uniQure N.V. (QURE) 股價週一下跌2.98%至24.09美元，交易時段內下跌0.74美元。儘管該公司實驗性亨丁頓舞蹈症療法取得重大監管里程碑，這波跌幅仍延續近期頹勢，並在該公司基因療法申請於美國食品藥品監督管理局（FDA）審查流程中推進之際，跌破24.83美元支撐位。

FDA給予優先審查，目標決定日期定於2027年5月

FDA受理uniQure針對ifezuntirgene inilparvovec提交的生物藥品許可證申請（BLA），這是一種針對亨丁頓舞蹈症的實驗性基因療法。亨丁頓舞蹈症是一種漸進性遺傳疾病，影響患者的動作、認知與行為。現有療法僅能緩解症狀，無法對付其根本病因——huntingtin基因突變。該機構依加速核准路徑給予此申請優先審查資格，並將2027年5月1日定為目標決定日期。優先審查要求該機構在加快的時程內對申請作出決定，而加速核准路徑則允許基於合理可能預測臨床效益的證據給予核准，但須在確認性試驗中進行驗證。

FDA並表示暫定計劃在諮詢委員會會議上討論該申請，但尚未確定會議日期或日程。此次監管審查標誌著該實驗性療法邁向潛在核准的重要一步。

該申請以uniQure I/II期臨床計劃的36個月結果為依據，試驗中將接受治療的患者與來自Enroll-HD自然病史資料庫、經傾向評分匹配的外部對照組進行比較。Enroll-HD是一項針對亨丁頓舞蹈症患者的長期觀察性研究，傾向評分匹配則將治療患者與基線特徵相近的未治療個體配對，以替代同步安慰劑對照組。uniQure於2025年9月24日公布該項分析，構成支持此次提交的臨床證據。

確認性試驗將招募約200名患者

uniQure已就其計劃中的確認性臨床試驗之關鍵要素與FDA達成共識。該研究將招募約200名患者，將基因療法與標準治療進行比較，受試者將以2:1的比例分配至治療組與標準治療組。

總功能容量（TFC）作為衡量患者執行日常活動及維持功能獨立能力的指標，將於36個月時作為主要終點。uniQure計劃於2026年底前在美國開始患者篩選，並預期在潛在核准時試驗將取得實質進展。此確認性研究旨在為該療法的有效性與安全性提供額外臨床證據，並仍是監管流程的重要環節。由於BLA正在尋求加速核准，該研究的結果將作為驗證外部對照分析所顯示之臨床效益的步驟。

AMT-130建基於專有基因沉默平台

ifezuntirgene inilparvovec，又稱AMT-130，採用uniQure專有的miQURE基因沉默平台開發。該療法融合一種微RNA（microRNA），旨在降低huntingtin基因活性及可能具毒性的外顯子1蛋白片段，此方式意在從源頭減少疾病相關蛋白的生成。治療須透過MRI導引的神經外科手術，一次性直接給藥至大腦的紋狀體。

AMT-130獲FDA授予突破性療法（Breakthrough Therapy）與再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）認定，該機構亦已授予該療法快速通道（Fast Track）資格。這些認定反映出圍繞其亨丁頓舞蹈症療法開發的監管支持。

uniQure已在其I/II期臨床研究中對51名患者給予AMT-130。美國隨機研究招募26名患者，包括16名接受治療者及10名分配至假手術組的受試者，其中4名對照組受試者約12個月後轉為接受治療。歐洲開放標籤研究另納入13名患者，分布於低劑量與高劑量組。此外，另有12名患者在獨立組別中同時接受兩種劑量並配合免疫抑制治療，另有6名美國患者正評估紋狀體體積較小情況下的高劑量治療。

uniQure的後續里程碑

儘管FDA作出優先審查決定，QURE股價週一仍承受賣壓。股價跌破24.83美元，使該前支撐位成為重要價格參考，而2027年5月1日的目標決定日期則是uniQure下一個重大監管里程碑。暫定的諮詢委員會討論以及計劃於2026年底前開始的美國確認性試驗篩選，構成決定前的監管時間表。

來源：uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi