在什么机构？欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）推荐每周一次的Sogroya用于治疗患有特发性矮小症及持续生长问题的儿童后，诺和诺德（NVO）股价获得监管利好推动。该股报43.24美元，上涨0.12%，此前已从盘中早间的急剧下跌中回升。这一支持为这家丹麦制药公司的长效生长激素疗法扫清了一道重要的欧洲监管障碍，若监管机构最终授予上市许可，该疗法在欧洲的覆盖范围可能显著扩大。

Sogroya获CHMP关键支持

CHMP的积极意见推进了诺和诺德为该疗法争取又一个欧洲适应症的努力。特发性矮小症是指儿童身高明显低于同龄人，且无法确定潜在医学病因的情况。这一病症影响全球多达3%的儿童，但在多个地区，诊断和治疗选择仍然有限。许多儿童转诊较晚，这可能缩短青春期生长放缓之前可用的治疗窗口。因此，对该病症更广泛的认知可以支持更早的诊断，并为家庭提供更清晰的治疗路径。

设计上即实现每周一次给药

诺和诺德将Sogroya开发为每周一次的注射剂，利用白蛋白结合技术延长药物在体内的活性。与患者可能需要每天接受的传统生长激素治疗相比，这一设计降低了注射频率。每日注射对年轻患者来说可能负担较重，这一实际挑战也推动了行业开发长效生长激素选择的努力。对于符合条件的儿童及其家庭，该疗法可以提供更简单的给药方案。

REAL8试验数据支持申报

诺和诺德以其REAL8临床试验的结果支持此次监管申报，该试验评估了Sogroya在患有特发性矮小症及其他与生长障碍相关疾病的儿童中的效果。在52周的研究期间，研究人员将每周一次的治疗与标准每日生长激素治疗进行了比较。

试验结果显示，52周后，Sogroya的年化身高增长与每日生长激素治疗相当。研究结果涵盖特发性矮小症儿童、Noonan综合征儿童以及小于胎龄儿，为CHMP对额外儿科适应症的积极推荐提供了临床依据。

Sogroya已持有用于治疗成人和儿童生长激素缺乏症的欧洲上市授权。欧洲监管机构于2021年3月批准该疗法用于成人，并于2023年7月将批准扩展至儿童。最新的推荐可能会将该药物的作用范围从生长激素缺乏症扩展至更多导致矮小症的病因。

欧盟委员会决定是下一步

CHMP此前已于2026年5月推荐Sogroya用于Noonan综合征和小于胎龄儿。此次新意见将特发性矮小症加入该疗法欧洲上市授权拟议扩展范围。诺和诺德预计欧盟委员会将于2026年下半年对全部三项拟议适应症作出决定。在欧盟的集中审评程序中，CHMP的意见是欧盟委员会决定是否授予适用于各成员国的上市许可之前的最终科学评估，而即将作出的决定将确定这一每周一次的选择是否可用于这些额外的儿科生长疾病。

小于胎龄儿的体重、身长或头围可能低于预期的出生测量值。这些儿童中的大多数后来会达到正常生长水平，但部分儿童在幼儿期未能实现足够的追赶生长。当两三年后生长有限时，医生可能会将他们转诊至儿科内分泌专科医生。

当儿童身高明显低于同龄人时，特发性矮小症还可能带来社交和情感方面的挑战，不过在确诊之前，医生需要排除其他可能的病因。若获得欧洲最终批准，Sogroya将成为欧盟范围内首个专门批准用于特发性矮小症的生长激素。

本文最初由 Blockonomi 发布。