Quantum BioPharma Ltd.（NASDAQ: QNTM）は、薬物候補Lucid-MSの第2相臨床試験を開始する米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。これは多発性硬化症（MS）の治療のあり方を変える可能性を持つ節目である。

米国多発性硬化症協会（National MS Society）によると、MSは米国内で約100万人、世界中で約290万人に影響を及ぼしている。既存の治療法は疾患の進行を遅らせることはできるが、疾患を止めたり、患者がすでに失ったものを回復させたりすることはできない。

Lucid-MSは特許取得済みのファーストインクラスの薬物候補であり、MSで損傷する神経繊維を覆う保護膜であるミエリン鞘を保護し、修復する可能性を持つよう設計されている。この作用機序は、主に免疫系を調節・抑制してミエリンへの攻撃を減らす現在の治療法とは一線を画すものである。成功すれば、Lucid-MSは疾患の根本的な損傷に直接作用する初の治療法となり、進行を遅らせるだけでなく、障害を逆転させる可能性を切り開くことが期待される。

再ミエリン化を治療戦略として追求することはこの分野で目新しいものではなく、これまでの経緯はその困難さと重要性の両方を示している。後期段階の試験に到達した最も進んだ再ミエリン化候補の一つであるBiogenのopicinumab（anti-LINGO-1）は、第2相試験で主要評価項目を達成できず、ミエリン修復の生物学を臨床的効果に結びつけることの難しさを示した。Quantum BioPharmaの候補薬は異なる機序に基づいており、同じ科学的な壁に挑むことになる。

今回のFDA承認により、この特定の機序に基づく薬物候補が初めてMS患者で試験される運びとなった。ウォール街のアナリストはすでに同社に新たな「買い」評価を付与しており、このアプローチの潜在力を反映している。今回の展開により、Quantum BioPharmaは、Sanofi、Roche Holding AG、Biogen Inc.など、大きな未充足医療ニーズを持つ重篤な疾患の治療に取り組む大手企業の仲間入りを果たした。Quantum BioPharmaの差別化はミエリン修復への注力にあり、これはMS治療のパラダイムを変える可能性のあるフロンティアである。

MSは慢性の自己免疫疾患であり、免疫系が中枢神経系を誤って攻撃し、炎症とミエリンの損傷を引き起こす。この損傷は脳と体の他の部分間の通信を妨げ、疲労、歩行困難、しびれ、視覚障害などの症状をもたらし、最終的には永久的な障害につながることもある。

現在の疾患修飾療法（DMT）は再発率を減らし、障害の蓄積を遅らせることに成功しているが、既存の損傷を修復することはない。Lucid-MSは、MSでは機能しなくなるミエリン修復の自然なプロセスである再ミエリン化を促進することで、一歩先を目指している。疾患の根底にある機序を標的とすることで、この候補薬は機能の回復と何百万人もの患者の生活の質向上をもたらす可能性がある。

第2相試験では、MS患者におけるLucid-MSの安全性と有効性が評価される予定である。試験が成功すれば、MS治療は症状の管理から神経損傷の積極的な修復へと転換する可能性がある。

このニュースは、高齢化人口と疾患の有病率の上昇を背景に、世界のMS治療市場が今後数年間で大幅に成長すると予測されているさなかに届けられた。業界レポートによると、MS治療薬市場は2020年に230億ドル超と評価され、2027年までに310億ドルに達すると予測されている。ミエリン修復も可能な疾患修飾療法はこの市場に変革をもたらし、新たな標準治療を確立する可能性がある。

第2相承認は、MS患者の未充足ニーズに応えるというQuantum BioPharmaのコミットメントを示すものである。プログラムはまだ初期段階にあるが、この節目の意義は大きい。Lucid-MSが有効性を証明すれば、MS患者の生活を変えるだけでなく、視神経脊髄炎や急性散在性脳脊髄炎など、他の脱髄性疾患の治療への新たな道を開く可能性がある。

他のすべての臨床試験と同様に、前途は長く困難が多い。それでも、Lucid-MSの第2相試験に対するFDA承認は、MSとの闘いにおける突破口につながる可能性のある旅路において必要な第一歩となるものである。

出典：Citybuzz