella dosificó a los primeros pacientes en LOTU, un ensayo multicéntrico de Fase 2 que evalúa QTORIN™ rapamycin con designación Fast Track para angiokeratomas clínicamente significativos. La compañía describió los angiokeratomas como una malformación linfática aislada, rara, crónica y debilitante que afecta a más de 50,000 pacientes diagnosticados en EE. UU., y para la cual no existen terapias aprobadas por la FDA.

Los resultados principales de LOTU se esperan para la segunda mitad de 2027.

QTORIN™ pitavastatin para poroqueratosis actínica superficial diseminada

El segundo candidato de producto de Palvella, QTORIN™ pitavastatin, se está desarrollando para la poroqueratosis actínica superficial diseminada (DSAP), una enfermedad cutánea genética premaligna caracterizada por lesiones persistentes, a menudo extensas, que aumentan en tamaño, número y extensión con el tiempo. La compañía señaló que la afección puede causar una pérdida crónica de la integridad de la piel y afectar gravemente la calidad de vida, y que actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA para los más de 50,000 pacientes diagnosticados estimados en EE. UU.

Palvella afirmó que fortaleció la posición de propiedad intelectual que respalda QTORIN™ pitavastatin mediante la concesión de la U.S. Patent No. 12,636,273, licenciada en exclusiva de Yale University y basada en el trabajo pionero de Keith Choate, M.D., Ph.D. Las reivindicaciones concedidas cubren la administración tópica de inhibidores de la HMG-CoA reductasa, incluido pitavastatin, para el tratamiento de poroqueratosis, incluida DSAP, y brindan protección hasta 2043.

La compañía indicó que el inicio del ensayo de Fase 2 se espera para la segunda mitad de 2026.

Expansión de la plataforma QTORIN™

Palvella señaló que planea anunciar la cuarta indicación clínica objetivo para QTORIN™ rapamycin en la segunda mitad de 2026. La expansión de QTORIN™ rapamycin hacia indicaciones adicionales está respaldada por un creciente cuerpo de literatura publicada que destaca el potencial de rapamycin en varias enfermedades cutáneas impulsadas por mTOR y difíciles de tratar, al tiempo que promueve enfoques tópicos dirigidos adecuados para mejorar la tolerabilidad y la seguridad. Rapamycin, también conocido como sirolimus, es un inhibidor de mTOR con un perfil de seguridad sistémica establecido desde su aprobación original por la FDA como inmunosupresor en 1999, y la administración tópica busca concentrar el fármaco en el sitio de la enfermedad mientras limita la exposición sistémica.

Palvella también planea anunciar el tercer candidato de producto de la plataforma QTORIN™ para una enfermedad grave y rara sin terapias aprobadas por la FDA en la segunda mitad de 2026.

Aspectos corporativos recientes

Palvella nombró al ejecutivo de biotecnología de enfermedades raras y líder comercial Matt Pauls, J.D., M.B.A., a su Junta Directiva. La compañía indicó que el nombramiento suma experiencia en desarrollo de fármacos para enfermedades raras, comercialización y estrategia corporativa derivada de funciones ejecutivas y en juntas en Savara Inc., Soleno Therapeutics, Strongbridge Biopharma e Insmed Incorporated.

Palvella fue reconocida como “Healthcare & Life Sciences Company of the Year” en los 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards, lo que la compañía señaló como un reconocimiento a su labor en el avance de terapias para enfermedades raras y a sus contribuciones al ecosistema regional de ciencias de la vida.

La compañía también completó su cambio de cotización al Nasdaq Global Market, lo que, según indicó, aporta mayor visibilidad dentro de la comunidad inversora y refleja su crecimiento continuo y sus hitos corporativos.

Resultados financieros del segundo trimestre de 2026

Palvella señaló que el efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo totalizaron $250.6 million al 30 de junio de 2026.

Los gastos de investigación y desarrollo para los tres meses finalizados el 30 de junio de 2026 fueron de $12.5 million, frente a $5.1 million en el mismo periodo de 2025. La compañía atribuyó el aumento principalmente a un mayor gasto en actividades de manufactura, al desarrollo clínico de QTORIN™ rapamycin para angiokeratomas, a los costos relacionados con la presentación del primer módulo de la rolling NDA y a mayores gastos por incremento de personal y servicios de consultoría en 2026.

