Kluczowe informacje

• W badaniu STEP Young 40,4% dzieci w wieku od 6 do 12 lat skutecznie obniżyło progi otyłości po 68 tygodniach leczenia semaglutydem.
• Żaden uczestnik otrzymujący placebo nie osiągnął porównywalnej poprawy BMI w trakcie całego badania.
• Spółka zakończyła dwa dodatkowe badania kardiologiczne ziltivekimabu po tym, jak rada monitorująca uznała prawdopodobieństwo sukcesu za minimalne.
• Kandydat na lek kardiologiczny wcześniej rozczarował w kluczowym badaniu późnej fazy w lipcu.
• Akcje NVO spadły w trakcie notowań o 1,92%.

Inwestorzy Novo Nordisk otrzymali w poniedziałek sprzeczne informacje, ponieważ zachęcające wyniki badania dotyczącego otyłości u dzieci pojawiły się równocześnie z komunikatami o zakończeniu dwóch dodatkowych badań nad lekami kardiologicznymi.

W obrocie akcje NVO spadły o 1,92% do 46,60 USD, gdy inwestorzy przetwarzali oba komunikaty. (Novo Nordisk A/S, NVO)

STEP Young: semaglutyd w otyłości pediatrycznej

Badanie fazy 3 STEP Young oceniało cotygodniowe podawanie semaglutydu u 165 pacjentów pediatrycznych w wieku od 6 do 12 lat z rozpoznaną otyłością. Po 68 tygodniach leczenia 40,4% dzieci otrzymujących lek skutecznie obniżyło BMI poniżej poziomu klasyfikowanego jako otyłość. Z kolei żaden uczestnik przydzielony do grupy placebo nie osiągnął tego wyniku.

Każdy uczestnik otrzymywał w trakcie badania kompleksową interwencję stylu życia, obejmującą plany żywieniowe z ograniczoną podażą kalorii oraz zwiększone programy aktywności fizycznej.

Badanie osiągnęło swój główny cel, wykazując istotnie większe obniżenie BMI u osób otrzymujących semaglutyd niż u osób otrzymujących placebo. Ponad 85% włączonych dzieci miało na początku badania ciężką otyłość klasy II lub III.

Uczestnikom pediatrycznym podawano cotygodniowe dawki semaglutydu 1,7 mg lub 2,4 mg, ustalane na podstawie ich początkowej masy ciała.

Ania M. Jastreboff, profesor medycyny i pediatrii na Yale, określiła wyniki jako obiecujące, szczególnie biorąc pod uwagę znaczny stopień otyłości obserwowany początkowo u większości uczestników badania.

Profil bezpieczeństwa i tolerancja leku były zgodne z obserwacjami z wcześniejszych badań prowadzonych u dorosłych i nastolatków. Badacze nie zidentyfikowali nowych problemów bezpieczeństwa, a nie pojawiły się obawy dotyczące wzrostu ani dojrzewania płciowego.

Wyniki mają znaczenie komercyjne, ponieważ semaglutyd, sprzedawany pod marką Wegovy, jest już zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do leczenia otyłości u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, a pozytywne dane u młodszych dzieci mogą wesprzeć przyszłe zgłoszenie regulacyjne w celu rozszerzenia wskazania na grupę wiekową 6–11 lat.

Spółka farmaceutyczna planuje przedstawić pełne wyniki podczas ObesityWeek 2026 w Waszyngtonie DC, zaplanowanego na 14–17 listopada.

Program kardiologiczny napotyka dodatkowe trudności

Zachęcające wyniki pediatryczne zostały zrównoważone ogłoszeniem Novo o zakończeniu dwóch kolejnych badań klinicznych nad badanym związkiem kardiologicznym ziltivekimabem.

Oba badania oceniały lek w populacji pacjentów z niewydolnością serca i zostały przerwane wcześniej po tym, jak niezależny panel monitorujący dane uznał, że prawdopodobieństwo uzyskania wyników odmiennych od wcześniejszego nieudanego badania jest minimalne.

W lipcu ziltivekimab już wykazał brak zdolności do obniżenia ryzyka głównych niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych — obejmujących zgon, niezakończony zgonem zawał mięśnia sercowego oraz niezakończony zgonem udar mózgu — w porównaniu z placebo w badaniu późnej fazy.

Kolejne rozczarowania stanowią istotną przeszkodę dla strategii Novo polegającej na wyjściu poza ugruntowany portfel leków na otyłość i cukrzycę, a działania dywersyfikacyjne zyskały dodatkowe znaczenie, ponieważ konkurenci, zwłaszcza Eli Lilly z produktami opartymi na tirzepatydzie, agresywnie rywalizują na rynku GLP-1, który Novo pomogło zbudować.

To niepowodzenie pojawia się po podobnie nieudanym badaniu kardiologicznym firmy Novartis, której eksperymentalny związek również opracowano w oparciu o tę samą teorię choroby zapalnej, która kierowała rozwojem obu terapii.

Perspektywy na przyszłość

Jedno trwające badanie ziltivekimabu pozostaje aktywne i ocenia lek u osób wracających do zdrowia po zawale mięśnia sercowego. Wyniki oczekiwane są w pierwszej połowie 2027 roku.

Według badań opublikowanych w piątek, liczba recept na leki GLP-1 dla amerykańskich dzieci poniżej 12. roku życia wzrosła od 2019 roku ponad 300-krotnie, mimo że semaglutyd nie ma zatwierdzenia regulacyjnego dla tej populacji pediatrycznej. Wyniki STEP Young pojawiają się więc w warunkach już istniejącej fali stosowania poza wskazaniami u dzieci, choć szersze zastosowanie u młodszych dzieci będzie zależeć od oceny regulacyjnej nowych danych.