罗氏控股公司（Roche Holding AG，RHHBY）股价上涨2.60%，报61.17美元，上涨1.55美元。此前该公司公布了Sefaxersen的积极3期结果，这是一种针对原发性IgA肾病的实验性疗法。股价上涨得益于盘中及尾盘的强劲买盘，而临床结果也进一步强化了这款药物对慢性肾病患者的发展前景。

罗氏旗下基因泰克（Genentech）部门在2026年ASN肾脏周上公布了正在进行的3期IMAgINATION研究的新数据。该试验在继续接受优化标准治疗的成年原发性IgA肾病患者中评估了Sefaxersen。

Sefaxersen实现蛋白尿降低43.1%

经过37周治疗，接受Sefaxersen治疗的患者蛋白尿较安慰剂降低43.1%。研究人员通过24小时尿蛋白肌酐比来测量蛋白尿，这是肾脏损伤的关键标志物。该结果具有统计学显著性，P值低于0.0001，95%置信区间为32.5%至52.0%。

较低的蛋白尿水平通常预示着更好长期保留肾功能的可能。尿中持续存在的蛋白是IgA肾病进行性肾损伤的公认驱动因素，因此该标志物是该疾病临床研究的核心关注点。研究还考察了血尿，即肾病患者尿中带血的状况。在第37周，接受Sefaxersen治疗的患者中血尿缓解的人数多于安慰剂组。此外，研究人员观察到在所有预设患者亚组中蛋白尿降幅保持一致。

良好的安全性数据与每月给药方案

Sefaxersen靶向肝脏中的补体因子B，以应对与IgA肾病进展相关的机制。补体激活是一种炎症性免疫过程，是该疾病特征性肾损伤的相关通路之一。该在研疗法为每月一次皮下注射，支持患者自行给药。这一方案可降低给药频率，同时在现有肾病疗法之外提供另一种选择。

基因泰克报告称，在研究的初步评估期内，患者对Sefaxersen的耐受性总体良好。与早期2期研究结果相比，研究人员未发现新的安全性信号。这些结果支持继续开展临床开发，但监管机构尚未批准该疗法。

IMAgINATION研究将在盲态下继续进行，以评估肾功能的长期变化。研究人员将在第105周测量估算肾小球滤过率，涵盖约两年的治疗期。该指标是衡量肾脏滤血功能的临床标准。罗氏还计划在寻求潜在监管批准的过程中与卫生分享这些临床发现。

一种高负担的肾脏疾病

原发性IgA肾病又称Berger病，会引起肾脏滤过结构进行性炎症和损伤。该疾病常见于较年轻成年人，医生通常在患者40岁之前作出诊断。全球范围内，每年每百万成年人中至少有25人罹患该病。

该疾病最终可导致肾衰竭，给患者带来巨大的长期治疗需求。高达50%的患者在确诊后20年内发展为终末期肾病。因此，能够保护肾功能的特效疗法有助于降低未来对透析和肾移植的需求。近年来，IgA肾病已成为药物研发的活跃领域，已获批及在研疗法针对疾病进程的不同阶段。

罗氏的最新临床结果为其肾病研究项目再添一个里程碑。正在进行的试验仍需确立该疗法对肾功能的长期影响，即将公布的第105周数据将为罗氏推进Sefaxersen走向潜在监管审查提供进一步证据。

来源：Blockonomi