バイオテクノロジー企業のバイオンテック（BioNTech）と提携先のジェネンテック（Genentech）が、両社のmRNAベースのがんワクチンを大腸がんに対して評価する第2相臨床試験の終了を発表したことを受け、バイオンテック株は金曜日に約8%下落した。

発表前、同株は104ドル付近で推移していた。

同試験では、手術をすでに受けているハイリスクのステージIIまたはステージIIIの大腸がん患者に対し、オートジェン・セブメラン（autogene cevumeran）を補助療法として投与する効果が検証されていた。独立したデータ安全性監視委員会は、治療群間で全生存期間に差異があることを確認した。委員会は、試験を継続しても無益であり、最終結果が変わる可能性は極めて低いと結論付けた。

同試験は2025年10月にすでに無益性の閾値に達していたが、当時の監視委員会は、データの成熟度が不十分であり、有効性について確固たる結論を導くことはできないと判断していた。

今回の件は、オートジェン・セブメランにとって今年2度目の挫折となる。3月には、バイオンテックとジェネンテックが、同じワクチンを用いた膀胱がん試験を、当該適応症における治療基準の変化を理由に終了していた。

mRNA腫瘍学における対照的な展開

金曜日の発表のタイミングは特に注目された。わずか1週間前、モデルナとメルクが、キイトルーダ（Keytruda）との併用によるmRNAメラノーマワクチンの第3相試験で好結果を発表したことを受け、バイオンテック株は6年ぶりとなる最良の取引日を記録していたばかりだった。

この報道を受けてモデルナ株は約177%急騰し、mRNAセクター全体でセンチメントが高揚した。金曜日の下落は、同じ治療分野内であっても、プログラムごとに臨床結果が分かれれば、投資家の期待がいかに急速に変わりうるかを浮き彫りにした。

この違いは、一部は腫瘍の生物学的特性に関連している可能性がある。メラノーマは変異負荷が高い免疫学的に「ホット」ながんと考えられており、一般に免疫ベースの治療への反応性が高い。一方、大腸がんは「コールド」と表現されることが多く、歴史的に免疫療法に対して抵抗性を示してきた。

試験デザインも大きく異なっていた。モデルナの試験では、同社のワクチンを、すでにがん治療で使用されているチェックポイント阻害剤のキイトルーダと併用した。一方、バイオンテックはオートジェン・セブメランを単剤療法として評価しており、ワクチンが単独で有効性を示すことが求められる、はるかに厳しい条件となっていた。

バイオンテックの今後の歩み

バイオンテックのチーフメディカルオフィサーであるオズレム・テュレジ教授（Prof. Özlem Türeci）は、結果は失望させられるものだとしながらも、同試験が免疫抑制性の腫瘍耐性メカニズムに関する科学的知見をもたらしたと指摘した。同氏は、これらの知見が今後のmRNAベースのがん治療薬の開発の指針になると述べた。

今回の挫折にもかかわらず、バイオンテックは引き続き強固な財務状況を維持している。同社は2026年第2四半期に四半期純損失8億2,080万ユーロを計上したものの、現金および市場性有価証券は166億ユーロに達したと発表した。

残る進行中のプログラムが1つある。オートジェン・セブメランをチェックポイント阻害療法および化学療法と併用して検証するバイオンテックの膵臓がん第2相試験は、計画どおり継続されている。

投資家は現在、2026年10月に開催予定のESMOコングレスに注目しており、同会議ではバイオンテックとモデルナのプログラムに関する比較データが発表される可能性がある。また、バイオンテックは頭頸部がんを対象としたBNT113試験の中間データの読み取りも控えている。頭頸部がんは一般に免疫療法への反応性が高いとされており、今後のデータ読み取りは、同社が初期段階の科学的期待をより明確な臨床的進展へと結実させられるかどうかを占う重要な試金石となる可能性がある。

ジェネンテックの親会社であるロシュ（Roche）の米国上場株は、発表を受け金曜日に約1.2%下落した。