WAYNE, Pa., Aug. 4, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or the Company) (Nasdaq: PVLA), клиническая биофармацевтическая компания, разрабатывающая и коммерциализирующая терапии для тяжелых редких кожных заболеваний и сосудистых мальформаций, для которых не существует одобренных U.S. Food and Drug Administration (FDA) методов лечения, сообщила финансовые результаты за 2-й квартал 2026 года и представила корпоративное обновление.

Компания сообщила, что завершила встречу pre-New Drug Application (NDA) с FDA и подала первый модуль rolling NDA для QTORIN™ rapamycin при microcystic lymphatic malformations. Palvella заявила, что завершение подачи NDA по-прежнему запланировано на вторую половину 2026 года. Компания также готовится к планируемому самостоятельному коммерческому запуску QTORIN™ rapamycin в США в первой половине 2027 года, если препарат будет одобрен. Microcystic lymphatic malformations — редкие, тяжелые сосудистые аномалии, для которых варианты лечения исторически ограничивались хирургическими и интервенционными процедурами, нередко неполными или временными.

«Во 2-м квартале мы добились значительного прогресса, завершив нашу pre-NDA встречу с FDA и начав rolling NDA submission для QTORIN™ rapamycin при microcystic lymphatic malformations», — сказал Wes Kaupinen, Founder and Chief Executive Officer of Palvella. «Мы тесно взаимодействуем с FDA в рамках обозначений программы Breakthrough Therapy и Fast Track, чтобы ускорить разработку и рассмотрение, с целью потенциально представить первую одобренную терапию детям и взрослым, живущим с этим серьезным, пожизненным заболеванием. Завершение подачи NDA по-прежнему запланировано на вторую половину 2026 года, и мы готовимся к планируемому самостоятельному коммерческому запуску в первой половине 2027 года, если препарат будет одобрен. Мы привлекли руководителей коммерческого и медицинского направлений с большим опытом в rare disease и dermatology, которые уже работают на местах и выполняют ключевые предзапусковые мероприятия, одновременно продолжая продвигать наши другие программы в области редких заболеваний и искать дополнительные возможности в рамках платформы QTORIN™».

Недавние достижения в исследованиях и разработке

QTORIN™ rapamycin для microcystic lymphatic malformations

James Treat, M.D., из Children’s Hospital of Philadelphia представил дополнительные данные Phase 3 SELVA на поздней сессии в рамках International Society for the Study of Vascular Anomalies World Congress (ISSVA). Презентация включала статистически значимое улучшение в когорте 6–11-year-old и другие подтверждающие результаты, показывающие улучшения клинических признаков и исходов, сообщаемых пациентами, при применении QTORIN™ rapamycin.

Компания также провела очную встречу pre-NDA с FDA, на которой обсуждались доклинические данные, clinical pharmacology, клиническая информация и планируемый пакет доказательств для NDA. После этой встречи FDA удовлетворило запрос Palvella на Rolling Review для NDA по QTORIN™ rapamycin при microcystic lymphatic malformations, что позволило агентству начать рассмотрение завершенных частей заявки до подачи полного NDA. Программа имеет как Breakthrough Therapy Designation, которое FDA присваивает при серьезных состояниях, если предварительные клинические данные могут указывать на существенное преимущество над доступными методами лечения, так и Fast Track Designation, которое облегчает более частое взаимодействие с FDA в ходе разработки.

Компания подала первый модуль rolling NDA в FDA и заявила, что по-прежнему идет по графику завершить подачу во второй половине 2026 года.

QTORIN™ rapamycin для cutaneous venous malformations

В мае 2026 года, на 83rd Annual Meeting of the Society for Investigative Dermatology (SID), Palvella представила данные из Phase 2 TOIVA по QTORIN™ rapamycin для лечения cutaneous venous malformations. Компания сообщила, что результаты показали: у 100% пациентов с кровотечением на исходном уровне наблюдалось улучшение по шкале Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding на Week 12.

Dr. Treat также представил дополнительные данные Phase 2 TOIVA, включая результаты за 24 недели, на ISSVA. Эти данные показали статистически значимые улучшения как по cVM-MCSS Height/Engorgement, так и по cVM-MCSS Appearance во все измеренные моменты времени; при более длительном применении QTORIN™ rapamycin наблюдался более выраженный клинический ответ.

