安全性開示に影を落とされた規制上のマイルストーン

キセノン・ファーマシューティカルズ(XENE)は木曜日、同社の主力開発候補薬であるアゼツカルナーについて、焦点性てんかん発作(脳の一部から始まる発作)の治療薬として、米国食品医薬品局(FDA)に新薬承認申請(NDA)を提出した。この申請は、カナダ・ブリティッシュコロンビア州バーナビーに拠点を置くこのバイオテック企業に初の市販薬をもたらす可能性のある重要なマイルストーンとなる。NDAとは、製薬企業が米国で新たな治療薬の販売承認をFDAに求めるための正式な申請手続きであり、FDAは通常、提出後約60日以内に審査受理の可否を判断する。しかし、この前向きな発表は、同時に開示された安全性データによってすぐに影が薄くなった。

NDA提出と同時に、キセノンは重うつ病および双極性うつ病を対象とした進行中の治験について、新規被験者の登録を停止したことを明らかにし、追加の被験者の参加を禁じた。この決定は、錯乱、過度の傾眠、協調運動障害、散発的な精神病エピソードを含む神経精神系有害反応の発生頻度の高さが観察されたことを受けたものだ。

XENE株は金曜日、市場開始前に25%急落し42.84ドルとなった。この下落が取引時間中も続けば、2017年3月に記録的な53%下落して以来となる最大の日中下落率となる。また、株価は半年ぶりの安値も更新することになる。

同社は、有害反応はアゼツカルナーの既知の安全性特性と整合するものであるものの、これまでの臨床評価では見られなかったと説明した。キセノン登録停止を一時的かつ予防的な措置である可能性が高いと位置づけている。同バイオテック企業は、被験者募集を再開する前に、患者の忍容性を高めるため、段階的用量漸増や最大用量の引き下げを含む投与量調整戦略を検討すると述べた。

アナリストコミュニティで見解が分かれる

この発表に対するセルサイドの反応は大きく分かれた。

ドイツ銀行のDavid HoangアナリストはXENEの格付けをBuyからHoldに引き下げ、目標株価を90ドルから46ドルに大幅に引き下げた。その理由として、この展開が焦点性てんかんの一次治療選択肢としてのアゼツカルナーの競争上の地位を損なう可能性への懸念を挙げた。

対照的に、ウェルズ・ファーゴのBenjamin BurnettアナリストはOverweight評価を維持した。彼は、精神科治験の中断が焦点性てんかん発作の開発プログラムに影響を及ぼすものではないとの確信を示した。

ニードハムのアナリストは目標株価を78ドルから60ドルに引き下げたが、Buy評価は維持した。同投資会社は、アゼツカルナーの財務モデルから重うつ病および双極性うつ病適応症に関連するすべての売上予測を削除した。また、投与量を変更するアプローチが臨床的に有意な有効性を損なうことなく神経精神系の合併症を軽減できるかどうかについて、依然として疑問が残ることを指摘した。

H.C.ウェインライトは目標株価74ドルでBuy評価を維持し、てんかん適応の申請前協議において、FDA審査担当者が薬物曝露量の不十分さについて懸念を示さなかったことを強調した。

開発プログラムの状況と今後の計画

登録停止の時点で、重うつ病を対象とした第III相X-NOVA2治験(承認を判断する規制当局に先立ち、大規模な患者集団で治療薬の有効性と安全性を確認するために設計された臨床試験の最終段階)は、計画450人の被験者コホートの80%を募集していた。治験の主要データは2027年第1四半期に発表される見込みだ。同社は、X-NOVA2データの発表後、うつ病および双極性うつ病開発プログラムの再開の可否について判断を下すと述べた。

貸借対照と市場環境

キセノンの貸借対照は正味現金ポジション、すなわち負債よりも現金を多く保有している状態を示している。InvestingProの分析によると、同株の本来価値は52.77ドルであり、金曜日の急落前からファンダメンタル価値を上回って取引されていたことを意味する。ウォール街のコンセンサスは、キセノンが今会計年度に黒字化することを想定していない。

木曜日の発表前、同株は過去12か月間で52%上昇していた。ニードハムは、更新した60ドルの目標株価がてんかんにおけるアゼツカルナーの商業的機会のみを反映し、精神科疾患適応からの貢献を含まないと述べた。

出典: Blockonomi