REGENXBIO Inc. (RGNX) 股价于周一下跌25%，至8.05美元，此前美国食品药品监督管理局（FDA）对其在研亨特综合征基因疗法RGX-121实施临床搁置——该命令旨在监管机构审查项目期间暂停正在进行的试验或推迟计划中的试验。消息公布前，该股票交易曾短暂停牌。

此次临床搁置源于一项扩大MRI监测项目的结果，该项目在五名患者中发现无症状性异常。每名患者的脊柱上均有一个小结节或囊性肿块，且这五人均在大约三至六年前接受过RGX-121注射。这些异常仅通过影像学检查发现，未报告任何症状。此类长期监测是基因疗法研发的常规环节：FDA指导原则建议对基因疗法患者进行长达给药后15年的长期随访，因为相关影响可能需要数年时间才会显现。

研究人员将这些异常归类为非严重事件。放射科医生评估认为其可能为良性，且没有临床或病理学证据表明这些异常与该疗法直接相关。尽管如此，FDA仍决定对该项目实施临床搁置，Regenxbio表示不再预期在近期重新提交RGX-121的生物制品许可申请（BLA）。

这一决定与早前的指导意见截然相反。就在今年6月，FDA还告知Regenxbio，在第三季度重新提交BLA之前无需开展额外研究。如今这一时间表已不复存在。

数月内的第二次临床搁置

这是近几个月来被FDA暂停的第二项Regenxbio项目。针对MPS I（又称胡尔勒综合征，一种相关的溶酶体贮积症）的候选药物RGX-111于今年早些时候被实施临床搁置，距离一项关键的审批决定仅数周。当时，由于两种疗法之间的相似性，该搁置被扩展至RGX-121。

CEO的表态

首席执行官Curran Simpson表示，这些异常似乎“独特且仅限于”亨特综合征项目，但他承认，在公司能够全面评估RGX-121的获益-风险特征之前，这些异常“需要更长期的随访和额外的数据分析”。

所有五名患者在神经认知和神经行为评估中继续表现出总体稳定或改善。

亨特综合征（又称II型粘多糖贮积症，MPS II）是一种罕见的遗传性疾病，患者体内因缺乏艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶而无法分解复杂的糖分子。据估计，该病在每10万至17万男性新生儿中约有一例，主要影响男孩，且危及生命，患者通常只能存活至20多岁。已获批准的酶替代疗法可缓解部分症状，但无法穿越血脑屏障，而RGX-121旨在通过将功能基因直接递送至中枢神经系统来对抗由此遗留的神经认知衰退。

其他项目仍在按计划推进

Regenxbio表示，其杜氏肌营养不良和湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）项目不受此次临床搁置影响，并指出这些项目使用不同的衣壳和不同的给药途径。

该公司仍计划在本季度为其杜氏肌营养不良候选药物RGX-202提交BLA。其与AbbVie联合开发的湿性AMD候选药物RGX-314的顶线数据预计将于第四季度公布，分析师已将这一数据解读视为Regenxbio股票的关键催化剂。

临床搁置的消息也波及相邻领域的公司：销售已获批杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys的Sarepta Therapeutics下跌3.3%，视网膜疾病治疗药物开发商EyePoint当日下跌4.3%。

本月早些时候，巴克莱分析师Eliana Merle将Regenxbio的评级从“增持”下调至“中性”，理由是监管环境不明朗以及竞争加剧对这两个项目构成风险。

Regenxbio表示，正在与合作伙伴NS Pharma（日本Nippon Shinyaku的美国分公司）合作，评估更多患者影像和更长期的随访数据，并将在RGX-121的后续步骤中纳入FDA的反馈意见。临床搁置的解除需视具体情况而定——企业通常会提交监管机构要求的数据或方案修改，随后由FDA决定是否解除该命令，且没有固定的时间表。

来源：CoinCentral