Palvella заявила, что начало Phase 3 по-прежнему запланировано на 4-й квартал 2026 года после завершения запланированной встречи End-of-Phase 2.

QTORIN™ rapamycin для clinically significant angiokeratomas

Palvella начала дозирование первых пациентов в LOTU — многоцентровом исследовании Phase 2, оценивающем QTORIN™ rapamycin с обозначением Fast Track для clinically significant angiokeratomas. Компания описала angiokeratomas как редкую, хроническую и изнуряющую изолированную лимфатическую мальформацию, затрагивающую, по оценке, более 50,000 диагностированных пациентов в США, для которой не существует одобренных FDA методов лечения.

Предварительные результаты LOTU ожидаются во второй половине 2027 года.

QTORIN™ pitavastatin для disseminated superficial actinic porokeratosis

Второй продукт-кандидат Palvella, QTORIN™ pitavastatin, разрабатывается для лечения disseminated superficial actinic porokeratosis (DSAP) — предракового генетического кожного заболевания, характеризующегося стойкими, часто обширными очагами, которые со временем увеличиваются в размере, числе и распространенности. Компания заявила, что это состояние может вызывать хроническое нарушение целостности кожи и существенно ухудшать качество жизни, а одобренных FDA методов лечения на данный момент не существует для, по оценке, более чем 50,000 диагностированных пациентов в США.

Palvella укрепила позицию в области интеллектуальной собственности, поддерживающую QTORIN™ pitavastatin, благодаря выдаче U.S. Patent No. 12,636,273, эксклюзивно лицензированного у Yale University и основанного на новаторской работе Keith Choate, M.D., Ph.D. Выданные формулы охватывают местное применение ингибиторов HMG-CoA reductase, включая pitavastatin, для лечения porokeratosis, включая DSAP, и обеспечивают защиту до 2043 года.

Начало Phase 2 ожидается во второй половине 2026 года.

Расширение платформы QTORIN™

Palvella планирует объявить четвертое целевое клиническое показание для QTORIN™ rapamycin во второй половине 2026 года. Расширение QTORIN™ rapamycin на дополнительные показания поддерживается растущим массивом опубликованной литературы, подчеркивающей широкий потенциал rapamycin при нескольких труднолечимых кожных заболеваниях, связанных с mTOR, и выступающей за таргетные местные подходы, призванные улучшить переносимость и безопасность. Rapamycin, также известный как sirolimus, является ингибитором mTOR с установленным профилем системной безопасности, восходящим к его первоначальному одобрению FDA как иммунодепрессанта в 1999 году, а местное применение направлено на концентрацию препарата в очаге заболевания при ограничении системного воздействия.

Palvella также планирует объявить третьего продукт-кандидата из платформы QTORIN™ при серьезном редком заболевании, для которого не существует одобренных FDA методов лечения, во второй половине 2026 года.

Недавние корпоративные достижения

Palvella назначила опытного руководителя biotech в области редких заболеваний и коммерческого лидера Matt Pauls, J.D., M.B.A., в Совет директоров. Компания заявила, что это назначение добавляет опыт в разработке препаратов для rare disease, коммерциализации и корпоративной стратегии, полученный на исполнительных и директорских позициях в Savara Inc., Soleno Therapeutics, Strongbridge Biopharma и Insmed Incorporated.

Palvella получила награду «Healthcare & Life Sciences Company of the Year» на 2026 Philadelphia Alliance for Capital and Technology Ecosystem Awards, что, по словам компании, отражает ее вклад в развитие терапии редких заболеваний и вклад в экосистему life sciences региона.

Компания также завершила перевод листинга на Nasdaq Global Market, что, по ее словам, повышает видимость среди инвестиционного сообщества и отражает дальнейший рост и достижение ключевых корпоративных этапов.

Финансовые результаты за 2-й квартал 2026 года

Palvella сообщила, что денежные средства, их эквиваленты и краткосрочные инвестиции на 30 июня 2026 года составляли $250.6 million.

Расходы на исследования и разработки за три месяца, завершившиеся 30 июня 2026 года, составили $12.5 million по сравнению с $5.1 million за аналогичный период 2025 года. Рост был обусловлен главным образом увеличением расходов на производственную деятельность, клиническую разработку QTORIN™ rapamycin для лечения angiokeratomas, затратами, связанными с подачей первого модуля rolling NDA, а также увеличением численности персонала и расходов на консультационные услуги в 2026 году.

