La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el miércoles Rasonque, una píldora de administración diaria desarrollada por Revolution Medicines que bloquea varias formas de la proteína RAS — la mutación que impulsa el crecimiento tumoral en la mayoría de los cánceres de páncreas y en aproximadamente un cuarto de todos los cánceres humanos en general.

La aprobación cubre a adultos con adenocarcinoma de páncreas metastásico que ya han recibido una ronda de tratamiento o que no pueden recibir quimioterapia combinada, y no requiere una prueba previa para identificar una mutación específica de RAS. (El adenocarcinoma es un cáncer que comienza en las células glandulares, las células que recubren los órganos y producen sustancias como el moco, las enzimas digestivas o las hormonas. Es uno de los tipos de cáncer más comunes en general y, en el páncreas específicamente, representa entre el 90% y el 95% de todos los casos.)

Para inversionistas como el Dr. Danish Nagda, accionista temprano de Revolution, la aprobación importa menos por lo que hace en el cáncer de páncreas que por lo que demuestra: que un mecanismo considerado durante mucho tiempo “indrogable” finalmente funciona — y funciona en uno de los casos más difíciles de la oncología. Para los médicos y los pacientes, también marca una expansión poco común de las opciones de tratamiento en una enfermedad en la que los avances en supervivencia se han rezagado muy por detrás de otros cánceres y en la que muchas personas reciben el diagnóstico solo después de que el cáncer ya se ha propagado.

Brian Wolpin, investigador principal del ensayo y director del Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research del Dana-Farber Cancer Institute, dijo que la aprobación “les da a los médicos la confianza de que inhibir directamente RAS puede marcar una diferencia notable para los pacientes”. Anna Berkenblit, de la Pancreatic Cancer Action Network, la calificó como “el avance más significativo que hemos visto en la lucha contra el cáncer de páncreas”.

Revisión acelerada de la FDA

La decisión llegó 6.5 meses antes de la fecha límite de tarifas de usuario de la FDA, con la ayuda de nuevos cambios en la agencia que permiten a los reguladores internacionales revisar las solicitudes de oncología junto con la FDA. “Este medicamento mostró resultados sin precedentes en un área de alta necesidad insatisfecha”, dijo Angelo de Claro, director del Oncology Center of Excellence de la FDA.

La solicitud fue revisada bajo el programa piloto National Priority Voucher de la FDA, y el medicamento también cuenta con las designaciones de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) y Fármaco Huérfano (Orphan Drug), estatus que ayudan a explicar el cronograma de revisión acelerado.

En el ensayo que condujo a la aprobación, los pacientes con adenocarcinoma de páncreas metastásico previamente tratado que tomaron el medicamento vivieron una mediana de 13.2 meses, frente a 6.7 meses con quimioterapia estándar, según la empresa. Rasonque redujo el riesgo de muerte en un 60%, y los pacientes tardaron más en ver progresar su enfermedad y en que empeoraran el dolor y las medidas de calidad de vida.

El medicamento ataca una mutación en el gen KRAS presente en casi todos los cánceres de páncreas y en muchos casos de cáncer de pulmón, colorrectal y de ovario. Revolution Medicines ya está avanzando daraxonrasib en ensayos de fase avanzada de cáncer de pulmón, lo que otorga a la aprobación una relevancia que va más allá de un solo tipo de tumor, porque la misma vía está implicada en múltiples cánceres sólidos.

Revolution Medicines fijó un precio de lista de $39,800 por un suministro de 30 días, y los pacientes asegurados elegibles pagarían tan solo $0 a través de un nuevo programa de apoyo. Un programa de acceso ampliado inaugurado en mayo ya ha alcanzado a más de 2,000 pacientes.

Por qué los oncólogos lo llaman un avance histórico

Los riesgos explican por qué los oncólogos hablan de un avance histórico y no de una mejora incremental. El cáncer de páncreas mata a una proporción desproporcionada de las personas que lo desarrollan: se estima que 67,530 estadounidenses serán diagnosticados en 2026 y alrededor de 52,740 morirán por esta causa, según el informe Cancer Statistics 2026 de la American Cancer Society. Es la tercera causa de muerte por cáncer en Estados Unidos y el único cáncer importante con una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 20% — una tasa estancada en 13% durante tres años consecutivos, incluso cuando la supervivencia de todos los cánceres combinados ha alcanzado el 70%. Alrededor del 80% de los pacientes no recibe diagnóstico hasta que el cáncer se ha propagado, dijo Revolution Medicines, y para ellos la supervivencia a cinco años ronda el 3%.

“Una plataforma completa para atacar RAS”

“Esto para mí es increíblemente emocionante”, dijo Nagda a Fortune. “Obviamente soy accionista de RVMD. He estado muy, muy optimista respecto a RVMD.”

Las mutaciones de RAS aparecen en aproximadamente un cuarto de todos los cánceres humanos, dijo Nagda. “Piensen en lo grande que es esta plataforma”, afirmó. “En lugar de desarrollar un solo medicamento únicamente para el cáncer de páncreas, en realidad construyeron toda una plataforma para atacar este problema central llamado RAS.”

Durante mucho tiempo se consideró que RAS era demasiado difícil de atacar directamente, dijo Nagda. “No se sabía cómo apagarlo, y ese era un gran problema”. Describió la mutación como una especie de interruptor: “Existe un giro — la mutación que ocurre es un interruptor de encendido de RAS, que hace que el cáncer crezca más rápido. Así que, en esencia, lo que hacen es atacar con este inhibidor de RAS activado. Literalmente están apagando el interruptor de encendido.”

Dado que el cáncer de páncreas está entre los cánceres más difíciles de tratar, probar que el medicamento funciona ahí es significativo, dijo Nagda. “Funciona en el peor de ellos, que es el cáncer de páncreas”, señaló. “Así que ahora sabemos que esto realmente podría funcionar para todos”. Dijo que la aprobación significa que el medicamento ya puede recetarse fuera de indicación para otros cánceres, y previó un uso intensivo más allá de su indicación aprobada. “Espero que el uso fuera de indicación se dispare”, afirmó.

Nagda contrastó esto con las vacunas contra el cáncer basadas en ARNm que analizó con Fortune en la cobertura de los resultados del ensayo de melanoma de Moderna y Merck. Esas vacunas funcionan detectando antígenos en la superficie de una célula cancerosa, dijo, comparando el enfoque con la orientación de la proteína espiga en las vacunas contra la COVID-19. “Esto afecta el interior. Afecta el aspecto molecular de la célula”, explicó. “Así que ahora podemos atacar la célula en su superficie y ahora podemos atacar la célula por dentro.”

Nagda predijo que los dos enfoques, combinados, podrían transformar el tratamiento del cáncer dentro de la década. “Creo que estamos a menos de cinco años de tener terapias combinadas que esencialmente eliminen el cáncer”, dijo. “Estamos quizás a media década de la era poscáncer.”

Esta historia fue publicada originalmente en Fortune.com.