Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) heeft van de Amerikaanse voedsel- en geneesmiddelenautoriteit (FDA) toestemming gekregen om een fase 2-klinische studie te starten met zijn geneesmiddelkandidaat Lucid-MS, een mijlpaal die de behandeling van multiple sclerose (MS) zou kunnen hervormen.

MS treft volgens de National MS Society bijna een miljoen mensen in de Verenigde Staten en ongeveer 2,9 miljoen mensen wereldwijd. Bestaande behandelingen kunnen de voortgang van de ziekte vertragen, maar geen enkele kan deze stoppen of herstellen wat patiënten al zijn kwijtgeraakt.

Lucid-MS is een gepatenteerde, eerste-in-klasse geneesmiddelkandidaat die is ontworpen om de myeline-omhulsel te beschermen en mogelijk te herstellen. Dit is de beschermende laag rond zenuwvezels die bij MS wordt beschadigd. Dit werkingsmechanisme onderscheidt het van huidige therapieën, die vooral het immuunsysteem moduleren of onderdrukken om aanvallen op myeline te verminderen. Bij succes zou Lucid-MS de eerste behandeling kunnen worden die de onderliggende schade van de ziekte direct aanpakt, wat de mogelijkheid opent niet alleen de voortgang te vertragen maar mogelijk ook invaliditeit terug te draaien.

Het nastreven van remyelinisatie als therapeutische strategie is nieuw voor het vakgebied, en de resultaten tot nu toe onderstrepen zowel de moeilijkheid als de inzet. Opicinumab (anti-LINGO-1) van Biogen, een van de meest geavanceerde remyelinisatie-kandidaten die laatstadiumtesten bereikte, haalde in een fase 2-studie het primaire eindpunt niet, wat laat zien hoe lastig het is gebleken om myeline-herstelbiologie om te zetten in klinisch voordeel. De kandidaat van Quantum BioPharma, gebaseerd op een ander mechanisme, zal nu tegen diezelfde wetenschappelijke hindernis worden getest.

De FDA-goedkeuring maakt de weg vrij voor de eerste keer dat een geneesmiddelkandidaat gebaseerd op dit specifieke mechanisme bij mensen met MS wordt getest. Wall Street-analisten hebben het bedrijf inmiddels opnieuw een koopadvies gegeven, wat het potentieel van deze aanpak weerspiegelt. Deze ontwikkeling plaatst Quantum BioPharma naast toonaangevende bedrijven die werken aan ernstige ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften, waaronder Sanofi, Roche Holding AG en Biogen Inc.. Het onderscheid van Quantum BioPharma ligt in de focus op myelineherstel, een frontier die het behandelparadigma voor MS zou kunnen veranderen.

MS is een chronische auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem ten onrechte het centrale zenuwstelsel aanvalt, wat leidt tot ontsteking en schade aan myeline. Deze schade verstoort de communicatie tussen de hersenen en de rest van het lichaam, wat symptomen veroorzaakt zoals vermoeidheid, moeite met lopen, gevoelloosheid en visuele problemen, en kan uiteindelijk leiden tot blijvende invaliditeit.

Huidige ziektemodificerende therapieën (DMT's) hebben terugvalpercentages verlaagd en de stapeling van invaliditeit vertraagd, maar ze herstellen bestaande schade niet. Lucid-MS wil een stap verder gaan door remyelinisatie te bevorderen, het natuurlijke proces van myelineherstel dat bij MS faalt. Door het onderliggende mechanisme van de ziekte aan te pakken, zou de kandidaat mogelijk de functie kunnen herstellen en de levenskwaliteit van miljoenen patiënten kunnen verbeteren.

De fase 2-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van Lucid-MS bij MS-patiënten evalueren. Een geslaagde studie zou de behandeling van MS kunnen verschuiven van het beheersen van symptomen naar het actief herstellen van neurologische schade.

Het nieuws komt nu de wereldwijde MS-behandelmarkt de komende jaren naar verwachting aanzienlijk zal groeien, gedreven door een vergrijzende bevolking en een toenemende prevalentie van de ziekte. Volgens brancherapporten was de MS-therapiemarkt in 2020 ruim $ 23 miljard waard en zal deze naar verwachting $ 31 miljard bedragen in 2027. Een ziektemodificerende therapie die tevens myeline kan herstellen, zou deze markt kunnen verstoren en een nieuwe zorgstandaard kunnen vestigen.

De goedkeuring voor fase 2 weerspiegelt de toewijding van Quantum BioPharma om in de onvervulde behoeften van MS-patiënten te voorzien. Hoewel het programma nog in een vroeg stadium verkeert, zijn de implicaties van deze mijlpaal aanzienlijk: als Lucid-MS effectief blijkt, kan het niet alleen het leven van MS-patiënten transformeren, maar ook nieuwe wegen openen voor de behandeling van andere demyeliniserende ziekten, zoals neuromyelitis optica en acute gedissemineerde encefalomyelitis.

De weg vooruit blijft lang en vol uitdagingen, zoals bij alle klinische studies. Desondanks markeert de FDA-goedkeuring van Lucid-MS voor fase 2-testen een noodzakelijke eerste stap in een reis die uiteindelijk zou kunnen leiden tot een doorbraak in de strijd tegen MS.

Bron: Citybuzz