De aandelen van uniQure N.V. (QURE) daalden maandag 2,98% naar $24,09, een verlies van $0,74 tijdens de handelssessie. De daling zette de recente verliezen voort, ondanks een belangrijke regulatoire mijlpaal voor de experimentele behandeling van de ziekte van Huntington van het bedrijf, en volgde op een val onder het steunniveau van $24,83 nu de aanvraag voor gentherapie het beoordelingsproces van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) doorliep.

FDA Verleent Priority Review en Stelt Streefdatum voor Beslissing in Mei 2027

De FDA nam de Biologics License Application (BLA) van uniQure voor ifezuntirgene inilparvovec in behandeling, een experimentele gentherapie die zich richt op de ziekte van Huntington, een progressieve erfelijke aandoening die beweging, cognitie en gedrag beïnvloedt. De huidige behandelingen voor de aandoening richten zich op de symptomen en niet op de onderliggende oorzaak, een mutatie in het huntingtine-gen. Het agentschap verleende de aanvraag Priority Review onder het Accelerated Approval-traject en stelde 1 mei 2027 in als streefdatum voor de beslissing. Priority Review verplicht het agentschap sneller over een aanvraag te beslissen, terwijl het Accelerated Approval-traject goedkeuring mogelijk maakt op basis van bewijs dat naar redelijke verwachting klinisch voordeel voorspelt, in afwachting van verificatie in bevestigende trials.

De FDA gaf ook aan dat het voorlopig van plan is de aanvraag te bespreken tijdens een bijeenkomst van een Advisory Committee, hoewel het agentschap de datum of het schema van de bijeenkomst nog niet heeft vastgesteld. De regulatoire beoordeling markeert een belangrijke stap richting een mogelijke goedkeuring van de experimentele behandeling.

De aanvraag is gebaseerd op 36-maandsresultaten uit het fase I/II klinische programma van uniQure, waarin behandelde patiënten werden vergeleken met een op propensity score gematchte externe controlegroep uit de Enroll-HD-database met de natuurlijke ziektegeschiedenis. Enroll-HD is een langlopende observationele studie naar mensen met de ziekte van Huntington, en matching op propensity score koppelt behandelde patiënten aan onbehandelde personen met vergelijkbare basiskarakteristieken, waardoor een vergelijkingsgroep ontstaat in plaats van een gelijktijdige placebo-arm. uniQure maakte die analyse op 24 september 2025 bekend en deze vormt het klinische bewijs dat de indiening ondersteunt.

Bevestigende Trial Met Circa 200 Patiënten

uniQure heeft de FDA op belangrijke elementen van de geplande bevestigende klinische trial afgestemd. De studie zal circa 200 patiënten omvatten en de gentherapie vergelijken met standaardzorg, waarbij de deelnemers in een verhouding van 2:1 tussen behandeling en standaardzorg worden verdeeld.

Total Functional Capacity (TFC), een maatstaf voor het vermogen van patiënten om dagelijkse activiteiten uit te voeren en functionele onafhankelijkheid te behouden, dient als primaire eindpunt na 36 maanden. uniQure wil vóór eind 2026 beginnen met de screening van patiënten in de Verenigde Staten, en het bedrijf verwacht dat de trial aanzienlijk zal vorderen tegen de tijd van een mogelijke goedkeuring. De bevestigende studie is bedoeld om aanvullend klinisch bewijs te leveren over de effectiviteit en veiligheid van de behandeling en blijft een belangrijk onderdeel van het regulatoire proces. Omdat de BLA op Accelerated Approval gericht is, zouden de resultaten van deze studie dienen als verificatiestap voor het klinische voordeel dat door de analyse met de externe controlegroep wordt gesuggereerd.

AMT-130 Gebouwd op Eigen Gene-Silencing Platform

Ifezuntirgene inilparvovec, ook bekend als AMT-130, wordt ontwikkeld op het eigen miQURE gene-silencing platform van uniQure. De therapie bevat een microRNA dat is ontworpen om de activiteit van het huntingtine-gen en het potentieel toxische exon 1-eiwitfragment te verminderen, een aanpak die bedoeld is om de productie van het met de ziekte geassocieerde eiwit aan de bron te beperken. Het vereist een eenmalige toediening via MRI-geleide neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum van de hersenen.

AMT-130 heeft de Breakthrough Therapy- en Regenerative Medicine Advanced Therapy-aanduidingen van de FDA, en het agentschap heeft de behandeling ook de Fast Track-status verleend. Deze aanduidingen weerspiegelen de regulatoire steun rond de ontwikkeling voor de ziekte van Huntington.

uniQure heeft AMT-130 toegediend aan 51 patiënten in zijn fase I/II klinische studies. De gerandomiseerde studie in de VS omvatte 26 patiënten, waaronder 16 behandelpatiënten en 10 deelnemers die aan sham-procedures werden toegewezen, waarbij vier controledeelnemers na circa 12 maanden alsnog naar de behandeling overstapten. De Europese open-labelstudie omvatte nog eens 13 patiënten verspreid over lage-dosis- en hoge-dosisgroepen. Daarnaast ontvingen 12 patiënten beide doses samen met immunosuppressie in een afzonderlijk cohort, en zes Amerikaanse patiënten evalueren momenteel hoge-dosisbehandeling met lagere striatale volumes.

Volgende Mijlpalen voor uniQure

Ondanks de beslissing van de FDA over Priority Review stonden de aandelen van QURE maandag onder verkoopdruk. De beweging van het aandeel onder $24,83 maakt dat voormalige steunniveau tot een belangrijke prijswaarde, terwijl de streefdatum van 1 mei 2027 de eerstvolgende grote regulatoire mijlpaal voor uniQure vormt. De voorlopige bespreking door het Advisory Committee en de geplande start van de screening voor de bevestigende trial in de VS vóór eind 2026 maken het regulatoire schema voorafgaand aan de beslissing compleet.

Bron: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi