法規里程碑遭安全性揭露掩蓋

Xenon Pharmaceuticals（XENE）週四向美國食品藥物管理局（FDA）提交了azetukalner的新藥上市申請（NDA），該藥是公司的首要候選藥物，用於治療局灶性癲癇發作，即起源於大腦單一區域的癲癇發作。此次申請是一項關鍵里程碑，有望為這家位於加拿大卑詩省本拿比的生技公司帶來首款上市療法。NDA是藥物開發商向FDA正式申請在美國上市新療法的程序，FDA通常會在提交後約60天內決定是否受理審查。然而，這一正面進展迅速被同時揭露的安全性數據所掩蓋。

與NDA提交同時，Xenon披露已暫停該藥物用於重度憂鬱症與雙相憂鬱症進行中試驗的新受試者入組，禁止更多受試者加入這些試驗。此決定是在觀察到神經精神不良反應發生頻率升高後作出，涵蓋意識混亂、過度嗜睡、協調問題以及零星的精神病症狀。

XENE股價週五盤前暴跌25%至42.84美元。若跌勢持續至收盤，將是該股自7年3月創下單日暴跌53%紀錄以來最嚴重的單日跌幅，股價也將跌至半年來最低水準。

公司解釋，雖然這些不良反應與azetukalner已知的安全性特徵一致，但在先前的臨床評估中未曾出現。Xenon稱此次入組暫停很可能是暫時性的預防措施。這家生技公司表示，將探索調整劑量策略，可能包括逐步遞增劑量或降低最大劑量，以提升患者耐受性，然後再恢復招募工作。

分析師社群對前景看法分歧

賣方對此公告的反應明顯分裂。

德意志銀行的David Hoang將XENE評級從買進下調至持有，並將目標價從90美元大幅下調至46美元。他的理由是擔憂此發展削弱了azetukalner作為一線局灶性癲癇治療選擇的競爭地位。

相比之下，富國銀行分析師Benjamin Burnett維持對該股的增持（Overweight）評級。他表示有信心精神科試驗的中止對局灶性癲癇發作開發計畫沒有影響。

Needham分析師將目標價從78美元下調至60美元，同時維持買進評級。該投資機構從其azetukalner財務模型中刪除了所有與重度憂鬱症和雙相情感障礙適應症相關的營收預測，並強調調整劑量方案能否在不顯著犧牲臨床療效的情況下成功緩解神經精神併發症，仍存在疑問。

H.C. Wainwright維持買進評級，目標價74美元，並指出在癲癇適應症申請提交前的討論中，FDA審查員並未對藥物暴露量不足提出疑慮。

開發計畫現況與未來規劃

在入組暫停之前，用於重度憂鬱症的X-NOVA2第3期臨床試驗——此臨床測試後期階段旨在於監管機構審批前於大型患者群體中確認療效與安全性，已招募了預定450名受試者的80%。該試驗的主要數據預計於2027年第一季公布。公司表示，將在X-NOVA2數據公布後，就憂鬱症與雙相情感障礙開發計畫是否恢復作出決定。

資產負債表與市場背景

Xenon的資產負債表顯示淨現金部位，即公司持有的現金多於負債。根據InvestingPro分析，該股的內在價值為52.77美元，顯示即使在週五拋售之前，股價也已高於基本面價值。華爾街共識預期Xenon在本財年內無法實現獲利。

在週四公告之前，該股在過去十二個月已上漲52%。Needham指出，其更新的60美元目標價僅反映azetukalner在癲癇領域的商業機會，不包括精神科適應症的任何貢獻。

來源：Blockonomi