uniQure N.V.（QURE）の株価は月曜日、2.98%下落して24.09ドルとなり、取引時間中に0.74ドル下げた。同社の実験的なハンチントン病治療に関する major な規制の節目にもかかわらず、直近の下落が続いた。また、遺伝子治療の申請が米国食品医薬品局（FDA）の審査プロセスで前進する中、株価は24.83ドルのサポートラインを下抜けた。

FDAが優先審査を付与、目標審査日は2027年5月

FDAは、uniQureの生物学的製剤承認申請（BLA）をifezuntirgene inilparvovecについて受理した。これはハンチントン病——運動、認知、行動に影響を及ぼす進行性の遺伝性疾患——を対象とする治験薬遺伝子治療である。この疾患に対する既存の治療法は、ハンチンチン遺伝子の変異という根本原因ではなく症状に対処するものである。FDAは迅速承認（Accelerated Approval）パスウェイのもとで当該申請に優先審査（Priority Review）を付与し、2027年5月1日を目標審査日として設定した。優先審査は期限 shortened なスケジュールでの審査を指示するものであり、迅速承認パスウェイは、確認試験での検証を条件に、臨床的有益性を予測する可能性が高いと合理的に判断できるエビデンスに基づく承認を認めるものである。

またFDAは、諮問委員会（Advisory Committee）会議で当該申請を協議する計画を暫定的に有していることを示したが、会議の日時やスケジュールは確定していない。この規制審査は、実験的治療の潜在的な承認に向けた重要な一歩である。

申請は、uniQureの第I/II相臨床プログラムの36カ月結果に依拠している。同プログラムでは、治療を受けた患者を、Enroll-HD自然歴データベースから傾向スコアマッチングした外部対照群と比較した。Enroll-HDはハンチントン病患者を対象とする長期観察研究であり、傾向スコアマッチングは類似したベースライン特性を持つ未治療者と治療患者を対にすることで、並行プラセボ群の代わりの比較群を提供する。uniQureは2025年9月24日にこの解析を発表しており、これが申請を裏付ける臨床エビデンスとなっている。

確認試験は約200人の患者を登録予定

uniQureは、計画中の確認臨床試験の主要要素についてFDAと合意している。試験は約200人の患者を登録し、遺伝子治療を標準治療と比較する。参加者は治療群と標準治療群に2:1の割合で割り付けられる。

日常生活動作能力和の機能的自立性を維持する能力を測定するTotal Functional Capacity（TFC）が、36カ月時点の主要評価項目となる。uniQureは2026年末までに米国で患者スクリーニングを開始する計画であり、潜在的な承認時点までに試験が大きく進展すると見込んでいる。確認試験は治療の有効性と安全性に関する追加の臨床エビデンスを提供することを目的としており、規制プロセスの重要な一部であり続ける。BLAが迅速承認を求めているため、この試験の結果は、外部対照解析が示唆する臨床的有益性の検証段階として機能することになる。

AMT-130は独自の遺伝子サイレンシングプラットフォームに基づく

ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130としても知られる）は、uniQure独自のmiQURE遺伝子サイレンシングプラットフォームを基に開発されている。本治療は、ハンチンチン遺伝子の活性と、潜在的に毒性を持つエクソン1タンパク質断片を低減するよう設計されたmicroRNAを組み込んでおり、疾患関連タンパク質の産生を源で抑えることを狙ったアプローチである。投与は、MRIガイド下の神経外科的送達により、脳の線条体に直接1回投与する必要がある。

AMT-130はFDAからブレークスルー治療（Breakthrough Therapy）および再生医療等製品先端治療（Regenerative Medicine Advanced Therapy）の指定を受けており、さらにファストトラック（Fast Track）指定も付与されている。これらの指定は、ハンチントン病を対象とした開発を巡る規制面での支援を反映している。

uniQureは第I/II相臨床試験全体で51人の患者にAMT-130を投与している。米国の無作為化試験には26人の患者が登録され、うち16人が治療を受け、10人が偽手術（sham procedure）群に割り付けられ、対照群の4人は約12カ月後に治療へクロスオーバーした。欧州の非盲検試験には低用量群と高用量群合わせてさらに13人の患者が参加した。さらに別のコホートでは12人が免疫抑制療法と併用で両用量を受けており、線条体容積が小さい米国の追加6人の患者が高用量治療を評価している。

uniQureの今後の節目

FDAの優先審査決定にもかかわらず、QURE株は月曜日の取引でも売り圧力にさらされ続けた。株価が24.83ドルを下回ったことで、かつてのサポートラインである同水準が重要な価格指標となっており、2027年5月1日の目標審査日がuniQureにとって次の major な規制の節目となっている。暫定的な諮問委員会での協議と、2026年末までに計画されている米国確認試験スクリーニングの開始が、審査判断に至るまでの規制上の予定を構成している。

Source: uniQure (QURE) Stock: Falls 3% Despite FDA Priority Review for Huntington's Disease Gene Therapy — Blockonomi