賓州韋恩，2026年8月4日（GLOBE NEWSWIRE）-- Palvella Therapeutics, Inc.（Palvella或本公司）（那斯達克代碼：PVLA）是一家臨床階段生物製藥公司，專注於開發和商業化用於嚴重、罕見皮膚疾病和血管畸形且尚無美國食品藥品監督管理局（FDA）核准療法的治療藥物，今日公布了2026年第二季財務業績並提供了企業更新。

公司表示已完成與FDA的新藥申請（NDA）前會議，並提交了微囊型淋巴管畸形QTORIN™ rapamycin滾動式NDA的第一個模組。Palvella表示NDA提交的完成仍按計畫於2026年下半年進行。公司也在準備2027年上半年QTORIN™ rapamycin在美國獨立商業上市（若獲核准）。微囊型淋巴管畸形是一種罕見、令人衰弱的血管異常疾病，其治療選擇在歷史上一直限於外科和介入性手術，而這些手術通常效果不完整或為暫時性的。

「我們在第二季取得了重大進展，完成了與FDA的NDA前會議，並啟動了微囊型淋巴管畸形QTORIN™ rapamycin滾動式NDA的提交，」Palvella創辦人兼執行長Wes Kaupinen表示。「我們在該項目的突破性療法和快速通道認定下與FDA密切合作，以加速開發和審查，目標是為患有這種嚴重、終身疾病的兒童和成人患者引進首個獲核准的療法。NDA提交的完成仍按計畫於2026年下半年進行，我們正在準備於2027年上半年進行計畫中的獨立商業上市（若獲核准）。我們已招募了在罕見疾病和皮膚科方面擁有豐富經驗的商業和醫學事務主管，他們目前正在現場執行關鍵的上市前活動，同時我們繼續推進其他罕見疾病項目，並在QTORIN™平台上追求更多機會。」

近期研發進展

微囊型淋巴管畸形之QTORIN™ rapamycin

費城兒童醫院的James Treat醫學博士在國際血管異常研究學會世界大會（ISSVA）的遲發報告場次中，發表了額外的Phase 3 SELVA試驗數據。該報告包括6至11歲組別中具有統計顯著性的改善，以及其他支持性發現，顯示QTORIN™ rapamycin在臨床徵象和患者報告結果方面的改善。

Palvella還完成了與FDA的親自NDA前會議，該會議涵蓋了非臨床、臨床藥理學、臨床資訊以及NDA的計畫證據包。在該會議之後，FDA核准了Palvella對微囊型淋巴管畸形QTORIN™ rapamycin NDA進行滾動審查的請求，允許該機構在提交完整NDA之前開始審查已完成的部分申請。該項目同時持有突破性療法認定——FDA在初步臨床證據可能顯示較現有療法有實質性改善時，會針對嚴重疾病授予此認定——以及快速通道認定，後者可促進開發期間與FDA更頻繁的互動。

公司已向FDA提交了滾動式NDA的第一個模組，並表示仍按計畫於2026年下半年完成提交。

皮膚靜脈畸形之QTORIN™ rapamycin

2026年5月，在調查皮膚病學學會（SID）第83屆年會上，Palvella發表了皮膚靜脈畸形QTORIN™ rapamycin Phase 2 TOIVA試驗的數據。公司表示，研究結果顯示，所有在基線時有出血症狀的患者（100%）在第12週時在皮膚靜脈畸形研究者全球評估出血量表上均表現出改善。

Treat博士還在ISSVA上發表了額外的Phase 2 TOIVA數據，包括24週結果。這些數據顯示，在所有測量時間點上，cVM-MCSS高度/腫脹和外觀均具有統計顯著性的改善，且隨著QTORIN™ rapamycin治療時間延長，觀察到的臨床反應持續增加。

Palvella表示，Phase 3試驗的啟動仍按計畫於2026年第四季度進行，此前將完成計畫中的Phase 2結束會議。

臨床顯著性血管角化瘤之QTORIN™ rapamycin

Palvella已完成LOTU試驗的首例患者給藥。LOTU是一項多中心Phase 2試驗，評估獲得快速通道認定的QTORIN™ rapamycin用於臨床顯著性血管角化瘤。公司將血管角化瘤描述為一種罕見、慢性且令人衰弱的孤立性淋巴管畸形，影響美國估計超過50,000名確診患者，目前無FDA核准的療法。

LOTU試驗的頂線結果預計於2027年下半年公布。

播散性淺表性光化性汗孔角化症之QTORIN™ pitavastatin

Palvella的第二個產品候選藥物QTORIN™ pitavastatin，正在開發用於治療播散性淺表性光化性汗孔角化症（DSAP）。DSAP是一種癌前基因性皮膚疾病，特徵為持續性、通常範圍廣泛的病灶，這些病灶會隨時間增大，在大小、數量和範圍上增加。公司表示，該疾病可導致慢性皮膚完整性受損，嚴重影響生活品質，且美國估計超過50,000名確診患者目前無FDA核准的療法。

Palvella表示，透過美國第12,636,273號專利的發布，加強了支持QTORIN™ pitavastatin的智慧財產權地位。該專利由耶魯大學獨家授權，基於Keith Choate醫學博士、哲學博士的開創性工作。該專利權利要求涵蓋HMG-CoA還原酶抑制劑（包括pitavastatin）局部給藥用於治療汗孔角化症（包括DSAP），並提供保護至2043年。

