WAYNE, Pa., 4. Aug. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella oder das Unternehmen) (Nasdaq: PVLA), ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das Therapien für schwere, seltene Hauterkrankungen und vaskuläre Malformationen ohne von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlungen entwickelt und vermarktet, hat die Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2026 gemeldet und ein Unternehmensupdate gegeben.

Das Unternehmen teilte mit, dass es das Pre-New Drug Application (NDA)-Meeting mit der FDA abgeschlossen und das erste Modul der Rolling-NDA für QTORIN™ rapamycin bei mikrozystischen lymphatischen Malformationen eingereicht habe. Palvella sagte, der Abschluss der NDA-Einreichung liege weiterhin auf Kurs für die zweite Jahreshälfte 2026. Das Unternehmen bereitet sich außerdem auf einen geplanten eigenständigen US-Kommerzialisierungsstart von QTORIN™ rapamycin in der ersten Hälfte von 2027 vor, sofern zugelassen. Mikrozystische lymphatische Malformationen sind seltene, belastende vaskuläre Anomalien, für die Behandlungsoptionen historisch auf chirurgische und interventionelle Verfahren beschränkt waren, die sich häufig als unvollständig oder nur vorübergehend erweisen.

„Wir haben im zweiten Quartal erhebliche Fortschritte erzielt, indem wir unser Pre-NDA-Meeting mit der FDA abgeschlossen und die Rolling-NDA-Einreichung für QTORIN™ rapamycin bei mikrozystischen lymphatischen Malformationen eingeleitet haben“, sagte Wes Kaupinen, Gründer und Chief Executive Officer von Palvella. „Wir arbeiten unter den Breakthrough Therapy- und Fast Track-Bezeichnungen des Programms eng mit der FDA zusammen, um Entwicklung und Prüfung zu beschleunigen, mit dem Ziel, möglicherweise die erste zugelassene Therapie für pädiatrische und erwachsene Patienten mit dieser schweren, lebenslangen Erkrankung einzuführen. Der Abschluss der NDA-Einreichung liegt weiterhin auf Kurs für die zweite Jahreshälfte 2026, und wir bereiten uns auf einen geplanten eigenständigen kommerziellen Start in der ersten Hälfte von 2027 vor, sofern zugelassen. Wir haben Führungskräfte für Commercial und Medical Affairs mit tiefer Erfahrung in seltenen Erkrankungen und Dermatologie rekrutiert, die nun vor Ort wichtige Aktivitäten vor dem Markteintritt umsetzen, während wir unsere anderen Programme für seltene Erkrankungen weiter vorantreiben und zusätzliche Möglichkeiten über die QTORIN™-Plattform verfolgen.“

Aktuelle Forschungs- und Entwicklungs-Highlights

QTORIN™ rapamycin für mikrozystische lymphatische Malformationen

James Treat, M.D., vom Children’s Hospital of Philadelphia präsentierte während einer Late-Breaking-Session auf dem International Society for the Study of Vascular Anomalies World Congress (ISSVA) zusätzliche Phase-3-SELVA-Daten. Die Präsentation umfasste eine statistisch signifikante Verbesserung in der Kohorte der 6- bis 11-Jährigen sowie weitere unterstützende Befunde, die Verbesserungen der klinischen Zeichen und der von Patienten berichteten Outcomes unter QTORIN™ rapamycin zeigten.

Palvella schloss außerdem ein persönliches Pre-NDA-Meeting mit der FDA ab, das nichtklinische, klinisch-pharmakologische und klinische Informationen sowie das geplante Evidenzpaket für die NDA behandelte. Im Anschluss an dieses Meeting gewährte die FDA Palvellas Antrag auf Rolling Review der QTORIN™ rapamycin-NDA für mikrozystische lymphatische Malformationen und erlaubte der Behörde damit, fertige Teile des Antrags bereits vor Einreichung der vollständigen NDA zu prüfen. Das Programm verfügt sowohl über die Breakthrough Therapy Designation, die die FDA bei schweren Erkrankungen vergibt, wenn vorläufige klinische Daten auf eine deutliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien hindeuten können, als auch über die Fast Track Designation, die während der Entwicklung häufigeren Austausch mit der FDA erleichtert.