Los gastos generales y administrativos fueron de $8.9 million en el trimestre, frente a $4.1 million un año antes. Palvella indicó que el aumento se debió principalmente a un mayor número de empleados en 2026 y a un incremento de los servicios profesionales asociados con operar como empresa cotizada.

La pérdida neta fue de $21.9 million, o $1.52 por acción básica y diluida, en el trimestre, frente a una pérdida neta de $9.5 million, o $0.86 por acción básica y diluida, en el segundo trimestre de 2025.

El promedio ponderado de acciones en circulación para el cálculo de utilidades por acción fue de 14,356,219 en el segundo trimestre de 2026 y de 13,724,256 en lo que va del año. Las acciones en circulación eran 15,802,768 al 31 de julio de 2026, incluidas 14,408,007 acciones ordinarias y 1,394,761 equivalentes de acciones ordinarias suponiendo la conversión de warrants prefinanciados en circulación.

Detalles de la conferencia telefónica

Palvella indicó que celebrará hoy a las 8:30 a.m. ET una conferencia telefónica y una transmisión audiovisual en vivo para analizar los resultados financieros del segundo trimestre de 2026 y ofrecer una actualización corporativa. La transmisión en vivo, incluidas las diapositivas de presentación, puede accederse a través del sitio web de la compañía en la sección “Events & Presentations”. Los detalles de registro telefónico están disponibles mediante el enlace de la conferencia telefónica de la compañía. Una repetición de la transmisión estará disponible aproximadamente dos horas después de la llamada y permanecerá archivada durante 90 días en el sitio web de la compañía en www.palvellatx.com.

Acerca de Palvella Therapeutics

Fundada y dirigida por veteranos de biotecnología en enfermedades raras, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en desarrollar y comercializar terapias innovadoras para pacientes con enfermedades cutáneas graves y raras y malformaciones vasculares para las que no existen terapias aprobadas por la FDA. La compañía está desarrollando una cartera de candidatos de producto basada en su plataforma patentada QTORIN™, con un enfoque inicial en enfermedades cutáneas graves y raras y malformaciones vasculares, muchas de las cuales son de por vida.

El principal candidato de Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), se está desarrollando para malformaciones linfáticas microcísticas, malformaciones venosas cutáneas y angiokeratomas clínicamente significativos. Su segundo candidato de producto, QTORIN™ pitavastatin, se está desarrollando para poroqueratosis actínica superficial diseminada.

Para más información, visite www.palvellatx.com o siga a Palvella en LinkedIn o X (antes conocido como Twitter).

QTORIN™ rapamycin y QTORIN™ pitavastatin son solo para uso en investigación y no han sido aprobados por la FDA ni por ninguna otra agencia reguladora para ninguna indicación.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Sección 21E de la Securities Exchange Act de 1934 y la Sección 27A de la Securities Act de 1933. Estas declaraciones reflejan las creencias y suposiciones actuales de la administración de Palvella y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran sustancialmente. Las declaraciones prospectivas incluyen, entre otras cosas, el calendario esperado de presentaciones de datos clínicos, planes de desarrollo clínico, presentaciones regulatorias, procesos de revisión de la FDA, expectativas sobre QTORIN™ rapamycin y QTORIN™ pitavastatin, recursos de efectivo y duración financiera, y oportunidades en etapa de investigación.

La compañía señaló que los riesgos incluyen, entre otros, la capacidad de obtener capital adicional; avanzar los candidatos de producto a través del desarrollo preclínico y clínico; realizar presentaciones regulatorias dentro de los plazos previstos; obtener aprobación regulatoria y comercializar candidatos de producto; el resultado de los ensayos clínicos tempranos; la experiencia limitada en desarrollo clínico y manufactura comercial; la competencia; el impacto de eventos globales en las operaciones; la capacidad de atraer y retener empleados; la protección de la propiedad intelectual; y la dependencia de terceros, fabricantes por contrato y organizaciones de investigación por contrato. Palvella indicó que no tiene intención de actualizar públicamente las declaraciones prospectivas, salvo cuando lo exija la ley.

Información de contacto

Inversores: Wesley H. Kaupinen, fundador y CEO, Palvella Therapeutics, wes.kaupinen@palvellatx.com

Medios: Marcy Nanus, vicepresidenta de Relaciones con Inversionistas y Asuntos Corporativos, Palvella Therapeutics, marcy.nanus@palvellatx.com