Celcuity Inc.（CELC）は、がん標的治療候補であるゲダトリシブの第III相試験の新データを発表し、進行乳がんの複数の患者サブグループにおいて、より長い疾患コントロール期間と高い奏効率を示した。VIKTORIA-1試験の主要な解析では、肝転移のない患者がゲダトリシブ3剤併用療法を受けた場合、疾患が増悪せずに経過した中央値期間は21.5カ月で、対照レジメンの9.1カ月を上回った。PIK3CA変異コホートでは、3剤併用療法の全奏効率は59%で、対照群の33%を大きく上回った。この結果は、がん研究分野で最大級の国際的な場である欧州腫瘍内科学会（ESMO）学会で2026年10月24日に発表された。それでもCELC株は通常取引で下落し、引け後の時間外取引でも下げ幅を拡大した。

好調な臨床データにもかかわらず株価は下落

Celcuityの株価は通常取引で0.49%安の65.25ドル（下落幅0.32ドル）となった。その後、時間外取引でさらに1.39%下落し、64.34ドルまで下げた。この下落は、同社の最新の臨床成績にもかかわらず、不安定な取引となったセッションの後に生じたものだ。

Celcuityは固形腫瘍向けの標的治療薬を開発しており、乳がんプログラムの中心はゲダトリシブである。ギュスターブ・ルーシー研究所のBarbara Pistilli氏が、ESMO学会でPIK3CA変異サブグループの新たな結果を発表した。

第III相VIKTORIA-1試験は、最も一般的な疾患サブタイプであるHR陽性／HER2陰性の進行乳がん患者を対象に、ゲダトリシブ併用療法を検証したものだ。研究チームは、臨床で既に使用されているアペリシブ＋フルベストラントを含む既存の治療選択肢とゲダトリシブレジメンを比較した。この種の第III相試験は、規制当局のレビューを求める際に企業が提示するエビデンスの基盤となるのが一般的だが、今回の結果は承認を確立するものではなく、まずはCelcuityの開発計画を後押しするものにとどまる。

サブグループ全体で無増悪生存期間が延長

中央値無増悪生存期間は、疾患が悪化せずに患者が生存する期間を測定する指標であり、治療がんの増殖を遅らせるかどうかを判断する中心的な尺度となる。肝転移のない患者では、ゲダトリシブ3剤併用療法の中央値無増悪生存期間は21.5カ月で、アペリシブ＋フルベストラント対照群の9.1カ月を上回った。試験では、増悪または死亡のリスク54%減少に相当するハザード比0.46、p値0.0016が報告された。

肝転移のある患者では、3剤併用療法は9.1カ月を達成し、対照群の4.6カ月を上回った。ゲダトリシブ2剤併用療法は同サブグループで11.1カ月を達成した。いずれのレジメンもこれらの患者において対照群と統計的に有意な差を示した。

内臓転移のない3剤併用療法の患者は、標準治療の9.2カ月に対し21.5カ月に達した。内臓転移のある患者では、3剤併用療法の中央値は9.8カ月で、対照群の5.6カ月を上回った。これらの比較は疾患の転移部位を問わず有益性を示したが、サブグループの規模は異なっていた。

高い奏効率と低い中止率

腫瘍が測定可能な程度に縮小した患者の割合を示す全奏効率も、ゲダトリシブレジメンが有利であった。PIK3CA変異コホートでは、3剤併用療法の奏効率は59%で、対照群の33%を上回った。2剤併用療法の奏効率は43%だった。3剤併用療法の奏効期間の中央値は19.4カ月だったのに対し、アペリシブ併用療法の奏効期間の中央値は7.5カ月だった。

Celcuityはまた、PIK3CA野生型腫瘍の患者における3剤併用療法の奏効率を39%と報告した。2剤併用療法は34%、フルベストラント単独は1%だった。

安全性については、治療中に発現した有害事象により、3剤併用療法の患者の5%、2剤併用療法の患者の4%がゲダトリシブの投与を中止した。これに対し、アペリシブは治療中に発現した有害事象により19%の患者が中止した。中止率は治療期間を通じたレジメンの忍容性を示すものとして、注視される指標である。

別の8試験の解析でも、無増悪生存期間の指標において、ゲダトリシブ併用療法が他のレジメンを上回った。これらの結果はCelcuityの臨床開発の見通しを強化するものだが、間接比較は直接の頭対頭試験に取って代わるものではない。今後の焦点は、CelcuityがVIKTORIA-1の結果を開発計画にどのように組み込み、さらなるデータやマイルストーンをどのように示すかである。