ノボノルディスク(NVO)の株価は、欧州医薬品庁(EMA)の医薬品委員会(CHMP)が特発性低身長症および持続的な成長障害のある子どもを対象に週1回投与のSogroyaを承認推薦したことを受け、規制面での追い風を得た。株価は43.24ドルで取引され、朝の急落から回復して0.12%上昇した。今回の承認推薦により、このデンマークの製薬会社の持続型成長ホルモン療法にとって欧州における重要な規制上のハードルが一つクリアされ、規制当局が最終的な上市承認を与えれば、欧州全域で治療の適用範囲が大きく広がる可能性がある。

SogroyaがCHMPの重要な支持を獲得

CHMPの肯定的な意見は、ノボノルディスクがこの治療薬について別の欧州適応症の取得を目指す取り組みを前進させるものだ。特発性低身長症は、医学的原因が特定できないまま同年代の子どもに比べて著しく低身長が続く状態を指す。この疾患は世界の子どもの最大3%に影響を与えるが、いくつかの地域では診断や治療の選択肢が限られている。多くの子どもは紹介が遅れ、思春期に成長が鈍化する前に利用できる治療期間が短くなる可能性がある。したがって、この疾患への認知の拡大は、より早い診断を支援し、家族により確な治療の道筋を提供することにつながる。

設計段階から週1回投与を実現

ノボノルディスクは、アルブミン結合技術を用いて体内での薬効を延長する週1回投与の注射剤としてSogroyaを開発した。この設計により、患者が毎日投与する従来の成長ホルモン治療と比べて注射の頻度が軽減される。毎日の注射は幼い患者にとって負担が大きく、この実用上の課題が業界による持続型成長ホルモンの開発努力を促してきた。適応となる子どもとその家族にとって、この治療はより簡便な投与スケジュールを提供する可能性がある。

REAL8試験データが申請を裏付け

ノボノルディスクは、今回の規制申請をREAL8臨床試験の結果によって裏付けた。同試験は、特発性低身長症およびその他の成長障害に関連する疾患の子どもを対象にSogroyaを評価したものである。52週間の試験期間中、研究者らは週1回投与の治療と標準的な毎日投与の成長ホルモン療法を比較した。

試験結果では、Sogroyaが52週間後に毎日の成長ホルモン治療と同等の年換算身長伸長を達成したことが示された。対象には特発性低身長症、ヌーナン症候群、および在胎週数相当より小さく生まれた子どもが含まれており、これらの結果がCHMPによる追加の小児適応症に関する肯定的な推薦の臨床的根拠となった。

Sogroyaはすでに、成人および小児の成長ホルモン欠乏症の治療について欧州での承認を取得している。欧州の規制当局は2021年3月に成人向けの承認を行い、2023年7月に小児向けへ承認を拡大した。今回の承認推薦により、この薬剤の役割は成長ホルモン欠乏症を超えて、低身長のさらなる原因へと広がる可能性がある。

次のステップは欧州委員会の決定

CHMPは2026年5月に、ヌーナン症候群および在胎週数相当より小さく生まれた子どもを対象とするSogroyaの推薦をすでに行っていた。今回の新しい意見により、この治療薬の欧州承認拡大案に特発性低身長症が追加された。ノボノルディスクは、欧州委員会が2026年内に3つの提案された適応症すべてについて決定を下すと見ている。EUの中央 審査手続きにおいて、CHMPの意見は、加盟国全体に適用される上市承認を与えるかどうかを欧州委員会が決定する前の最終的な科学的評価であり、今後の決定は、これらの追加の小児成長疾患に対して週1回投与の選択肢が利用可能になるかどうかを左右する。

在胎週数相当より小さく生まれた子どもは、出生時の予測値と比べて体重、身長、頭囲が小さい場合がある。ほとんどの子どもはその後正常な成長水準にするが、一部は幼児期に十分な追いつき成長を達成できない。成長が2〜3年経っても限定的な場合、医師は小児内分泌専門医への紹介を行うことがある。

特発性低身長症は、子どもが同年代に比べて著しく低身長のままである場合に、社会的・情緒的な課題を生じさせることもある。ただし、医学的診断では、医師が他の考えられる原因を除外した上で確定する必要がある。欧州での最終承認が得られれば、SogroyaはEU全域で特発性低身長症に特異的に承認された初めての成長ホルモン剤となる。

この記事は最初にBlockonomiにより公開された。