Kamień milowy w rejestracji przyćmiony przez informację o bezpieczeństwie

Xenon Pharmaceuticals (XENE) złożyła w czwartek do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) dla azetukalneru, głównego kandydata leczniczego firmy, w leczeniu napadów ogniskowych — napadów rozpoczynających się w jednym obszarze mózgu. Złożenie wniosku stanowi kluczowy kamień milowy, który może przynieść spółce z siedzibą w Burnaby w Kolumbii Brytyjskiej pierwszy zarejestrowany preparat. NDA to formalny wniosek, za pośrednictwem którego producent leku zwraca się do FDA o zgodę na wprowadzenie nowej terapii na rynek w Stanach Zjednoczonych, a agencja zazwyczaj decyduje o przyjęciu wniosku do rozpatrzenia w ciągu około 60 dni od złożenia. Pozytywny rozwój wydarzeń został jednak szybko przyćmiony przez ujawnione w tym samym czasie dane dotyczące bezpieczeństwa.

Równolegle ze złożeniem NDA Xenon poinformowała, że zawiesiła nabór nowych uczestników do trwających badań oceniających lek w zaburzeniu depresyjnym dużym (major depressive disorder) oraz depresji dwubiegunowej, uniemożliwiając dołączanie kolejnych osób do tych badań. Decyzja nastąpiła po zaobserwowaniu podwyższonej częstości neuropsychiatrycznych działań niepożądanych, obejmujących dezorientację, nadmierną senność, problemy z koordynacją oraz pojedyncze epiz psychotyczne.

Akcje XENE spadły o 25% do 42,84 USD przed otwarciem rynku w piątek. Gdyby straty utrzymały się do końca sesji, byłby to najgłośniejszy jednodniowy spadek akcji od marca 2017 roku, gdy kurs spadł rekordowo o 53%. Cena sięgnęłaby również najniższego poziomu od pół roku.

Firma wyjaśniła, że choć działania niepożądane były zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa azetukalneru, nie wystąpiły one podczas wcześniejszych ocen klinicznych. Xenon określiła zawieszenie naboru jako prawdopodobnie tymczasowy i ostrożnościowy krok. Spółka biotechnologiczna oświadczyła, że rozważy zmodyfikowane strategie dawkowania, potencjalnie obejmujące stopniową eskalację dawki lub obniżenie dawek maksymalnych, aby poprawić tolerancję leku przez pacjentów przed wznowieniem rekrutacji.

Środowisko analityków podzielone co do perspektyw

Reakcja analityków na komunikat była mocno podzielona.

David Hoang z Deutsche Bank obniżył rekomendację dla XENE z Buy do Hold i drastycznie obniżył cenę docelową z 90 USD do 46 USD. Uzasadnienie koncentrowało się wokół obaw, że rozwój wydarzeń osłabia pozycję konkurencyjną azetukalneru jako opcji pierwszego rzutu w leczeniu padaczki ogniskowej.

W przeciwieństwie do tego analityk Wells Fargo Benjamin Burnett utrzymał rekomendację Overweight. Wyraził przekonanie, że przerwa w badaniu psychiatrycznym nie ma wpływu na program rozwojowy dotyczący napadów ogniskowych.

Analitycy Needham obniżyli cenę docelową z 78 USD do 60 USD, zachowując rekomendację Buy. Firma inwestycyjna usunęła wszystkie prognozy przychodów związane ze wskazaniami w zakresie dużego zaburzenia depresyjnego i zaburzenia dwubiegunowego ze swoich modeli finansowych dla azetukalneru oraz zwróciła uwagę na utrzymujące się pytania, czy zmodyfikowane podejścia do dawkowania mogą skutecznie złagodzić powikłania neuropsychiatryczne bez istotnej klinicznie utraty skuteczności terapeutycznej.

H.C. Wainwright utrzymał rekomendację Buy z ceną docelową 74 USD, podkreślając, że recenzenci FDA nie zgłosili obaw dotyczących niewystarczającej ekspozycji na lek podczas rozmów przedzłożeniowych dotyczących wniosku w indication padaczki.

Status programu rozwojowego i plany na przyszłość

Przed wstrzymaniem naboru badanie fazy 3 X-NOVA2 w dużym zaburzeniu depresyjnym — późnym etapie badań klinicznych mającym na celu potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa terapii na dużych populacjach pacjentów, zanim regulatorzy rozważą dopuszczenie — zrekrutowało 80% planowanej grupy 450 uczestników. Dane końcowe z tego badania oczekiwane są w pierwszym kwartale 2027 roku. Firma oświadczyła, że podejmie decyzje dotyczące ewentualnego wznowienia programów rozwojowych w depresji i zaburzeniu dwubiegunowym po opublik danych z X-NOVA2.

Bilans i kontekst rynkowy

Bilans Xenon wykazuje dodatnią pozycję gotówkową netto, co oznacza, że firma posiada więcej gotówki niż długu. Według analizy InvestingPro wartość wewnętrzna akcji wynosi 52,77 USD, co wskazuje, że akcje były wyceniane powyżej wartości fundamentalnej jeszcze przed piątkową wyprzedażą. Konsensus Wall Street nie przewiduje, aby Xenon osiągnęła rentowność w bieżącym roku obrotowym.

Przed czwartkowym komunikatem akcje zyskały 52% w ujęciu dwunastomiesięcznym. Needham zaznaczył, że zaktualizowana cena docelowa 60 USD odzwierciedla wyłącznie komercyjne możliwości azetukalneru w padaczce, z wyłączeniem jakiegokolwiek wkładu ze wskazań psychiatrycznych.

Źródło: Blockonomi