Akcje Roche Holding AG (RHHBY) wzrosły o 2,60% do 61,17 USD, zyskując 1,55 USD, po tym jak firma ogłosiła pozytywne wyniki fazy 3 dla sefaxersenu, eksperymentalnej terapii pierwotnej nefropatii IgA. Wzrost nastąpił dzięki silnym zakupom w trakcie sesji i pod jej koniec, a wyniki badań klinicznych wzmocniły perspektywy rozwoju leku dla pacjentów żyjących z tą przewlekłą chorobą nerek.

Dział Genentech firmy Roche przedstawił nowe dane z trwającego badania fazy 3 IMAgINATION podczas ASN Kidney Week 2026. Badanie oceniało sefaxersen u dorosłych z pierwotną nefropatią IgA, którzy kontynuowali optymalizowane leczenie standardowe przez cały czas trwania badania.

Sefaxersen zapewnia redukcję białkomoczu o 43,1%

Po 37 tygodniach leczenia pacjenci przyjmujący sefaxersen osiągnęli redukcję białkomoczu o 43,1% w porównaniu z placebo. Naukowcy mierzyli białkomocz za pomocą dobowego wskaźnika białko–kreatynina w moczu, kluczowego markera uszkodzenia nerek. Wynik osiągnął istotność statystyczną, z wartością P poniżej 00001 i 95-procentowym przedziałem ufności od 32,5% 52,0%.

Niższy poziom białkomoczu ogólnie wskazuje na lepsze rokowania dla zachowania czynności nerek w czasie. Utrzymujące się białko w moczu jest uznanym czynnikiem postępującego uszkodzenia nerek w nefropatii IgA, co czyni ten marker centralnym punktem badań klinicznych w tej chorobie. Badanie analizowało również krwiomocz, czyli obecność krwi w moczu u pacjentów z chorobą nerek. W 37. tygodniu więcej pacjentów leczonych sefaxersenem osiągnęło ustąpienie krwiomoczu niż osób otrzymujących placebo. Naukowcy zaobserwowali ponadto spójną redukcję białkomoczu we wszystkich z góry określonych podgrupach pacjentów.

Korzystne dane dotyczące bezpieczeństwa i dawkowanie raz w miesiącu

Sefaxersen celuje w czynnik dopełniacza B w wątrobie, aby wpływać na mechanizmy związane z progresją nefropatii IgA. Aktywacja dopełniacza, zapalny proces immunologiczny, należy do szlaków zaangażowanych w uszkodzenie nerek charakterystyczne dla tej choroby. Badana terapia jest podawana jako podskórny zastrzyk raz w miesiącu i umożliwia samodzielne podawanie przez pacjenta. Takie podejście mogłoby zmniejszyć częstotliwość leczenia, oferując jednocześnie dodatkową opcję obok istniejących terapii chorób nerek.

Genentech poinformował, że pacjenci ogólnie dobrze tolerowali sefaxersen przez cały wstępny okres oceny badania. Naukowcy nie zidentyfikowali nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa w porównaniu z wynikami wcześniejszego badania fazy 2. Wyniki wspierają kontynuację rozwoju klinicznego, choć organy regulacyjne nie zatwierdziły jeszcze leczenia.

Badanie IMAgINATION będzie kontynuowane w warunkach ślepej próby w celu oceny dłużoterminowych zmian czynności nerek. Naukowcy zmierzą szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej w 105. tygodniu, co obejmuje około dwa lata leczenia. Ten wskaźnik jest standardową miarą kliniczną tego, jak dobrze nerki filtrują krew. Roche planuje również przekazać wyniki badań organom zdrowia w ramach dążenia do potencjalnego zatwierdzenia regulacyjnego.

Choroba nerek o wysokim obciążeniu

Pierwotna nefropatia IgA, nazywana również chorobą Bergera, powoduje postępujący stan zapalny i uszkodzenie struktur filtracyjnych nerek. Choroba dotyczy głównie młodszych dorosłych, a lekarze zazwyczaj diagnozują ją przed 40. rokiem życia. Na świecie co roku co najmniej 25 dorłych na milion zapada na tę chorobę.

Choroba może ostatecznie prowadzić do niewydolności nerek, co stwarza znaczne długoterminowe potrzeby leczenia u dotkniętych nią pacjentów. Do 50% pacjentów rozwija schyłkową chorobę nerek w ciągu 20 lat od diagnozy. Skuteczne leczenia zachowujące czynność nerek mogą zatem pomóc zmniejszyć przyszłe zapotrzebowanie na dializy i przeszczepy. Nefropatia IgA stała się w ostatnich latach aktywnym obszarem rozwoju leków, a zatwierdzone i badane terapie celują w różne etapy przebiegu choroby.

Najnowsze wyniki badań klinicznych Roche stanowią kolejny kamień milowy programu badań nad chorobami nerek. Trwające badanie musi jeszcze ustalić dłużoterminowy wpływ leczenia na czynność nerek, a nadchodzące wyniki z 105. tygodnia dostarczą dalszych dowodów, gdy firma posuwa sefaxersen w kierunku potencjalnego przeglądu regulacyjnego.

Źródło: Blockonomi