Das Unternehmen reichte das erste Modul seiner Rolling-NDA bei der FDA ein und sagte, dass es weiterhin auf Kurs sei, die Einreichung in der zweiten Jahreshälfte 2026 abzuschließen.

QTORIN™ rapamycin für kutane venöse Malformationen

Im Mai 2026 präsentierte Palvella auf der 83. Jahrestagung der Society for Investigative Dermatology (SID) Daten aus der Phase-2-TOIVA-Studie zu QTORIN™ rapamycin für kutane venöse Malformationen. Das Unternehmen erklärte, die Ergebnisse zeigten, dass 100% der Patienten mit Blutungen zu Baseline in Woche 12 eine Verbesserung auf der Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding-Skala aufwiesen.

Dr. Treat präsentierte auf der ISSVA zudem zusätzliche Phase-2-TOIVA-Daten, einschließlich 24-Wochen-Ergebnissen. Diese Daten zeigten an allen gemessenen Zeitpunkten statistisch signifikante Verbesserungen sowohl beim cVM-MCSS Height/Engorgement als auch beim cVM-MCSS Appearance, wobei mit längerer Behandlungsdauer mit QTORIN™ rapamycin eine zunehmende klinische Response beobachtet wurde.

Palvella sagte, der Start der Phase-3-Studie bleibe nach Abschluss des geplanten End-of-Phase-2-Meetings weiterhin auf Kurs für das vierte Quartal 2026.

QTORIN™ rapamycin für klinisch signifikante Angiokeratome

Palvella dosierte die ersten Patienten in LOTU, einer multizentrischen Phase-2-Studie zur Bewertung von QTORIN™ rapamycin mit Fast-Track-Designation für klinisch signifikante Angiokeratome. Das Unternehmen beschrieb Angiokeratome als eine seltene, chronische und belastende isolierte lymphatische Malformation, von der schätzungsweise mehr als 50.000 diagnostizierte Patienten in den USA betroffen sind und für die es keine von der FDA zugelassenen Therapien gibt.

Topline-Ergebnisse aus LOTU werden für die zweite Jahreshälfte 2027 erwartet.

QTORIN™ pitavastatin für disseminierte superfizielle aktinische Porokeratose

Palvellas zweiter Produktkandidat, QTORIN™ pitavastatin, wird für die Behandlung der disseminierten superfiziellen aktinischen Porokeratose (DSAP) entwickelt, einer präneoplastischen genetischen Hauterkrankung, die sich durch persistierende, oft ausgedehnte Läsionen auszeichnet, die im Laufe der Zeit an Größe, Anzahl und Ausdehnung zunehmen. Das Unternehmen erklärte, die Erkrankung könne zu einem chronischen Verlust der Hautintegrität führen und die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen; für die geschätzten mehr als 50.000 diagnostizierten Patienten in den USA existierten derzeit keine von der FDA zugelassenen Therapien.

Palvella sagte, es habe die geistige Eigentumsposition für QTORIN™ pitavastatin durch die Erteilung des U.S. Patent No. 12,636,273 gestärkt, das ausschließlich von der Yale University lizenziert wurde und auf der Pionierarbeit von Keith Choate, M.D., Ph.D., aufbaut. Die erteilten Ansprüche decken die topische Verabreichung von HMG-CoA-Reduktase-Hemmern, einschließlich Pitavastatin, zur Behandlung von Porokeratose, einschließlich DSAP, ab und bieten Schutz bis 2043.

Der Beginn der Phase-2-Studie wird für die zweite Jahreshälfte 2026 erwartet.

