Акции uniQure N.V. (QURE) в понедельник снизились на 2,98% до 24,09 доллара, потеряв 0,74 доллара в ходе торговой сессии. Падение продолжило недавние потери, несмотря на важный регуляторный этап для экспериментального лечения болезни Хантингтона компании, и последовало за пробоем уровня поддержки 24,83 доллара на фоне продвижения заявки на генную терапию в процессе рассмотрения Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

FDA предоставило приоритетное рассмотрение, назначив целевую дату решения на май 2027 года

FDA приняло заявку uniQure на выдачу лицензии на биологические препараты (BLA) для ifezuntirgene inilparvovec — экспериментальной генной терапии, нацеленной на болезнь Хантингтона, прогрессирующее наследственное заболевание, поражающее движения, когнитивные функции и поведение. Доступные методы лечения этого заболевания устраняют его симптомы, а не основную причину — мутацию в гене хантингтина. Агентство предоставило заявке приоритетное рассмотрение по пути ускоренного одобрения, установив 1 мая 2027 года в качестве целевой даты решения. Приоритетное рассмотрение обязывает агентство принять решение по заявке в ускоренные сроки, а путь ускоренного одобрения допускает одобрение на основе данных, которые обоснованно могут предсказывать клиническую пользу, при условии последующего подтверждения в подтверждающих исследованиях.

FDA также сообщило, что предварительно планирует обсудить заявку на заседании Консультативного комитета, хотя агентство еще не утвердило дату или график заседания. Регуляторное рассмотрение является важным шагом на пути к потенциальному одобрению экспериментального лечения.

Заявка опирается на 36-месячные результаты клинической программы фазы I/II uniQure, в рамках которой лечившихся пациентов сравнивали с внешней контрольной группой, подобранной по методу сопоставления по шкале склонности, из базы данных естественного течения заболевания Enroll-HD. Enroll-HD — это долгосрочное наблюдательное исследование людей с болезнью Хантингтона, а сопоставление по шкале склонности позволяет сравнивать лечившихся пациентов с нелеченными лицами со схожими исходными характеристиками, формируя контрольную группу вместо одновременной плацебо-группы. uniQure объявила об этом анализе 24 сентября 2025 года, и он составляет клиническую доказательную базу заявки.

Подтверждающее исследование охватит около 200 пациентов

uniQure согласовала с FDA ключевые элементы планируемого подтверждающего клинического исследования. В исследование будет включено около 200 пациентов для сравнения генной терапии со стандартным лечением, при этом участники будут распределены в соотношении 2:1 между терапией и стандартным лечением.

Общая функциональная емкость (TFC) — показатель способности пациентов выполнять повседневные действия и сохранять функциональную независимость — станет основной конечной точкой через 36 месяцев. uniQure планирует начать скрининг пациентов в США до конца 2026 года и ожидает, что исследование существенно продвинется к моменту любого потенциального одобрения. Подтверждающее исследование призвано предоставить дополнительные клинические данные об эффективности и безопасности лечения и остается важной частью регуляторного процесса. Поскольку заявка BLA направлена на получение ускоренного одобрения, результаты этого исследования станут этапом подтверждения клинической пользы, sugerированной анализом с внешней контрольной группой.

AMT-130 создана на собственной платформе генного сайленсинга

Ifezuntirgene inilparvovec, также известная как AMT-130, разработана на собственной платформе генного сайленсинга miQURE компании uniQure. Терапия включает микроРНК, предназначенную для снижения активности гена хантингтина и потенциально токсичного фрагмента белка экзона 1 — подход, направленный на уменьшение продукции связанного с заболеванием белка в самом его источнике. Препарат требует однократного введения путем нейрохирургической доставки под контролем МРТ непосредственно в стриатум головного мозга.

AMT-130 имеет статусы прорывной терапии и передовой терапии регенеративной медицины от FDA, а также агентство предоставило лечению статус ускоренного отслеживания (Fast Track). Эти статусы отражают регуляторную поддержку разработки препарата для лечения болезни Хантингтона.

uniQure ввела AMT-130 51 пациенту в рамках клинических исследований фазы I/II. Рандомизированное исследование в США включило 26 пациентов, в том числе 16 получавших терапию и 10 участников, которым назначались плацебо-процедуры; четыре участника контрольной группы впоследствии перешли на лечение примерно через 12 месяцев. Европейское открытое исследование включило еще 13 пациентов в группах низкой и высокой доз. Кроме того, 12 пациентов получили обе дозы вместе с иммуносупрессией в отдельной когорте, а еще шесть пациентов в США оценивают лечение высокой дозой при меньших объемах стриатума.

Следующие этапы для uniQure

Несмотря на решение FDA о приоритетном рассмотрении, акции QURE оставались под давлением продаж в понедельничной сессии. Снижение акции ниже уровня 24,83 доллара делает этот бывший уровень поддержки важным ценовым ориентиром, в то время как целевая дата решения 1 мая 2027 года станет следующим крупным регуляторным этапом для uniQure. Предварительное обсуждение на Консультативном комитете и планируемое начало скрининга в подтверждающем исследовании в США до конца 2026 года дополняют календарь регуляторных ориентиров перед принятием решения.

Источник: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi