在羅氏控股（Roche Holding AG，RHHBY）公布實驗性原發性IgA腎病變療法sefaxersen的第3期正面結果後，其股價上漲2.60%至61.17美元，漲幅1.55美元。此波漲勢來自午盤及尾盤的強勁買盤，而臨床結果也強化了該藥物對此慢性腎臟病患者的開發前景。

羅氏旗下Genentech部門在2026年美國腎臟病週（ASN Kidney Week 2026）公布進行中第3期IMAgINATION研究的新數據。該試驗針對持續接受優化標準治療的原發性IgA腎病變成人患者評估sefaxersen的療效。

Sefaxersen實現43.1%蛋白尿降幅

經過37週治療後，接受sefaxersen治療的患者相較安慰劑實現43.1%的蛋白尿降幅。研究人員以24小時尿蛋白與肌酸酐比值衡量蛋白尿，此為腎臟損傷的關鍵指標。該結果具統計學顯著性，P值低於0.0001，95%信賴區間為32.5%至52.0%。

較低的蛋白尿水準通常代表長期保存腎功能的前景較佳。尿中持續存在蛋白質是IgA腎病變腎臟持續受損的公認驅動因素，因此此指標成為該疾病臨床研究的核心焦點。該研究亦檢視血尿，即腎病患者尿中帶血的狀況。在第37週，接受sefaxersen治療達到血尿緩解的患者多於接受安慰劑者。研究人員另觀察到，在所有預先指定的患者亞群中，蛋白降幅均一致。

良好的安全性數據與每月給藥方式

Sefaxersen靶向肝臟中的補體因子B，以因應與IgA腎病變進展相關的機制。補體活化是一種發炎性免疫過程，為造成此疾病特有腎臟損傷的路徑之一。此實驗性療法以每月一次皮下注射方式給藥，並支援患者自行施打。此方式可降低治療頻率，同時為現有腎臟病療法之外提供另一種選擇。

Genentech表示，在研究的初步評估期間，患者對sefaxersen的耐受性普遍良好。相較早期第2期研究的結果，研究人員未發現新的安全性訊號。這些結果支持持續進行臨床開發，惟主管機關尚未核准此療法。

IMAgINATION研究將在盲性條件下持續進行，以評估腎功能的長期變化。研究人員將於第105週（約兩年治療期）測量估算腎絲球過濾率，此為評估腎臟過濾血液功能的標準臨床指標。羅氏亦計畫將臨床結果提供給衛生主管機關，以尋求潛在的藥證核准。

治療負擔沉重的腎臟疾病

原發性IgA腎病變又稱Berger氏病，會造成腎臟過濾結構的漸進性發炎與損害。此疾病常見於較年輕的成人，醫師通常在患者40歲前確診。全球每年每百萬人中至少有25名成人罹患此病。

此疾病最終可能導致腎衰竭，為患者帶來龐大的長期治療需求。高達50%的患者在確診後20年內進入末期腎病。因此，能有效保存腎功能的治療有助於降低未來對透析與腎臟移植的需求。近年來，IgA腎病變已成為藥物開發的活躍領域，已核准及實驗中的療法分別針對疾病進程的不同階段。

羅氏最新的臨床結果為其腎臟病研究計畫再添一項開發里程碑。進行中的試驗仍須確立此療法對腎功能的長期影響，即將於第105週公布的結果，將為該公司推動sefaxersen邁向潛在藥證審查提供進一步證據。

來源：Blockonomi