QTORIN™-Plattform-Erweiterung

Palvella plant, in der zweiten Jahreshälfte 2026 die vierte Zielindikation für QTORIN™ rapamycin bekannt zu geben. Die Erweiterung von QTORIN™ rapamycin auf zusätzliche Indikationen wird durch eine wachsende Zahl veröffentlichter Fachartikel gestützt, die das breite Potenzial von Rapamycin bei mehreren schwer behandelbaren, mTOR-getriebenen Hauterkrankungen hervorheben und gleichzeitig zielgerichtete topische Ansätze zur Verbesserung von Verträglichkeit und Sicherheit befürworten. Rapamycin, auch bekannt als Sirolimus, ist ein mTOR-Inhibitor mit einem etablierten systemischen Sicherheitsprofil, das auf seine ursprüngliche FDA-Zulassung als Immunsuppressivum im Jahr 1999 zurückgeht; eine topische Anwendung soll den Wirkstoff am Erkrankungsort konzentrieren und die systemische Exposition begrenzen.

Palvella plant außerdem, in der zweiten Jahreshälfte 2026 den dritten Produktkandidaten aus der QTORIN™-Plattform in einer schweren, seltenen Erkrankung ohne von der FDA zugelassene Therapien bekannt zu geben.

Aktuelle Unternehmens-Highlights

Palvella berief den erfahrenen Rare-Disease-Biotech-Manager und Commercial-Leader Matt Pauls, J.D., M.B.A., in den Verwaltungsrat. Das Unternehmen erklärte, die Berufung bringe zusätzliche Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen, der Kommerzialisierung und der Unternehmensstrategie aus Führungs- und Board-Rollen bei Savara Inc., Soleno Therapeutics, Strongbridge Biopharma und Insmed Incorporated ein.

Palvella wurde bei den 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards als „Healthcare & Life Sciences Company of the Year“ ausgezeichnet. Nach Angaben des Unternehmens würdigte die Auszeichnung die Arbeit an innovativen Therapien für seltene Erkrankungen sowie den Beitrag zum regionalen Life-Sciences-Ökosystem.

Das Unternehmen schloss außerdem die Hochstufung an den Nasdaq Global Market ab, was nach eigener Aussage die Sichtbarkeit in der Investment-Community erhöht und das weitere Wachstum sowie wichtige Unternehmensmeilensteine widerspiegelt.

Finanzergebnisse des zweiten Quartals 2026

Palvella gab an, dass sich Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Anlagen zum 30. Juni 2026 auf 250,6 Millionen US-Dollar beliefen.

Die Forschungs- und Entwicklungskosten für die drei Monate bis zum 30. Juni 2026 betrugen 12,5 Millionen US-Dollar, verglichen mit 5,1 Millionen US-Dollar im gleichen Zeitraum 2025. Das Unternehmen führte den Anstieg vor allem auf höhere Ausgaben für Herstellungsaktivitäten, die klinische Entwicklung von QTORIN™ rapamycin für Angiokeratome, Kosten im Zusammenhang mit der Einreichung des ersten Moduls der Rolling-NDA sowie auf höhere Personalzahlen und Beratungsleistungen im Jahr 2026 zurück.

Die allgemeinen und administrativen Aufwendungen beliefen sich im Quartal auf 8,9 Millionen US-Dollar, nach 4,1 Millionen US-Dollar im Vorjahresquartal. Palvella erklärte, der Anstieg sei vor allem auf mehr Personal im Jahr 2026 sowie auf erhöhte professionelle Dienstleistungen im Zusammenhang mit dem Betrieb als börsennotiertes Unternehmen zurückzuführen.

Der Nettoverlust betrug im Quartal 21,9 Millionen US-Dollar oder 1,52 US-Dollar je unverwässerter und verwässerter Aktie, verglichen mit einem Nettoverlust von 9,5 Millionen US-Dollar oder 0,86 US-Dollar je unverwässerter und verwässerter Aktie im zweiten Quartal 2025.

Die gewichtete durchschnittliche Zahl ausstehender Aktien für die EPS-Berechnung betrug im zweiten Quartal 2026 14.356.219 und im bisherigen Jahresverlauf 13.724.256. Die Zahl der ausstehenden Aktien lag zum 31. Juli 2026 bei 15.802.768, darunter 14.408.007 Stammaktien und 1.394.761 Stammaktienäquivalente unter Annahme der Umwandlung ausstehender vorfinanzierter Warrants.

