Revolution Medicines(RVMD)の株価は水曜日、米FDAが転移性膵腺がん治療薬である1日1回投与の経口薬Rasonqueを承認したことを受け、上昇した。株価は早い時間帯の取引で約1%上昇したが、その後の取引で上昇分の一部を返した。

Revolution Medicines, Inc.(RVMD)は年初来ですでに165%超上昇しており、今回の承認は好調な推移を続ける同バイオテクノロジー企業にとって新たな節目となった。

FDAの決定は予定より数ヶ月早かった。同機関が同社の新薬承認申請(NDA)を審査対象として受理したのは7月22日であり、水曜日の承認は規制上の基準では顕著に迅速な対応といえる。

Rasonqueはdaraxonrasibの商品名で、1日1回投与のRAS阻害薬である。同薬は、細胞内で分子スイッチとして機能し、膵臓がん患者の大半において腫瘍成長の主要な駆動因子であるRASタンパク質を標的とする。RASファミリーの中で最も高頻度に変異が見られるKRASは膵管腺がんの約90%で変異しており、この標的は長年「創薬不能(undruggable)」とみなされてきたが、ここ数年で初の承認KRAS阻害薬が米国の患者に届いた。

この薬剤は、昨年末期の転移性膵臓がんと診断されたネブラスカ州選出の元上院議員ベン・サス(Ben Sasse)氏が、治験に参加した後に「奇跡の薬」と評したことで、広く世間の注目を集めた。

FDAは2025年6月にdaraxonrasibへ画期的治療薬指定を与え、その後、希少疾病用医薬品指定と優先審査ステータスが続いた。これらは重篤な疾患に対する医薬品の開発と審査を加速するための制度であり、規制プロセスの迅速さを物語っている。

第3相試験データ

この承認は500人が参加した第3相試験に裏付けられており、その結果はNew England Journal of Medicineに掲載された。Rasonqueを投与された患者の生存期間中央値は13.2ヶ月であったのに対し、標準的な化学療法を受けた患者は6.7ヶ月であった。

死亡リスクは60%低下した。Rasonque投与群の患者の半数以上が1年後も生存していたのに対し、化学療法群では5人に1人未満であった。病状が悪化するまでの期間も、3.6ヶ月から7.2ヶ月へとおよそ2倍に延びた。

FDAのカイル・ディアマンタス(Kyle Diamantas)代理長官は、この承認を「極めて困難であり、歴史的に治療が難しいがんに直面する患者にとっての重要な新たな選択肢」と評した。

この市場が重要な理由

膵腺がんは、米国で毎年新たに診断される約67,000件の膵臓がんのうち90%から95%を占める。膵臓がんは全がん診断の約3.2%を占めるにすぎないが、発見が遅れやすく治療選択肢が限られているため、がん死亡の不釣り合いに大きな部分を占めている。この疾患は現在、米国におけるがん死の3番目に多い原因であり、5年生存率は約13%にとどまり、主要ながん種の中でも最低水準にある。

Revolution Medicinesが同薬の可能性を初めて明確に示したのは4月で、第3相試験の結果を受けて株価が急騰した。その1ヶ月後、FDAは「safe to proceed(試験続行可)」書簡を発行し、同社が治験の枠外で患者にdaraxonrasibを提供することを認めた。

同社は現在、Rasonqueを膵臓がんの一次治療として、また肺がんや大腸がんなど、RAS変異が腫瘍成長の一般的な駆動因子となっている他のRAS駆動がんにおいて研究している。

ウォール街では、RVMDは18件の「買い」評価と1件の「保有」評価に基づき、アナリストから「強い買い」のコンセンサス評価を得ている。平均株価目標は222.89ドルで、最高目標は291ドルとなっている。