Amgen poinformował o pozytywnych wynikach badania fazy 3 dotyczącego dazodalibepu — eksperymentalnego przeciwciała monoklonalnego zaprojektowanego do celowania w szlak liganda CD40 zaangażowany w sygnalizację komórek odpornościowych, rozwijanego w kierunku leczenia zespołu Sjögrena — przybliżając pacjentom nowe options terapeutyczne. Lek trafił do portfolio Amgen dzięki przejęciu Horizon Therapeutics w 2023 roku. W badaniu OASIZ-301 oba schematy dawkowania istotnie zmniejszyły ogólnoustrojową aktywność choroby w ciągu 48 tygodni, a jeden ze schematów poprawił także objawy suchości zgłaszane przez pacjentów. Mimo pozytywnych danych z badania akcje Amgen (AMGN) spadły o 0,77% do 461,63 USD, czyli o 3,60 USD, po odrobieniu strat od minimów intraday w okolicach 459 USD; podobnie jak w przypadku każdej pojedynczej sesji, dzienny ruch może odzwierciedlać czynniki wykraczające poza jedno komunikat kliniczny.

Badanie fazy 3 spełnia główne cele terapeutyczne

Amgen ogłosił, że badanie OASIZ-301 osiągnęło swój podstawowy punkt końcowy po 48 tygodniach leczenia. Randomizowane badanie oceniało dazodalibep w porównaniu z placebo u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej postacią zespołu Sjögrena. Badacze mierzyli ogólnoustrojową aktywność choroby za pomocą wskaźnika aktywności choroby Europejskiej Aliansu Stowarzyszeń Reumatologicznych dla zespołu Sjögrena (EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index).

Schemat 1500 mg obniżył wyniki aktywności choroby o 5,6 punktu w porównaniu z redukcją o 3,8 punktu przy placebo. Schemat 3000 mg osiągnął redukcję o 5,2 punktu w tym samym okresie. Oba schematy wykazały statystycznie istotną poprawę, co potwierdza potencjał dazodalibepu jako nowej opcji terapeutycznej w tej chorobie.

Badacze zaobserwowali korzyści z leczenia już w 4. tygodniu, a poprawa utrzymywała się do 48. tygodnia. Amgen zaprezentuje szczegółowe wyniki podczas spotkania American College of Rheumatology Convergence 2026, dając klinicystom i badaczom pełniejszy obraz danych stojących za nagłówkami. Wyniki te bazują na pozytywnych wstępnych ustaleniach ogłoszonych przez firmę we wrześniu.

Poprawa objawów suchości i objawów ogólnoustrojowych

Badanie wykazało również poprawę objawów suchości u pacjentów przyjmujących 1500 mg co cztery tygodnie. Wykorzystując dwie ugruntowane metody oceny objawów zgłaszanych przez pacjentów, badacze odnotowali istotne różnice między dazodalibepem a placebo. Uczestnicy przyjmujący leczenie wykazali także większą poprawę stymulowanego przepływu śliny — obiektywnej miary suchości w jamie ustnej.

Dalsze analizy wykazały, że więcej leczonych pacjentów osiągnęło znaczącą redukcję ogólnoustrojowej aktywności choroby w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo. Oba schematy dawkowania poprawiły także ogólne wyniki objawów zgłaszanych przez pacjentów w trakcie całego 48-tygodniowego badania, a badacze zidentyfikowali korzyści w kilku obszarach choroby, w tym w objawach gruczołowych, stawowych, skórnych i biologicznych.

Zespół Sjögrena to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która atakuje gruczoły produkujące wydzieliny, takie jak gruczoły ślinowe i łzowe, i może także powodować zmęczenie, ból stawów oraz powikłania narządowe. W Stanach Zjednoczonych nie ma obecnie leków zatwierdzonych przez FDA dedykowanych konkretnie temu schorzeniu, dlatego udany rozwój kliniczny mógłby zapewnić pacjentom z uporczywymi objawami kolejne podejście terapeutyczne.

Dane dotyczące bezpieczeństwa w miarę kontynuowania rozwoju leku

Amgen poinformował, że najczęstsze zdarzenia niepożądane obejmowały infekcje, nadciśnienie i reakcje związane z infuzją. Zdarzenia te miały przeważnie łagodne do umiarkowanych nasilenie we wszystkich grupach leczonych. Poważne zdarzenia niepożądane i przerwanie leczenia występowały w porównywalnych częstościach w trzech ramionach badania, obejmujących oba schematy dazodalibepu oraz placebo.

Badacze nie stwierdzili zaburzeń równowagi w zakresie zdarzeń zakrzepowo-zatorowych ani infekcji oportunistycznych między grupami leczonymi, a częstość nowotworów złośliwych pozostała niska i porównywalna, co dostarcza dodatkowych informacji o profilu bezpieczeństwa leku. Dazodalibep nadal wymaga dalszego rozwoju klinicznego i przeglądu regulacyjnego przed potencjalnym dopuszczeniem do obrotu — procesu, w którym amerykańscy regulatorzy ocenią całość dowodów klinicznych.

Wyniki fazy 3 wzmacniają program rozwojowy Amgen dla choroby o ograniczonych opcjach leczenia. Firma planuje kontynuować szersze badania fazy 3, oceniając dodatkowe wyniki kliniczne — konkretne kroki, na które warto zwracać uwagę, podczas gdy dazodalibep przechodzi dalszy rozwój i przegląd regulacyjny wymagane przed ewentualnym zatwierdzeniem. Najnowsze ustalenia dostarczają dowodów wspierających kontynuację rozwoju dazodalibepu w zespole Sjögrena.

Źródło: Blockonomi