De aandelen van Roche Holding AG (RHHBY) stegen 2,60% naar $61,17, een winst van $1,55, nadat het bedrijf positieve fase 3-resultaten rapporteerde voor sefaxersen, een experimentele behandeling voor primaire IgA-nefropathie. De stijging kwam tot stand door sterke koopactiviteit in de middag- en Slotfase, en de klinische bevindingen versterkten de ontwikkelingsvooruitzichten van het geneesmiddel voor patiënten met deze chronische nieraandoening.

De divisie Genentech van Roche presenteerde de nieuwe gegevens uit de lopende fase 3-studie IMAgINATION tijdens ASN Kidney Week 2026. In de studie werd sefaxersen geëvalueerd bij volwassenen met primaire IgA-nefropathie die gedurende de onderzoeksperiode geoptimaliseerde standaardbehandeling bleven ontvangen.

Sefaxersen levert 43,1% verlaging van proteinurie

Na 37 weken behandeling bereikten patiënten die sefaxersen kregen een verlaging van de proteinurie met 43,1% ten opzichte van placebo. Onderzoekers maten de proteinurie met de 24-uurs urine-eiwit/creatinine-ratio, een belangrijke marker voor nierschade. De bevinding was statistisch significant, met een P-waarde onder 00001 en een betrouwbaarheidsinterval van 95% van 32,5% tot 52,0%.

Lagere proteinurieniveaus wijzen over het algemeen op betere vooruitzichten voor het behoud van de nierfunctie op termijn. Aanhoudend eiwit in de urine is een erkende aanjager van progressieve nierschade bij IgA-nefropathie, waardoor deze marker een centrale focus is van klinisch onderzoek naar de aandoening. De studie onderzocht ook hematurie, een aandoening waarbij bloed in de urine aanwezig is bij patiënten met een nieraandoening. In week 37 bereikten meer patiënten die met sefaxersen werden behandeld resolutie van hematurie dan degenen die een placebo kregen. Daarnaast zagen onderzoekers consistente verlagingen van de proteinurie in alle vooraf gedefinieerde patiëntsubgroepen.

Gunstige veiligheidsgegevens en een doseringsschema van eenmaal per maand

Sefaxersen richt zich op complementfactor B in de lever om mechanismen aan te pakken die samenen met de progressie van IgA-nefropathie. Complementactivatie, een ontstekingsimmuunproces, behoort tot de routes die betrokken zijn bij de nierschade die kenmerkend is voor de ziekte. De experimentele therapie wordt toegediend als een eenmaal per maand subcutane injectie en ondersteunt zelftoediening door patiënten. Deze aanpak kan de Behandelfrequentie verlagen en biedt tegelijk een extra optie naast bestaande therapieën voor nieraandoeningen.

Genentech meldde dat patiënten sefaxersen over het algemeen goed verdroegen gedurende de initiële evaluatieperiode van de studie. Onderzoekers identificeren geen nieuwe veiligheidssignalen in vergelijking met de bevindingen uit de eerdere fase 2-studie. De resultaten ondersteunen voortgezette klinische ontwikkeling, hoewel toezichthouders de behandeling nog niet hebben goedgekeurd.

De IMAgINATION-studie wordt geblindeerd voortgezet om veranderingen in de nierfunctie op langere termijn te beoordelen. Onderzoekers meten de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid in week 105, over een periode van ongeveer twee jaar behandeling. Deze maat is de standaard klinische indicator voor hoe goed de nieren bloed filteren. Roche is ook van plan de klinische bevindingen te delen met gezondheidsautoriteiten naarmate het bedrijf streeft naar mogelijke goedkeuring door toezichthouders.

Een nieraandoening met hoge ziektelast

Primaire IgA-nefropathie, ook wel de ziekte van Berger genoemd, veroorzaakt progressieve ontsteking en schade aan de filterstructuren van de nieren. De ziekte treft doorgaans jongvolwassenen, en artsen stellen de diagnose meestal vóór het veertigste levensjaar. Wereldwijd ontwikkelen jaarlijks minstens 25 volwassenen per miljoen de aandoening.

De ziekte kan uiteindelijk tot nierfalen leiden, wat aanzienlijke behoeften aan langdurige behandeling met zich meebrengt voor getroffen patiënten. Tot 50% van de patiënten ontwikkelt binnen 20 jaar na diagnose terminaal nierfalen. Effectieve behandelingen die de nierfunctie behouden, kunnen daarom helpen om de toekomstige vraag naar dialyse en transplantatie te verminderen. IgA-nefropathie is de afgelopen jaren een actieve focus van geneesmiddelenontwikkeling geworden, met goedgekeurde en experimentele therapieën die zich richten op verschillende stadia van het ziekteproces.

De nieuwste klinische resultaten van Roche voegen nog een mijlpaal toe aan het onderzoeksprogramma naar nieraandoeningen. De lopende studie moet nog steeds de effecten van de behandeling op de nierfunctie op langere termijn vaststellen, en de komende resultaten in week 105 zullen verder bewijs leveren naarmate het bedrijf sefaxersen brengt naar een mogelijke beoordeling door toezichthouders.

Bron: Blockonomi