ロッシュ・ホールディングAG(RHHBY)の株価は、原発性IgA腎症の治験薬セファクセルセンの有望なフェーズ3結果を発表したことを受けて、2.60%上昇し61.17ドルをつけ、1.55ドルの値上がりとなった。株式は昼間取引から引け際にかけて強い買いが入り上昇した。今回の臨床結果は、この慢性腎臓疾患を抱える患者にとって、薬剤の開発見通しを一段と後押しするものとなった。

ロッシュのジェンテック部門は、進行中のフェーズ3 IMAgINATION試験の新たなデータをASN腎臓ウィーク2026で発表した。この試験は、最適化された標準治療を継続して受けている原発性IgA腎症の成人患者を対象にセファクセルセンを評価するものである。

セファクセルセン、蛋白尿を43.1%減少

37週間の治療後、セファクセルセンを投与された患者は、プラセボと比較して蛋白尿が43.1%減少した。蛋白尿は腎臓障害の重要な指標である24時間尿蛋白/クレアチニン比を用いて測定された。この結果は、P値が0.0001未満、95%信頼区間が32.5%〜52.0%という統計的有意性に達した。

蛋白尿レベルの低下は、一般に長期的な腎機能維持の見通しがより良いことを示す。尿中蛋白の持続はIgA腎症における進行性の腎障害の認知された要因であり、この疾患の臨床研究において中心となる指標となっている。試験ではまた、腎臓病患者にみられる血尿の状態である血尿についても検証された。37週時点で、セファクセルセンによる治療を受けた患者は、プラセボを投与された患者より血尿の消失を達成した割合が高かった。また、研究者らは事前に規定されたすべての患者サブグループにおいて一貫した蛋白尿の減少を観察した。

有望な安全性データと月1回投与アプローチ

ファクセルセンは、IgA腎症の進行に関連するメカニズムに対処するため、肝臓における補体因子Bを標的とする。補体活性化は炎症性の免疫プロセスであり、この疾患の特徴である腎障害に関与する経路の一つである。この治験薬は月1回の皮下注射として投与され、患者による自己投与にも対応している。このアプローチにより、治療頻度を軽減できる可能性があり、既存の腎臓病治療に加えてもう一つの選択肢を提供できる。

ジェンテックによると、試験の初期評価期間を通じて、患者は概ねセファクセルセンに良好な耐性を示した。研究者らは、先行するフェーズ2試験の結果と比較して新たな安全性シグナルを確認しなかった。この結果は臨床開発の継続を支持するものであるが、規制当局はまだこの治療を承認していない。

IMAgINATION試験は、腎機能の長期的な変化を評価するため盲検条件下で継続される。研究者らは105週時点で推定糸球体濾過量を測定する予定であり、これは約2年間の治療に相当する。この指標は腎臓が血液を濾過する能力を測る標準的な臨床評価手法である。ロッシュはまた、潜在的な規制承認を追求するにあたり、臨床結果を保健当局と共有する計画である。

患者負担の大きい腎臓疾患

原発性IgA腎症はバージャー病とも呼ばれ、腎臓の濾過構造に進行性の炎症と損傷を引き起こす。この疾患は若年成人に多く、通常は40歳未満で診断される。世界的には、毎年100万人あたり少なくとも25人の成人が発症している。

この疾患は最終的に腎不全に至る可能性があり、患者に長期にわたる大きな治療ニーズをもたらす。診断から20年以内に最大50%の患者が末期腎臓病を発症する。したがって、腎機能を維持する有効な治療は、将来の透析および移植の需要の削減に寄与する可能性がある。近年、IgA腎症は創薬の活発な焦点となっており、疾患プロセスのさまざまな段階を標的とする承認薬および治験薬が存在する。

ロッシュの最新の臨床結果は、同社の腎臓病研究プログラムにおけるさらなるマイルストーンとなる。ただし、進行中の試験では、治療の腎機能に対する長期的な影響をまだ確立する必要があり、105週時点の結果が、同社がセファクセルセンを潜在的な規制審査に進める中でさらなるエビデンスを提供することになる。

出典:Blockonomi