公司表示，Phase 2試驗的啟動預計於2026年下半年進行。

QTORIN™平台擴展

Palvella表示，計畫於2026年下半年公布QTORIN™ rapamycin的第四個目標臨床適應症。公司表示，QTORIN™ rapamycin擴展至更多適應症得到越來越多已發表文獻的支持，這些文獻凸顯了雷帕黴素在難以治療的mTOR驅動皮膚疾病中的潛力，並支持旨在改善耐受性和安全性的標靶局部給藥方法。雷帕黴素又稱sirolimus，是一種mTOR抑制劑，其全身性安全特性可追溯到1999年最初作為免疫抑制劑獲得FDA核准，而局部給藥旨在將藥物集中於病變部位，同時限制全身性暴露。

Palvella還計畫於2026年下半年公布QTORIN™平台的第三個產品候選藥物，用於一種尚無FDA核准療法的嚴重罕見疾病。

近期企業動態

Palvella任命罕見疾病生物技術高階主管兼商業領袖Matt Pauls（J.D.、M.B.A.）為董事會成員。公司表示，此項任命為董事會帶來了在罕見疾病藥物開發、商業化和企業策略方面的豐富經驗，這些經驗來自其在Savara Inc.、Soleno Therapeutics、Strongbridge Biopharma和Insmed Incorporated擔任高階主管和董事會角色的經歷。

Palvella在2026年費城資本與科技生態系統聯盟獎中榮獲「醫療保健與生命科學年度公司」稱號。公司表示，該獎項表彰了其在推進罕見疾病創新療法方面的工作及其對區域生命科學生態系統的貢獻。

公司還完成了在那斯達克全球市場的升板上市。公司表示，此舉提高了在投資界的知名度，並反映了公司的持續成長和企業里程碑的達成。

2026年第二季財務業績

Palvella表示，截至2026年6月30日，現金、現金等價物和短期投資合計為2.506億美元。

截至2026年6月30日的三個月期間，研發費用為1,250萬美元，而2025年同期為510萬美元。公司將增加主要歸因於製造活動支出增加、血管角化瘤QTORIN™ rapamycin的臨床開發、滾動式NDA第一個模組提交的相關成本，以及2026年人員編制和顧問服務的增加。

截至2026年6月30日的三個月期間，一般及行政費用為890萬美元，而2025年同期為410萬美元。Palvella表示，增加主要歸因於2026年人員編制增加以及作為上市公司營運所需增加的專業服務費用。

本季淨虧損為2,190萬美元，或每股基本和稀釋虧損1.52美元，而2025年第二季淨虧損為950萬美元，或每股基本和稀釋虧損0.86美元。

用於計算每股盈餘的加權平均流通股數，2026年第二季為14,356,219股，年初至今為13,724,256股。截至2026年7月31日，流通股數為15,802,768股，包括14,408,007股普通股和1,394,761股假設轉換已發行預資權證的普通股等價物。

電話會議詳情

Palvella表示，將於今日美東時間上午8:30舉行電話會議和現場視聽網路廣播，討論2026年第二季財務業績並提供企業更新。現場網路廣播（包括簡報投影片）可透過公司網站的「活動與簡報」專區觀看。電話註冊詳情可透過公司的電話會議連結獲取。網路廣播的重播將在電話會議結束約兩小時後提供，並將在公司網站 www.palvellatx.com 上存檔90天。

關於Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics, Inc.（那斯達克代碼：PVLA）由罕見疾病生物技術資深人士創立和領導，是一家臨床階段生物製藥公司，專注於開發和商業化用於患有嚴重、罕見皮膚疾病和血管畸形且尚無FDA核准療法之患者的新穎療法。公司正基於其專利的QTORIN™平台開發一系列產品候選藥物，初步重點為嚴重、罕見皮膚疾病和血管畸形，其中許多為終身性疾病。

Palvella的主要產品候選藥物QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel（QTORIN™ rapamycin）正開發用於微囊型淋巴管畸形、皮膚靜脈畸形和臨床顯著性血管角化瘤。其第二個產品候選藥物QTORIN™ pitavastatin正開發用於播散性淺表性光化性汗孔角化症。

如需更多資訊，請造訪 www.palvellatx.com 或在LinkedIn或X（前身為Twitter）上追蹤Palvella。

QTORIN™ rapamycin和QTORIN™ pitavastatin僅供研究使用，尚未獲得FDA或任何其他監管機構核准用於任何適應症。

前瞻性聲明

本新聞稿包含符合1934年《證券交易法》第21E條和1933年《證券法》第27A條含義的前瞻性聲明。這些聲明反映了Palvella管理層目前的信念和假設，並受可能導致實際結果出現重大差異的風險和不確定性的影響。前瞻性聲明包括（但不限於）臨床數據發表的預期時間、臨床開發計畫、監管提交、FDA審查程序、對QTORIN™ rapamycin和QTORIN™ pitavastatin的期望、現金資源和資金跑道，以及研究階段機會。

公司表示，風險包括（但不限於）：籌集額外資金的能力；通過臨床前和臨床開發推進產品候選藥物的能力；按預期時間表進行監管提交的能力；獲得監管核准並商業化產品候選藥物的能力；早期臨床試驗的結果；在臨床開發和商業製造方面的有限經驗；競爭；全球事件對營運的影響；吸引和留住員工的能力；智慧財產權的保護；以及對第三方、合約製造商和合約研究機構的依賴。Palvella表示，除法律要求外，不打算公開更新前瞻性聲明。

聯絡資訊

投資人：Wesley H. Kaupinen，創辦人兼執行長，Palvella Therapeutics，wes.kaupinen@palvellatx.com

媒體：Marcy Nanus，投資人關係暨企業事務副總裁，Palvella Therapeutics，marcy.nanus@palvellatx.com