Die Food and Drug Administration hat am Mittwoch Rasonque zugelassen, eine einmal täglich einzunehmende Pille von Revolution Medicines, die mehrere Formen des RAS-Proteins blockiert — jene Mutation, die das Tumorwachstum bei den meisten Bauchspeicheldrüsenkrebsarten und insgesamt bei rund einem Viertel aller menschlichen Krebserkrankungen antreibt.

Die Zulassung gilt für Erwachsene mit metastasiertem Pankreasadenokarzinom, die bereits eine Behandlungsrunde erhalten haben oder keine Kombinationstherapie bekommen können, und sie erfordert vorab keinen Test zum Nachweis einer spezifischen RAS-Mutation. (Adenokarzinom ist Krebs, der in Drüsenzellen beginnt — den Zellen, die Organe auskleiden und Stoffe wie Schleim, Verdauungsenzyme oder Hormone produzieren. Es ist eine der häufigsten Krebsarten insgesamt und macht in der Bauchspeicheldrüse speziell 90% bis 95% aller Fälle aus.)

Für Investoren wie Dr. Danish Nagda, einen frühen Aktionär von Revolution, ist die Zulassung weniger wegen ihrer Wirkung bei Bauchspeicheldrüsenkrebs wichtig als wegen dessen, was sie belegt: dass ein lange als „nicht medikamentös angreifbar“ geltender Mechanismus endlich funktioniert — und zwar in einem der schwierigsten Fälle der Onkologie. Für Ärzte und Patienten markiert sie zugleich eine seltene Erweiterung der Behandlungsoptionen bei einer Krankheit, bei der die Überlebensfortschritte weit hinter anderen Krebsarten zurückgeblieben sind und viele Betroffene erst diagnostiziert werden, wenn der Krebs bereits gestreut hat.

Brian Wolpin, der leitende Prüfarzt der Studie und Direktor des Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research am Dana-Farber Cancer Institute, sagte, die Zulassung „gibt Ärzten das Vertrauen, dass die direkte Hemmung von RAS für Patienten einen deutlichen Unterschied machen kann.“ Anna Berkenblit vom Pancreatic Cancer Action Network nannte sie „den bedeutendsten Fortschritt, den wir im Kampf gegen Bauchspeicheldrüsenkrebs gesehen haben.“

Beschleunigte FDA-Prüfung

Die Entscheidung fiel 6.5 Monate vor der Frist der FDA für Gebührenzahlungen und wurde durch neue Änderungen bei der Behörde unterstützt, die es internationalen Regulierern erlauben, onkologische Anträge gemeinsam mit der FDA zu prüfen. „Dieses Medikament zeigte beispiellose Ergebnisse in einem Bereich mit hohem ungedecktem Bedarf“, sagte Angelo de Claro, Direktor des Oncology Center of Excellence der FDA.

Der Antrag wurde im Rahmen des National Priority Voucher Pilotprogramms der FDA geprüft, und das Medikament trägt außerdem die Einstufungen Breakthrough Therapy und Orphan Drug — Status, die den verkürzten Prüfzeitraum erklären helfen.

In der Studie, die zur Zulassung führte, lebten Patienten mit zuvor behandeltem metastasiertem Pankreasadenokarzinom, die das Medikament einnahmen, median 13.2 Monate, verglichen mit 6.7 Monaten unter Standardchemotherapie, laut dem Unternehmen. Rasonque senkte das Sterberisiko um 60%, und die Krankheit schritt später voran; auch Schmerzen und Lebensqualitätswerte verschlechterten sich später.

Das Medikament zielt auf eine Mutation im KRAS-Gen ab, die bei nahezu allen Bauchspeicheldrüsenkrebsarten und vielen Fällen von Lungen-, Darm- und Eierstockkrebs vorkommt. Revolution Medicines treibt daraxonrasib bereits in späten Studien zu Lungenkrebs voran und verleiht der Zulassung damit Relevanz über einen einzelnen Tumortyp hinaus, da derselbe Signalweg bei mehreren soliden Krebsarten beteiligt ist.

Revolution Medicines setzte einen Listenpreis von $39,800 für eine 30-Tage-Packung fest, wobei anspruchsberechtigte versicherte Patienten über ein neues Unterstützungsprogramm nur $0 zahlen können. Ein im Mai gestartetes Expanded-Access-Programm hat bereits mehr als 2,000 Patienten erreicht.

