Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie badania klinicznego fazy 2 z kandydatem na lek Lucid-MS – kamień milowy, który może zmienić sposób leczenia stwardnienia rozsianego (SM).

Według National MS Society na stwardnienie rozsiane choruje blisko milion osób w Stanach Zjednoczonych i około 2,9 miliona na całym świecie. Istniejące metody leczenia mogą spowalniać postęp choroby, ale żadna z nich nie jest w stanie jej zatrzymać ani przywrócić tego, co pacjenci już utracili.

Lucid-MS to opatentowany, pierwszy w swoim rodzaju kandydat na lek, zaprojektowany tak, aby chronić i potencjalnie naprawiać osłonkę mielinową – ochronną powłokę otaczającą włókna nerwowe, ulegającą uszkodzeniu w przebiegu SM. Taki mechanizm działania odróżnia go od obecnych terapii, które przede wszystkim modulują lub tłumią układ odpornościowy, aby ograniczyć ataki na mielinę. W przypadku sukcesu Lucid-MS mógłby stać się pierwszym leczeniem wymierzonym bezpośrednio w podstawowe uszkodzenia wywołane chorobą, otwierając możliwość nie tylko spowolnienia postępu, ale i potencjalnego odwrócenia niepełnosprawności.

Podejście oparte na remielinizacji jako strategii terapeutycznej nie jest w tej dziedzinie nowe, a dotychczasowe wyniki podkreślają zarówno trudność, jak i stawkę. Opicinumab (anty-LINGO-1) firmy Biogen, jeden z najdalej zaawansowanych kandydatów remielinizacyjnych, które dotarły do późnego etapu badań, nie osiągnął głównego punktu końcowego w badaniu fazy 2, co pokazuje, jak trudne okazuje się przełożenie biologii naprawy mieliny na korzyści kliniczne. Kandydat Quantum BioPharma, oparty na innym mechanizmie, zostanie teraz poddany próbie na tym samym wyzwaniu naukowym.

Zgoda FDA przygotowuje grunt po raz pierwszy od momentu, w którym kandydat na lek oparty na tym konkretnym mechanizmie zostanie przebadany u osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym. Analitycy z Wall Street wydali już nową rekomendację kupna akcji spółki, odzwierciedlając potencjał tego podejścia. Rozwój sytuacji stawia Quantum BioPharma w gronie czołowych firm pracujących nad poważnymi chorobami o dużych niespełnionych potrzebach medycznych, takich jak Sanofi, Roche Holding AG i Biogen Inc.. Wyróżnikiem Quantum BioPharma jest koncentracja na naprawie mieliny – obszarze, który może zmienić paradygmat leczenia SM.

Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie atakuje ośrodkowy układ nerwowy, powodując stan zapalny i uszkodzenie mieliny. Uszkodzenia te zakłócają komunikację między mózgiem a resztą ciała, wywołując objawy takie jak zmęczenie, trudności z chodzeniem, drętwienie i problemy ze wzrokiem, a z czasem mogą prowadzić do trwałej niepełnosprawności.

Obecne terapie modyfikujące przebieg choroby (DMT) zmniejszyły częstość rzutów i spowolniły narastanie niepełnosprawności, ale nie naprawiają istniejących uszkodzeń. Lucid-MS chce pójść o krok dalej, promując remielinizację – naturalny proces naprawy mieliny, który zawodzi w przebiegu SM. Celując w podstawowy mechanizm choroby, kandydat mógłby potencjalnie przywrócić funkcje organizmu i poprawić jakość życia milionom pacjentów.

Badanie fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność Lucid-MS u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Sukces badania mógłby przenieść leczenie SM z zarządzania objawami w stronę aktywnej naprawy uszkodzeń neurologicznych.

Informacja pojawia się w momencie, gdy globalny rynek leczenia stwardnienia rozsianego ma w najbliższych latach znacząco wzrosnąć, napędzany starzeniem się populacji i rosnącą zachorowalnością. Według raportów branżowych rynek leków na SM został wyceniony na ponad 23 miliardy dolarów w 2020 roku, a według prognoz osiągnie 31 miliardów dolarów do 2027 roku. Terapia modyfikująca przebieg choroby, która potrafiłaby dodatkowo naprawiać mielinę, mogłaby zachwiać tym rynkiem i ustanowić nowy standard leczenia.

Zgoda na badanie fazy 2 świadczy o zaangażowaniu Quantum BioPharma w odpowiadanie na niespełnione potrzeby pacjentów ze SM. Program wciąż znajduje się we wczesnej fazie, jednak znaczenie tego kamienia milowego jest duże: jeśli Lucid-MS okaże się skuteczny, może nie tylko odmienić życie pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, ale także otworzyć nowe ścieżki leczenia innych chorób demielinizacyjnych, takich jak neuromielitis optica czy ostre rozsiane zapalenie mózgu i rdzenia.

Droga przed badaczami pozostaje długa i pełna wyzwań, jak przy każdej próbie klinicznej. Niemniej zgoda FDA na badania fazy 2 z Lucid-MS stanowi niezbędny pierwszy krok w drodze, która może ostatecznie doprowadzić do przełomu w walce ze stwardnieniem rozsianym.

Źródło: Citybuzz