Belangrijkste punten

• In de STEP Young-studie viel 40,4% van de kinderen tussen 6 en 12 jaar na 68 weken behandeling met semaglutide onder de obesitasdrempel.
• Geen enkele deelnemer die placebo kreeg, behaalde gedurende de studie vergelijkbare verbeteringen in BMI.
• Het bedrijf stopte twee aanvullende cardiovasculaire studies met ziltivekimab nadat een monitoringcommissie de kans op succes minimaal achtte.
• De kandidaat voor een hartmiddel had eerder in juli teleurgesteld in een cruciale cardiovasculaire laat-fase studie.
• Aandelen van NVO daalden tijdens de handel met 1,92%.

Beleggers in Novo Nordisk kregen maandag uiteenlopende ontwikkelingen te verwerken, doordat bemoedigende resultaten uit een studie naar obesitas bij kinderen samenvielen met berichten dat het bedrijf twee aanvullende onderzoeken naar cardiovasculaire geneesmiddelen stopzet.

Bij de handel daalden de NVO-aandelen met 1,92% tot $46.60, terwijl beleggers beide nieuwsberichten verwerkten. (Novo Nordisk A/S, NVO)

STEP Young: semaglutide bij obesitas op kinderleeftijd

Het fase 3-onderzoek STEP Young evalueerde wekelijkse toediening van semaglutide bij 165 pediatrische patiënten van 6 tot en met 12 jaar met obesitas. Na een behandelperiode van 68 weken had 40,4% van de kinderen die het middel kregen hun BMI succesvol onder de classificatiedrempel voor obesitas gebracht. Geen van de deelnemers in de placebogroep bereikte dit resultaat.

Elke deelnemer kreeg gedurende het onderzoek uitgebreide leefstijlbegeleiding, waaronder caloriebeperkte voedingsplannen en intensievere lichaamsbeweging.

De studie bereikte haar primaire doelstelling en liet zien dat semaglutide-gebruikers aanzienlijk grotere BMI-dalingen behaalden dan deelnemers die placebo kregen. Meer dan 85% van de ingeschreven kinderen had bij aanvang ernstige klasse II- of III-obesitas.

De pediatrische deelnemers kregen wekelijks semaglutidedoses van 1,7 mg of 2,4 mg toegediend, bepaald op basis van hun initiële lichaamsgewicht.

Ania M. Jastreboff, hoogleraar Geneeskunde en Kindergeneeskunde aan Yale, omschreef de bevindingen als veelbelovend, vooral gezien de aanzienlijke ernst van de obesitas bij de meeste deelnemers aan het begin van de studie.

Het veiligheidsprofiel en de verdraagbaarheid van het middel kwamen overeen met bevindingen uit eerdere onderzoeken bij volwassenen en tieners. Onderzoekers vonden geen nieuwe veiligheidsproblemen en er kwamen geen zorgen naar voren over groei of puberteitsontwikkeling.

De resultaten zijn commercieel relevant omdat semaglutide, op de markt gebracht als Wegovy, al in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van obesitas bij patiënten van 12 jaar en ouder, en positieve data bij jongere kinderen een toekomstige indiening bij toezichthouders zouden kunnen ondersteunen om dat label uit te breiden naar de leeftijdsgroep van 6 tot en met 11 jaar.

Het farmaceutische bedrijf is van plan de volledige bevindingen te presenteren tijdens ObesityWeek 2026 in Washington DC, gepland van 14 tot en met 17 november.

Cardiovasculair programma krijgt extra tegenslag

De bemoedigende pediatrische resultaten werden afgezwakt door de aankondiging van Novo dat het twee verdere klinische onderzoeken naar het cardiovasculaire middel ziltivekimab stopzet.

Beide studies evalueerden het middel bij populaties met hartfalen en werden vroegtijdig beëindigd nadat een onafhankelijke data-monitoringscommissie vaststelde dat de kans minimaal was dat beide onderzoeken uitkomsten zouden opleveren die afweken van een eerder mislukte studie.

In juli had ziltivekimab al laten zien dat het geen vermogen had om het risico op majeure cardiovasculaire gebeurtenissen te verlagen—waaronder sterfte, niet-fatale myocardinfarcten en niet-fatale cerebrovasculaire accidenten—vergeleken met placebo in een laat-faseonderzoek.

De opeenvolgende teleurstellingen vormen een belangrijke hinderpaal voor Novo’s strategie om uit te breiden buiten de bestaande portefeuille voor obesitas en diabetes, een diversificatie-inspanning die extra belang heeft gekregen nu concurrenten, vooral Eli Lilly met zijn producten op basis van tirzepatide, agressief concurreren in de GLP-1-markt die Novo mede heeft opgebouwd.

Deze tegenslag volgt op een eveneens mislukte cardiovasculaire studie van Novartis, waarvan het experimentele middel eveneens was ontwikkeld op basis van dezelfde theorie over ontstekingsziekten die ten grondslag lag aan de ontwikkeling van beide therapieën.

Vooruitblik

Eén lopende ziltivekimab-studie blijft actief en evalueert het middel bij mensen die herstellen van een myocardinfarct. Resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2027.

Volgens onderzoek dat vrijdag werd gepubliceerd, zijn recepten voor GLP-1-medicatie voor Amerikaanse kinderen jonger dan 12 jaar sinds 2019 met meer dan 300 keer toegenomen, ondanks dat semaglutide geen goedkeuring van de toezichthouders heeft voor deze pediatrische populatie. De STEP Young-resultaten komen daarmee in een bestaande golf van off-label gebruik bij kinderen, al zou bredere toepassing bij jongere kinderen afhangen van een beoordeling door toezichthouders van de nieuwe data.