Warum Onkologen von einem Durchbruch sprechen

Die Bedeutung erklärt, warum Onkologen dies als Durchbruch und nicht als schrittweisen Gewinn bezeichnen. Bauchspeicheldrüsenkrebs fordert einen unverhältnismäßig hohen Anteil derjenigen, die daran erkranken: Schätzungsweise 67,530 Amerikaner werden 2026 diagnostiziert, und rund 52,740 werden daran sterben, so der Bericht Cancer Statistics 2026 der American Cancer Society. Er ist die dritthäufigste Ursache für Krebstodesfälle in den USA und die einzige große Krebsart mit einer Fünfjahres-Überlebensrate unter 20% — ein Wert, der seit drei Jahren bei 13% verharrt, obwohl die Überlebensrate über alle Krebsarten hinweg 70% erreicht hat. Etwa 80% der Patienten werden erst diagnostiziert, wenn sich der Krebs bereits ausgebreitet hat, sagte Revolution Medicines, und für sie liegt die Fünfjahres-Überlebensrate bei rund 3%.

„Eine ganze Plattform, um RAS anzugreifen“

„Das ist für mich unglaublich spannend“, sagte Nagda gegenüber Fortune. „Ich bin natürlich ein Aktionär von RVMD. Ich war sehr, sehr bullish bei RVMD.“

RAS-Mutationen treten nach Angaben von Nagda bei etwa einem Viertel aller menschlichen Krebserkrankungen auf. „Man muss sich vorstellen, wie groß diese Plattform ist“, sagte er. „Anstatt nur ein Medikament gegen Bauchspeicheldrüsenkrebs zu entwickeln, haben sie tatsächlich eine ganze Plattform aufgebaut, um dieses Kernproblem namens RAS anzugehen.“

RAS galt lange als zu schwierig, um es direkt anzugreifen, sagte Nagda. „Man wusste nicht, wie man es abschaltet, und das war ein großes Problem.“ Er beschrieb die Mutation als eine Art Schalter. „Es gibt eine Drehung — die Mutation, die auftritt, ist ein Einschalt-Signal von RAS, das den Krebs schneller wachsen lässt“, sagte er. „Im Grunde gehen sie also gegen diesen RAS-On-Inhibitor vor. Sie schalten buchstäblich den Einschalt-Schalter aus.“

Weil Bauchspeicheldrüsenkrebs zu den am schwersten behandelbaren Krebsarten gehört, sei der Nachweis, dass das Medikament dort wirke, bedeutsam, sagte Nagda. „Es wirkt beim schlimmsten Fall, nämlich Bauchspeicheldrüsenkrebs“, sagte er. „Also wissen wir jetzt, dass das wirklich für alle funktionieren könnte.“ Die Zulassung bedeute, dass das Medikament nun auch off-label bei anderen Krebsarten verschrieben werden könne, und er erwarte eine starke Nutzung über die genehmigte Indikation hinaus. „Ich erwarte, dass die Off-Label-Nutzung davon durch die Decke geht“, sagte er.

Nagda zog einen Vergleich zu den mRNA-Krebsimpfstoffen, die er mit Fortune im Zusammenhang mit der Berichterstattung über die Melanom-Studienergebnisse von Moderna und Merck besprochen hatte. Diese Impfstoffe funktionieren, indem sie Antigene auf der Oberfläche einer Krebszelle finden, sagte er, und verglich den Ansatz mit dem Spike-Protein-Ziel bei COVID-19-Impfstoffen. „Das wirkt im Inneren. Es betrifft den molekularen Aspekt der Zelle“, sagte er. „Also können wir jetzt die Zelle an ihrer Oberfläche angreifen, und jetzt können wir die Zelle im Inneren angreifen.“

Nagda prognostizierte, dass die beiden Ansätze zusammen innerhalb des Jahrzehnts die Krebsbehandlung verändern könnten. „Ich denke, wir sind innerhalb von fünf Jahren bei Kombinationstherapien, die den Krebs im Wesentlichen beseitigen“, sagte er. „Wir sind vielleicht ein halbes Jahrzehnt vom Post-Krebs-Zeitalter entfernt.“

Diese Geschichte erschien ursprünglich auf Fortune.com.