Details zur Telefonkonferenz

Palvella teilte mit, dass das Unternehmen heute um 8:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Live-Audiowebcast veranstalten wird, um die Finanzergebnisse des zweiten Quartals 2026 zu besprechen und ein Unternehmensupdate zu geben. Auf den Live-Webcast einschließlich Präsentationsfolien kann über die Website des Unternehmens im Bereich „Events & Presentations“ zugegriffen werden. Die Registrierungsdetails für die Telefonkonferenz sind über den Konferenzlink des Unternehmens verfügbar. Eine Aufzeichnung des Webcasts wird etwa zwei Stunden nach Ende der Konferenz verfügbar sein und für 90 Tage im Bereich „Events & Presentations“ auf der Website des Unternehmens unter www.palvellatx.com archiviert bleiben.

Über Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA), gegründet und geleitet von Veteranen der Biotech-Branche im Bereich seltener Erkrankungen, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Patienten mit schweren, seltenen Hautkrankheiten und vaskulären Malformationen konzentriert, für die es keine von der FDA zugelassenen Therapien gibt. Das Unternehmen entwickelt eine breite Pipeline von Produktkandidaten auf Basis seiner patentierten QTORIN™-Plattform mit anfänglichem Schwerpunkt auf schweren, seltenen Hautkrankheiten und vaskulären Malformationen, von denen viele lebenslang bestehen.

Der führende Produktkandidat von Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), wird derzeit für mikrozystische lymphatische Malformationen, kutane venöse Malformationen und klinisch signifikante Angiokeratome entwickelt. Der zweite Produktkandidat, QTORIN™ pitavastatin, wird derzeit für die disseminierte superfizielle aktinische Porokeratose entwickelt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.palvellatx.com oder folgen Sie Palvella auf LinkedIn oder X (früher bekannt als Twitter).

QTORIN™ rapamycin und QTORIN™ pitavastatin sind ausschließlich für Untersuchungszwecke bestimmt und wurden weder von der FDA noch von einer anderen Regulierungsbehörde für irgendeine Indikation zugelassen.

Zukünftige Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Section 21E des Securities Exchange Act von 1934 und Section 27A des Securities Act von 1933. Diese Aussagen spiegeln die aktuellen Überzeugungen und Annahmen des Managements von Palvella wider und unterliegen Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich abweichen. Zu den zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem erwartete Zeitpunkte für die Präsentation klinischer Daten, klinische Entwicklungspläne, regulatorische Einreichungen, FDA-Prüfprozesse, Erwartungen zu QTORIN™ rapamycin und QTORIN™ pitavastatin, Barmittel und finanzielle Reichweite sowie Chancen in der Forschungsphase.

Das Unternehmen erklärte, zu den Risiken gehörten unter anderem die Fähigkeit, zusätzliches Kapital aufzunehmen; Produktkandidaten durch präklinische und klinische Entwicklung voranzubringen; regulatorische Einreichungen innerhalb der erwarteten Zeitpläne vorzunehmen; regulatorische Zulassungen zu erhalten und Produktkandidaten zu vermarkten; die Ergebnisse früher klinischer Studien; begrenzte Erfahrung in klinischer Entwicklung und kommerzieller Herstellung; Wettbewerb; Auswirkungen globaler Ereignisse auf die Geschäftstätigkeit; die Fähigkeit, Mitarbeiter zu gewinnen und zu halten; der Schutz geistigen Eigentums; sowie die Abhängigkeit von Dritten, Lohnherstellern und Auftragsforschungsorganisationen. Palvella erklärte, dass es beabsichtigt, zukunftsgerichtete Aussagen nur dann öffentlich zu aktualisieren, wenn dies gesetzlich erforderlich ist.

Kontaktinformationen

Investoren: Wesley H. Kaupinen, Gründer und CEO, Palvella Therapeutics, wes.kaupinen@palvellatx.com

Medien: Marcy Nanus, Vice President of Investor Relations and Corporate Affairs, Palvella Therapeutics, marcy.nanus@palvellatx.com