Общие и административные расходы за квартал составили $8.9 million по сравнению с $4.1 million годом ранее. Palvella заявила, что рост был обусловлен главным образом увеличением численности персонала в 2026 году, а также ростом профессиональных услуг, связанных с работой в качестве публичной компании.

Чистый убыток составил $21.9 million, или $1.52 на базовую и разводненную акцию, за квартал по сравнению с чистым убытком $9.5 million, или $0.86 на базовую и разводненную акцию, во 2-м квартале 2025 года.

Средневзвешенное количество акций в обращении для расчета прибыли на акцию составило 14,356,219 во 2-м квартале 2026 года и 13,724,256 с начала года. Количество акций в обращении на 31 июля 2026 года составляло 15,802,768, включая 14,408,007 обыкновенных акций и 1,394,761 эквивалент обыкновенных акций при условии конвертации находящихся в обращении pre-funded warrants.

Детали конференц-колла

Palvella проведет конференц-колл и прямую аудиовизуальную веб-трансляцию сегодня в 8:30 a.m. ET, чтобы обсудить финансовые результаты за 2-й квартал 2026 года и представить корпоративное обновление. Прямая веб-трансляция, включая слайды презентации, будет доступна на сайте компании в разделе “Events & Presentations”. Детали телефонной регистрации доступны по ссылке конференц-колла компании. Повтор веб-трансляции станет доступен примерно через два часа после завершения звонка и будет храниться в архиве 90 дней на сайте компании по адресу www.palvellatx.com.

О Palvella Therapeutics

Основанная и возглавляемая ветеранами biotech в области редких заболеваний, Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA) является биофармацевтической компанией клинической стадии, сосредоточенной на разработке и коммерциализации новых методов лечения пациентов с тяжелыми редкими кожными заболеваниями и сосудистыми мальформациями, для которых не существует одобренных FDA методов лечения. Компания развивает портфель продукт-кандидатов на основе своей запатентованной платформы QTORIN™, изначально сосредоточенной на тяжелых редких кожных заболеваниях и сосудистых мальформациях, многие из которых являются пожизненными состояниями.

Основной продукт-кандидат Palvella, QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin), разрабатывается для лечения microcystic lymphatic malformations, cutaneous venous malformations и clinically significant angiokeratomas. Второй продукт-кандидат, QTORIN™ pitavastatin, разрабатывается для лечения disseminated superficial actinic porokeratosis.

Дополнительная информация доступна на www.palvellatx.com, а также в профилях Palvella в LinkedIn или X (ранее Twitter).

QTORIN™ rapamycin и QTORIN™ pitavastatin предназначены только для исследовательского применения и не одобрены FDA или каким-либо другим регулирующим органом для каких-либо показаний.

Прогнозные заявления

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в смысле Section 21E Securities Exchange Act of 1934 и Section 27A Securities Act of 1933. Эти заявления отражают текущие взгляды и допущения руководства Palvella и подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к существенным расхождениям фактических результатов. Прогнозные заявления включают, помимо прочего, ожидаемые сроки представления данных клинических исследований, планы клинической разработки, регуляторные подачи, процессы рассмотрения FDA, ожидания в отношении QTORIN™ rapamycin и QTORIN™ pitavastatin, денежные ресурсы и запас времени финансирования, а также возможности на стадии исследований.

Компания заявила, что риски включают, помимо прочего, возможность привлечения дополнительного капитала; продвижение продукт-кандидатов через доклиническую и клиническую разработку; подачу регуляторных материалов в ожидаемые сроки; получение регуляторного одобрения и коммерциализацию продукт-кандидатов; результаты ранних клинических исследований; ограниченный опыт в клинической разработке и коммерческом производстве; конкуренцию; влияние глобальных событий на операции; способность привлекать и удерживать сотрудников; защиту интеллектуальной собственности; а также зависимость от третьих лиц, контрактных производителей и контрактных исследовательских организаций. Palvella заявила, что не намерена публично обновлять прогнозные заявления, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Контактная информация

Инвесторы: Wesley H. Kaupinen, Founder and CEO, Palvella Therapeutics, wes.kaupinen@palvellatx.com

Медиа: Marcy Nanus, Vice President of Investor Relations and Corporate Affairs, Palvella Therapeutics, marcy.nanus@palvellatx.com